Společnost PTC dnes oznámila slibné dvanáctiměsíční výsledky studie fáze 2 PIVOT-HD s perorálním přípravkem PTC518.
Ve 12. měsíci se hladina mutantního huntingtinu (mHTT) v krvi snížila o 22% u 5mg a 43% u 10mg dávky. Podobný výsledek byl pozorován i v mozkomíšním moku, kde byl mHTT snížen o 21%, resp. 43% pro 5mg dávku. Číst více...