Společnost Wave Life Sciences oznamuje pozitivní výsledky studie fáze 1b/2a SELECT-HD s prvním klinickým průkazem selektivního snížení hladiny mutovaného huntingtinu u Huntingtonovy choroby

Společnost Wave Life Sciences dnes oznámila pozitivní výsledky studie SELECT-HD, placebem kontrolované studie fáze 1b/2a, která hodnotí zkoumanou léčbu WVE-003. Tyto výsledky prokazují, že WVE-003 selektivně snižuje toxický mutovaný huntingtin (mHTT), který je [...]
Společnost PTC dnes oznámila slibné dvanáctiměsíční výsledky studie fáze 2 PIVOT-HD s perorálním přípravkem PTC518.

Ve 12. měsíci se hladina mutantního huntingtinu (mHTT) v krvi snížila o 22% u 5mg a 43% u 10mg dávky. Podobný výsledek byl pozorován i v mozkomíšním moku, kde [...]
Studie 2. fáze společnosti Sage Therapeutics potvrzuje kognitivní dopad Huntingtonovy choroby

Začátkem tohoto týdne společnost Sage Therapeutics oznámila výsledky své studie SURVEYOR, která kvantifikovala kognitivní dopad Huntingtonovy choroby. Pomocí baterie HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) měřili rozdíl mezi [...]
Aktuální informace z Blízkého východu a severní Afriky

Prezident IHA Svein Olaf Olsen byl minulý měsíc hlavním řečníkem na kongresu o vzácných onemocněních v oblasti MENA v Abú Zabí. Hovořil o naléhavé potřebě [...]
FDA uděluje společnosti uniQure označení Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Dnes jsme v komunitě Huntington velmi šťastní. Společnost Uniqure oznámila, že obdržela označení "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) pro zkoumanou genovou terapii AMT-130. [...]
Existujeme: Tanita Allen vypráví o svém boji za přístup ke genetickému testování ve Spojených státech.

Tanita Allenová ve svých pamětech "We Exist" (Existujeme) vypráví o potížích, které měla s tím, aby byly její příznaky správně diagnostikovány jako Huntingtonova choroba. Opakovaně jí byla stanovena nesprávná diagnóza, protože lékaři odmítali [...]
Bezplatný online psychoterapeutický program pro osoby s HD

Lékaři z univerzity v Readingu (Velká Británie) vyvinuli bezplatný online psychoterapeutický program pro lidi s Huntingtonovou chorobou. Je to součást výzkumného projektu, který se zabývá tím, jak lidé [...]
V Pákistánu je financována nová asociace pro Huntingtonovu chorobu - HDSOP

Založení pákistánské společnosti pro Huntingtonovu chorobu 24. dubna 2024 Minulý týden byla založena další národní asociace. Pákistánská společnost pro Huntingtonovu chorobu (HDSOP) se připojila k rostoucímu seznamu [...]
SOM Biotech dokončuje nábor do studie fáze IIb léčby chorey u Huntingtonovy choroby

Společnost SOM Biotech, která se zabývá objevováním a vývojem léčiv v klinické fázi na základě unikátní patentované platformy umělé inteligence (SOMAIPRO®), s potěšením oznamuje, že nábor pacientů do klinické fáze IIb [...]
Společnost Prilenia plánuje podat žádost o registraci pridopidinu u Huntingtonovy choroby v EU

Společnost Prilenia dnes oznámila, že plánuje podat žádost o registraci Pridopidinu v EU pro léčbu Huntingtonovy choroby. Podle Dr. Michaela [...]