PRESS RELEASE – October 25, 2024, Moscow, Idaho, USAWe are pleased to announce the launch of a new book about Huntington’s disease (HD) called, Livable Lives: Conversations with the Huntington’s Disease Community, by Christy Dearien, with a foreword by Jimmy Pollard. In Livable Lives, Christy shares her own family’s HD
Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series
PTC518 je perorální lék, který snižuje produkci mutovaného proteinu Huntingtin, který způsobuje progresi onemocnění. Programy s označením Fast Track mohou využívat výhod včasné interakce s FDA a mohou mít nárok na přednostní posouzení a urychlené schválení. Tato skutečnost následuje po zveřejnění 12měsíčních průběžných údajů ze studie fáze 2 společnosti PTC, která
Společnost Prilenia, biotechnologická společnost v klinické fázi, která se zaměřuje na naléhavý úkol vyvíjet nové léčivé přípravky ke zpomalení progrese neurodegenerativních onemocnění a neurovývojových poruch, podala u Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) žádost o registraci pridopidinu jako léčiva Huntingtonovy choroby (HD). MAA
Patřím do třetí generace rodiny postižené Huntingtonovou chorobou, ale až v roce 2024 se díky neúnavnému úsilí mého druhého otce F. Cooka podařilo potvrdit, jak se nemoc do rodiny dostala. Můj pradědeček z matčiny strany, Francouz Charles Novel-Catin (1883-1936),
Abú Zabí, SAE; 19. června 2024: Společnost IROS, smluvní výzkumná organizace se sídlem v Abú Zabí (součást skupiny M42), spolupracuje s biotechnologickou společností Prilenia Therapeutics, která se nachází v klinické fázi, a Mezinárodní asociací pro Huntingtonovu chorobu (IHA) na plánování vůbec první klinické studie Huntingtonovy choroby (HD) v SAE a regionu MENA,
"Jsme velmi potěšeni těmito novými údaji, které prokazují statisticky významné zpomalení progrese Huntingtonovy choroby v závislosti na dávce a snížení NfL v mozkomíšním moku po 24 měsících," uvedl Walid Abi-Saab, M.D., lékařský ředitel společnosti uniQure. "Jsme přesvědčeni, že se jedná o první klinickou studii jakéhokoli zkoumaného léku.
Společnost Wave Life Sciences dnes oznámila pozitivní výsledky studie SELECT-HD, placebem kontrolované studie fáze 1b/2a, která hodnotí zkoumanou léčbu WVE-003. Tyto výsledky ukazují, že WVE-003 selektivně snižuje hladinu toxického mutantního huntingtinu (mHTT) a zachovává zdravý huntingtin divokého typu (wtHTT) u jedinců s Huntingtonovou chorobou. Výsledky studieV analýze bylo porovnáváno
Ve 12. měsíci se hladina mutantního huntingtinu (mHTT) v krvi snížila o 22% u 5mg a 43% u 10mg dávky. Podobný výsledek byl pozorován v mozkomíšním moku, kde byl mHTT snížen o 21%, resp. 43% pro dávky 5 mg a 10 mg. Kromě toho léčba přípravkem PTC518 vedla k tomu.
Začátkem tohoto týdne společnost Sage Therapeutics oznámila výsledky své studie SURVEYOR, která kvantifikovala kognitivní dopad Huntingtonovy choroby. Pomocí HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) měřili rozdíl mezi 29 zdravými dobrovolníky a 40 účastníky s HD. Jako sekundární výsledek studie měřila bezpečnost a snášenlivost
PRESS RELEASE – October 25, 2024, Moscow, Idaho, USAWe are pleased to announce the launch of a new book about Huntington’s disease (HD) called, Livable Lives: Conversations with the Huntington’s Disease Community, by Christy Dearien, with a foreword by Jimmy Pollard. In Livable Lives, Christy shares her own family’s HD
Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series
PTC518 je perorální lék, který snižuje produkci mutovaného proteinu Huntingtin, který způsobuje progresi onemocnění. Programy s označením Fast Track mohou využívat výhod včasné interakce s FDA a mohou mít nárok na přednostní posouzení a urychlené schválení. Tato skutečnost následuje po zveřejnění 12měsíčních průběžných údajů ze studie fáze 2 společnosti PTC, která
Společnost Prilenia, biotechnologická společnost v klinické fázi, která se zaměřuje na naléhavý úkol vyvíjet nové léčivé přípravky ke zpomalení progrese neurodegenerativních onemocnění a neurovývojových poruch, podala u Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) žádost o registraci pridopidinu jako léčiva Huntingtonovy choroby (HD). MAA
Patřím do třetí generace rodiny postižené Huntingtonovou chorobou, ale až v roce 2024 se díky neúnavnému úsilí mého druhého otce F. Cooka podařilo potvrdit, jak se nemoc do rodiny dostala. Můj pradědeček z matčiny strany, Francouz Charles Novel-Catin (1883-1936),
Abú Zabí, SAE; 19. června 2024: Společnost IROS, smluvní výzkumná organizace se sídlem v Abú Zabí (součást skupiny M42), spolupracuje s biotechnologickou společností Prilenia Therapeutics, která se nachází v klinické fázi, a Mezinárodní asociací pro Huntingtonovu chorobu (IHA) na plánování vůbec první klinické studie Huntingtonovy choroby (HD) v SAE a regionu MENA,
"Jsme velmi potěšeni těmito novými údaji, které prokazují statisticky významné zpomalení progrese Huntingtonovy choroby v závislosti na dávce a snížení NfL v mozkomíšním moku po 24 měsících," uvedl Walid Abi-Saab, M.D., lékařský ředitel společnosti uniQure. "Jsme přesvědčeni, že se jedná o první klinickou studii jakéhokoli zkoumaného léku.
Společnost Wave Life Sciences dnes oznámila pozitivní výsledky studie SELECT-HD, placebem kontrolované studie fáze 1b/2a, která hodnotí zkoumanou léčbu WVE-003. Tyto výsledky ukazují, že WVE-003 selektivně snižuje hladinu toxického mutantního huntingtinu (mHTT) a zachovává zdravý huntingtin divokého typu (wtHTT) u jedinců s Huntingtonovou chorobou. Výsledky studieV analýze bylo porovnáváno
Ve 12. měsíci se hladina mutantního huntingtinu (mHTT) v krvi snížila o 22% u 5mg a 43% u 10mg dávky. Podobný výsledek byl pozorován v mozkomíšním moku, kde byl mHTT snížen o 21%, resp. 43% pro dávky 5 mg a 10 mg. Kromě toho léčba přípravkem PTC518 vedla k tomu.
Začátkem tohoto týdne společnost Sage Therapeutics oznámila výsledky své studie SURVEYOR, která kvantifikovala kognitivní dopad Huntingtonovy choroby. Pomocí HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) měřili rozdíl mezi 29 zdravými dobrovolníky a 40 účastníky s HD. Jako sekundární výsledek studie měřila bezpečnost a snášenlivost
Czech 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian