Novinky - International Huntington Association

Zprávy

Prilenia’s Pridopidine for Huntington’s Disease Accepted for European Marketing Authorisation Review

Září 3, 2024

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA

Přečtěte si více "

Chronicle of a Relentless Quest: The Making of a Foundation

Srpen 1, 2024

I belong to the third generation of a family affected by Huntington’s Disease, but it wasn’t until 2024, thanks to the tireless efforts of my second father, F. Cook, that we were able to confirm how the disease entered the family. My maternal great-grandfather, a Frenchman named Charles Novel-Catin (1883-1936),

Přečtěte si více "

IROS, Prilenia and International Huntington’s Disease Association collaborate on first-ever Huntington’s disease (HD) trial in the MENA region

Červenec 11, 2024

Abu Dhabi, UAE; June 19, 2024: IROS, an Abu Dhabi-based contract research organization (part of the M42 group), has partnered with Prilenia Therapeutics, a clinical-stage biotech company, and the International Huntington’s Disease Association (IHA) to plan the first-ever clinical trial for Huntington’s disease (HD) in the UAE and MENA region,

Přečtěte si více "

uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for HD

Červenec 9, 2024

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine

Přečtěte si více "

Společnost Wave Life Sciences oznamuje pozitivní výsledky studie fáze 1b/2a SELECT-HD s prvním klinickým průkazem selektivního snížení hladiny mutovaného huntingtinu u Huntingtonovy choroby

Červen 25, 2024

Společnost Wave Life Sciences dnes oznámila pozitivní výsledky studie SELECT-HD, placebem kontrolované studie fáze 1b/2a, která hodnotí zkoumanou léčbu WVE-003. Tyto výsledky ukazují, že WVE-003 selektivně snižuje hladinu toxického mutantního huntingtinu (mHTT) a zachovává zdravý huntingtin divokého typu (wtHTT) u jedinců s Huntingtonovou chorobou. Výsledky studieV analýze bylo porovnáváno

Přečtěte si více "

Společnost PTC dnes oznámila slibné dvanáctiměsíční výsledky studie fáze 2 PIVOT-HD s perorálním přípravkem PTC518.

Červen 20, 2024

Ve 12. měsíci se hladina mutantního huntingtinu (mHTT) v krvi snížila o 22% u 5mg a 43% u 10mg dávky. Podobný výsledek byl pozorován v mozkomíšním moku, kde byl mHTT snížen o 21%, resp. 43% pro dávky 5 mg a 10 mg. Kromě toho léčba přípravkem PTC518 vedla k tomu.

Přečtěte si více "

Studie 2. fáze společnosti Sage Therapeutics potvrzuje kognitivní dopad Huntingtonovy choroby

Červen 14, 2024

Začátkem tohoto týdne společnost Sage Therapeutics oznámila výsledky své studie SURVEYOR, která kvantifikovala kognitivní dopad Huntingtonovy choroby. Pomocí HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) měřili rozdíl mezi 29 zdravými dobrovolníky a 40 účastníky s HD. Jako sekundární výsledek studie měřila bezpečnost a snášenlivost

Přečtěte si více "

Aktuální informace z Blízkého východu a severní Afriky

Červen 3, 2024

Prezident IHA Svein Olaf Olsen byl minulý měsíc hlavním řečníkem na kongresu o vzácných onemocněních v oblasti MENA v Abú Zabí. Hovořil o naléhavé potřebě zřídit v regionu neurodegenerativní centrum excelence a podpořit klinický výzkum. To se dokonale shoduje se záměrem regionu

Přečtěte si více "

FDA uděluje společnosti uniQure označení Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Červen 3, 2024

Dnes jsme v komunitě Huntington velmi šťastní. Oznámení společnosti Uniqure, že získala "označení Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) pro výzkumnou genovou terapii AMT-130 u Huntingtonovy choroby, je více než slibné," říká prezident IHA Svein Olaf Olsen. Licence RMAT je založena na

Přečtěte si více "

Existujeme: Tanita Allen vypráví o svém boji za přístup ke genetickému testování ve Spojených státech.

Květen 18, 2024

Tanita Allenová ve svých pamětech "We Exist" (Existujeme) vypráví o potížích, které měla s tím, aby byly její příznaky správně diagnostikovány jako Huntingtonova choroba. Opakovaně jí byla stanovena nesprávná diagnóza, protože lékaři odmítali vzít v úvahu, že zmutovaný gen mohou zdědit i Afroameričané. Ve svých vzpomínkách se pouští do silného zkoumání

Přečtěte si více "

Prilenia’s Pridopidine for Huntington’s Disease Accepted for European Marketing Authorisation Review

Září 3, 2024

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA

Přečtěte si více "

Chronicle of a Relentless Quest: The Making of a Foundation

Srpen 1, 2024

I belong to the third generation of a family affected by Huntington’s Disease, but it wasn’t until 2024, thanks to the tireless efforts of my second father, F. Cook, that we were able to confirm how the disease entered the family. My maternal great-grandfather, a Frenchman named Charles Novel-Catin (1883-1936),

Přečtěte si více "

IROS, Prilenia and International Huntington’s Disease Association collaborate on first-ever Huntington’s disease (HD) trial in the MENA region

Červenec 11, 2024

Abu Dhabi, UAE; June 19, 2024: IROS, an Abu Dhabi-based contract research organization (part of the M42 group), has partnered with Prilenia Therapeutics, a clinical-stage biotech company, and the International Huntington’s Disease Association (IHA) to plan the first-ever clinical trial for Huntington’s disease (HD) in the UAE and MENA region,

Přečtěte si více "

uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for HD

Červenec 9, 2024

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine

Přečtěte si více "

Společnost Wave Life Sciences oznamuje pozitivní výsledky studie fáze 1b/2a SELECT-HD s prvním klinickým průkazem selektivního snížení hladiny mutovaného huntingtinu u Huntingtonovy choroby

Červen 25, 2024

Společnost Wave Life Sciences dnes oznámila pozitivní výsledky studie SELECT-HD, placebem kontrolované studie fáze 1b/2a, která hodnotí zkoumanou léčbu WVE-003. Tyto výsledky ukazují, že WVE-003 selektivně snižuje hladinu toxického mutantního huntingtinu (mHTT) a zachovává zdravý huntingtin divokého typu (wtHTT) u jedinců s Huntingtonovou chorobou. Výsledky studieV analýze bylo porovnáváno

Přečtěte si více "

Společnost PTC dnes oznámila slibné dvanáctiměsíční výsledky studie fáze 2 PIVOT-HD s perorálním přípravkem PTC518.

Červen 20, 2024

Ve 12. měsíci se hladina mutantního huntingtinu (mHTT) v krvi snížila o 22% u 5mg a 43% u 10mg dávky. Podobný výsledek byl pozorován v mozkomíšním moku, kde byl mHTT snížen o 21%, resp. 43% pro dávky 5 mg a 10 mg. Kromě toho léčba přípravkem PTC518 vedla k tomu.

Přečtěte si více "

Studie 2. fáze společnosti Sage Therapeutics potvrzuje kognitivní dopad Huntingtonovy choroby

Červen 14, 2024

Začátkem tohoto týdne společnost Sage Therapeutics oznámila výsledky své studie SURVEYOR, která kvantifikovala kognitivní dopad Huntingtonovy choroby. Pomocí HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) měřili rozdíl mezi 29 zdravými dobrovolníky a 40 účastníky s HD. Jako sekundární výsledek studie měřila bezpečnost a snášenlivost

Přečtěte si více "

Aktuální informace z Blízkého východu a severní Afriky

Červen 3, 2024

Prezident IHA Svein Olaf Olsen byl minulý měsíc hlavním řečníkem na kongresu o vzácných onemocněních v oblasti MENA v Abú Zabí. Hovořil o naléhavé potřebě zřídit v regionu neurodegenerativní centrum excelence a podpořit klinický výzkum. To se dokonale shoduje se záměrem regionu

Přečtěte si více "

FDA uděluje společnosti uniQure označení Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Červen 3, 2024

Dnes jsme v komunitě Huntington velmi šťastní. Oznámení společnosti Uniqure, že získala "označení Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) pro výzkumnou genovou terapii AMT-130 u Huntingtonovy choroby, je více než slibné," říká prezident IHA Svein Olaf Olsen. Licence RMAT je založena na

Přečtěte si více "

Existujeme: Tanita Allen vypráví o svém boji za přístup ke genetickému testování ve Spojených státech.

Květen 18, 2024

Tanita Allenová ve svých pamětech "We Exist" (Existujeme) vypráví o potížích, které měla s tím, aby byly její příznaky správně diagnostikovány jako Huntingtonova choroba. Opakovaně jí byla stanovena nesprávná diagnóza, protože lékaři odmítali vzít v úvahu, že zmutovaný gen mohou zdědit i Afroameričané. Ve svých vzpomínkách se pouští do silného zkoumání

Přečtěte si více "

Czech