Výzkum

Budoucnost nikdy nebyla nadějnější

Pro výzkum Huntingtonovy choroby je to obzvlášť vzrušující období. Nespočet lékařů a vědců po celém světě se aktivně podílí na výzkumných projektech a klinických studiích v oblasti neurologie obecně a Huntingtonovy choroby zvláště.

Nejnovější zprávy o výzkumu najdete v následujících zdrojích:

Klinické studie

DIMENSION

Stav: Aktivní a nábor

Cíle a záměr: Hlavním cílem této studie je zhodnotit účinek přípravku SAGE-718 na kognitivní výkon a fungování u účastníků s HD.

Umístění: Spojené státy americké, Austrálie, Kanada a Spojené království

KINECT-HD2

Stav: Zápis uzavřen

Cíle a záměr: KINECT-HD2 je otevřená převratná studie pro pokračující podávání valbenazinu k léčbě chorey spojené s Huntingtonovou chorobou.

Umístění: Spojené státy americké a Kanada

Fáze I/II klinického hodnocení AMT-130

Stav: Nábor zaměstnanců

Cíle a záměr: Jedná se o první studii testující AMT-130 u lidí. Hlavním cílem je najít bezpečnou dávku přípravku AMT-130 u dospělých, kteří byli pozitivně testováni na gen HD a kteří mají HD v raném stadiu. Studie se bude zabývat také tím, jak tělo zpracovává AMT-130, a bude zkoumat, jak by mohl ovlivnit průběh onemocnění.

Umístění: Německo, Polsko a Spojené království

GENERACE HD2

Stav: Nábor zaměstnanců

Cíle a záměr: Tato studie bude hodnotit bezpečnost, biomarkery a účinnost tominersenu ve srovnání s jinými léčivými přípravky. placebo u účastníků s prodromální a časnou manifestací Huntingtonova choroba

Umístění: Argentina, Austrálie, Rakousko, Kanada, Dánsko, Francie, Německo, Itálie, Nový Zéland, Polsko, Portugalsko, Španělsko, Švýcarsko, Velká Británie, Spojené státy americké

SOM3355 pro Huntingtonovu chorobu

Stav: Dokončeno

Cíle a záměr: SOM3355 úspěšně dokončil studii fáze 2a u HD a prokázal příznivý bezpečnostní profil bez neurologických nebo neuropsychiatrických vedlejších účinků. Program zkoušek fáze 2b s cílem zjistit rozsah dávek obdržel pokyny z jednání s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) před zahájením zkoušek (Pre-IND) a vědecké doporučení Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA). 

Umístění: Francie, Itálie, Německo, Polsko, Španělsko, Švýcarsko, Velká Británie.

PIVOT-HD

Stav: Aktivní

Cíle a záměr: Hlavním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a farmakodynamické účinky PTC518. ve srovnání s placebem u účastníků s HD.

Umístění: Austrálie, Rakousko, Kanada, Francie, Německo, Itálie, Nizozemsko, Nový Zéland, Španělsko, Spojené království

SELECT-HD

Stav: Dokončeno

Cíle a záměr: Studie SELECT-HD byla globální, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze 1b/2a, jejímž cílem bylo posoudit bezpečnost a snášenlivost jedné a vícestupňové intratekální dávky přípravku WVE-003 u osob s potvrzenou diagnózou HD, které jsou v časných stadiích onemocnění a jsou nositeli SNP3 ve spojení s expanzí cytosin-adenin-guaninu (CAG). Mezi další cíle patří posouzení farmakokinetiky a průzkumných farmakodynamických a klinických koncových ukazatelů. 

Umístění: Austrálie, Dánsko, Francie, Itálie, Kanada, Německo, Nizozemsko, Polsko, Španělsko, Velká Británie.

PROOF-HD

Stav: Dokončeno - čeká se na schválení pridopidinu

Cíle a záměr: PROOF-HD je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3, která hodnotí účinnost a bezpečnost pridopidinu u pacientů s časným stadiem Huntingtonovy choroby.

Aktualizace výzkumu

Aktuální informace o probíhajících klinických hodnoceních z EHDN a Enroll-HD 2024 Strasbourg

cs_CZCzech
Přeskočit na obsah