uniQure meddelte, at de genoptager patientregistreringen på det højere dosisniveau i AMT-130-forsøget

Et budskab fra uniQure til fællesskabet for Huntingtons sygdom

Kære medlemmer af fællesskabet for Huntingtons sygdom,

I morges udsendte uniQure en pressemeddelelse, som indeholdt en opdatering af vores kliniske forsøg med
AMT-130 (navnet på forsøgslægemidlet) til behandling af Huntingtons sygdom (HD.) Efter en kort pause
i august i år annoncerede, at der i den europæiske fase af den europæiske fase
I/II kliniske forsøg med AMT-130, har forsøgets Data Safety Monitoring Board (DSMB)
anbefalet, at patientregistrering genoptages ved denne højere dosis. Dette betyder, at den
en uafhængig gruppe af HD-eksperter har gennemgået alle de oplysninger, de havde til rådighed
og vurderede, at AMT-130's fordele/risici var værd at gå videre med.

Den europæiske og amerikanske del af dette kliniske program er designet til at evaluere sikkerheden og
tolerance af AMT-130, ud over at hjælpe med at bestemme den optimale dosis (hvor meget af AMT-130
lægemiddel er nødvendigt) til at gå videre til et klinisk forsøg i den sene fase. Undersøgelsen vil også tjene som et tidligt
evaluering af AMT-130's evne til at sænke huntingtinproteinet og enhver relateret effekt, som dette kan have
har på sygdommen.

Sidste sommer blev uniQure gjort opmærksom på nogle uventede alvorlige reaktioner kort efter
administration af AMT-130 i forsøgets gruppe med højere doser i forsøget. På det tidspunkt mødtes DSMB
og besluttede at stoppe optagelsen i gruppen med højere doser for at undersøge sikkerhedshændelser og
fastlægge eventuelle afbødningsforanstaltninger. Efter en grundig undersøgelse ophæver DSMB pausen som følger
nævnt ovenfor. Flere detaljer kan findes i den pressemeddelelse fra uniQure, der blev udsendt i morges. Det er
Det er vigtigt at bemærke, at alle de uventede sikkerhedshændelser hos de tre patienter er fuldstændig overstået.

Vi vil gerne udtrykke vores dybeste taknemmelighed over for de patienter, familier og kliniske steder, der har
sluttede sig til os på vores rejse for at undersøge AMT-130 som en mulig behandling af HD. Uden din
deltagelse, ville vores mission om at levere transformative behandlinger ikke være mulig. Vi søger
glæder os til at fortsætte arbejdet med HD-fællesskabet og vil fortsat dele opdateringer om
det kliniske AMT-130-program.

Med venlig hilsen,

Daniel Leonard
Senior Director of Global Patient Advocacy, uniQure

Se dokumentet her.