Prilenia opnår sidste patient sidste besøg i det kliniske fase 3 PROOF-HD-studie for Huntingtons sygdom

PROOF-HD er det eneste studie i den sene fase af Huntingtons sygdom, der er rettet mod klinisk progression; topline-resultater forventes i begyndelsen af 2. kvartal 2023

NAARDEN, Nederlandene og WALTHAM, Massachusetts, den 28. marts 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., et bioteknologisk selskab på klinisk stadie med fokus på den presserende mission at udvikle nye terapier til at bremse udviklingen af neurodegenerative sygdomme og neurologiske udviklingsforstyrrelser, meddelte i dag, at den sidste deltager i PROOF-HD, et globalt fase 3-studie i Huntingtons sygdom (HD), har gennemført det sidste planlagte besøg i den blinde behandlingsperiode, hvilket markerer afslutningen af hovedstudiet. Næsten alle patienter (98 procent), der var berettigede, valgte at fortsætte i den igangværende åbne forlængelsesundersøgelse af PROOF-HD. Topline-resultater af PROOF-HD-studiet forventes i begyndelsen af 2. kvartal 2023.

PROOF-HD-undersøgelsen er blevet gennemført med den Huntington Study Group (HSG), en af verdens førende inden for klinisk forskning inden for HD og værdsat samarbejdspartner for Prilenia.

"Der er et presserende behov for behandlinger, der kan ændre forløbet af HD og give håb til personer og familier, der er ramt af sygdommen," siger Dr. Michael R. Hayden, CEO og grundlægger af Prilenia. "Vores team arbejder ihærdigt på at bringe topline-resultater til samfundet så hurtigt som muligt. Vi takker Huntington Study Group og deres partnere, undersøgelsens investigatorer og vigtigst af alt undersøgelsens deltagere og deres familier for deres bidrag til denne vigtige forskning." 

PROOF-HD er en fase 3, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og virkningen af pridopidin (45 mg to gange dagligt i 65 til 78 uger), en oral, meget selektiv og potent forsøgsagonist for sigma-1-receptor (S1R), hos personer med HD. Formålet med undersøgelsen er at evaluere pridopidins evne til at bevare funktionsevnen hos personer, der lever med HD, med et primært endepunkt i form af en ændring fra baseline i UHDRS-TFC-scoren (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) efter 65 uger. Forsøget omfattede 499 personer og blev gennemført i USA, Canada, Østrig, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Italien, Holland, Polen, Spanien, Tyskland, Italien, Østrig og Det Forenede Kongerige. Undersøgelsen blev afsluttet til tiden og som planlagt.

Om Pridopidine

Pridopidin (45 mg to gange dagligt) er en oral, meget selektiv og potent S1R-agonist, der har vist en sikkerheds- og tolerabilitetsprofil svarende til placebo i de kliniske undersøgelser til dato. S1R-proteinet er stærkt udtrykt i hjernen og rygmarven, hvor det regulerer flere nøgleprocesser, som almindeligvis er nedsat i forskellige neurodegenerative sygdomme. Aktivering af S1R ved pridopidin stimulerer flere cellulære veje, herunder autofagi, axonal transport, mitokondriel energiproduktion og calciumhomeostase, som er afgørende for neuronal funktion og overlevelse og kan føre til neuroprotektive virkninger.

Prilenia har status som lægemiddel til sjældne sygdomme for pridopidin til behandling af HD og ALS i USA og EU. Desuden har pridopidin fået Fast Track-betegnelse af den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) til behandling af HD.

Om Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

Huntington Study Group (HSG) blev grundlagt i 1993 i Rochester, NY, og er en non-profit organisation, der består af verdens første og største samarbejdsnetværk af over 800 eksperter i Huntingtons sygdom på mere end 130 HSG-autoriserede forskningssteder verden over. HSG Clinical Research, Inc. er et helejet datterselskab af HSG og er en klinisk forskningsorganisation med fuld service, der har specialiseret sig i at gennemføre forsøg med HD. HSG tilbyder også uddannelsestjenester for sundhedspersonale og plejepersonale om behandling af patienter med HD. For yderligere oplysninger, besøg www.huntingtonstudygroup.org.

​

Prilenia Kontakt
Kristina Coppola
Chef for virksomhedskommunikation
info@prilenia.com