I dag, den 25. april, offentliggjorde Prilenia resultaterne fra PROOF-HD klinisk forsøg for Huntingtons sygdom. Nogle af deltagerne viste betydelige fordele ved Pridopidine-præparatet, mens andre slet ikke havde nogen fordele. 

Det er lovende, fordi vi for første gang har et lægemiddel, der viser effekt på sygdomsforløb, kognitive og motoriske symptomer. - Det er et fantastisk skridt fremad, siger Astri Arnesen, formand for EHA. -Men det er også lidt skuffende, at ikke alle deltagere, der fik behandlingen, havde den positive effekt.

Hvad er de vigtigste budskaber fra Prilenia-undersøgelsens resultater?

"Vi bevæger os i den rigtige retning", siger formanden for The International Huntington Association, Svein Olaf Olsen. Resultaterne af Prilenia-undersøgelsen tyder på, at deres terapeutiske tilgang er sikker, og at den har fordele på vigtige kliniske mål som f.eks. motoriske og kognitive symptomer ved HD.

Det er dog vigtigt at bemærke, at undersøgelsen har vist, at man ikke får den ønskede forbedring/effekt af Pridopidin på HD-symptomer, hvis man blander det med andre lægemidler som f.eks. neuroleptika. "Men man skal også være klar over, at Pridopidin ikke er et lægemiddel, der er designet til at angribe alle de konsekvenser, som Huntingtons sygdom fører med sig", siger Svein Olaf Olsen.

Desuden opfyldte Prilenia-forsøget ikke det primære endepunkt, som var en forbedring af funktionsevnen målt ved Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity, og det opfyldte heller ikke et vigtigt sekundært endepunkt, som var en forbedring af Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale. Virksomheden antyder, at den manglende signifikante effekt på disse endepunkter kan hænge sammen med de andre lægemidler, som forsøgsdeltagerne tog.

I en pressemeddelelse af 25. april oplyser Prilenia:

  • Præspecificerede analyser i PROOF-HD, der udelukkede patienter på neuroleptika og chorea-medicin, viste klinisk betydningsfulde og nominelt signifikante fordele og forbedringer fra baseline af pridopidin sammenlignet med placebo på sygdomsudvikling, motoriske og kognitive resultatmål.
  • Q-Motor, en objektiv måling af motorisk funktion, viste robuste gavnlige virkninger for deltagere, der blev behandlet med pridopidin i PROOF-HD på forskellige tidspunkter.
  • I både PROOF-HD- og HEALEY ALS Platform-forsøget blev pridopidin godt tolereret uden alvorlige behandlingsrelaterede bivirkninger.
  • Det primære endepunkt for PROOF-HD (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) og det vigtigste sekundære endepunkt (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) opnåede imidlertid ikke statistisk signifikans, idet effekten blev maskeret af sideløbende medicinering.
  • Virksomheden er engageret i at fremme pridopidin i Huntingtons sygdom og amyotrofisk lateralsklerose (ALS).

Hvad betyder det for HD-fællesskabet? Får vi et lægemiddel på markedet?

"Det er alt for tidligt at drage en endelig konklusion", siger Svein Olaf Olsen. "HD er en kompleks sygdom med mange forskellige og betydningsfulde træk. At Pridopidine ikke viste forbedringer på alle fronter, betyder, at virksomheden bestemt ikke er helt tilfreds med resultatet. Men måske var forventningerne lidt for høje. Vi får altså ikke et lægemiddel, der løser alle HD-symptomer eller kan stoppe sygdommen, men vi får måske et lægemiddel, der f.eks. kan hjælpe med at lindre nogle af de kognitive eller motoriske forandringer, der er forbundet med sygdommen. Og det er gode nyheder", siger Olsen.

"Det svarer til søgen efter kræftbehandling, da vi stadig ikke har en pille, der hjælper mod alle typer kræft. Men vi er i gang med at udvikle nye terapeutiske lægemidler mod HD. Vi er på vej", tilføjer Olsen.

Er du skuffet? 

"Overhovedet ikke. Jeg havde håbet på noget mere. Jeg havde ligesom alle mine venner håbet på "The final cut!" "Den endelige løsning". Jeg er overbevist om, at man en dag vil få en pille eller en indsprøjtning, der kan kurere HD, men måske vil HD-behandlingen i begyndelsen være mere som en blanding af forskellige lægemidler, og vi vil få lægemidler, der ikke passer til alle. Det vigtigste punkt i pressemeddelelsen fra Prilenia er, at vi har et lægemiddel, som kan være nyttigt. Og virksomheden vil helt sikkert fortsætte sit hårde arbejde for at få lægemidlet på markedet", slutter Svein Olaf Olsen.


0 Kommentarer

Skriv et svar

Profilbillede pladsholder

Din e-mailadresse vil ikke blive publiceret. Krævede felter er markeret med *

da_DKDanish

Login

Spring til indhold