PTC Therapeutics offentliggør positive foreløbige data fra det kliniske forsøg med PIVOT-HD i patienter med Huntingtons sygdom

21. juni 2023

PDF-version

- Dose-afhængig sænkning af Huntingtin (HTT)-proteinniveauet i blodet efter 12 uger –
- Gunstig tolerabilitetsprofil uden behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger eller NfL-spidser – 

- Telefonkonference og webcast vil blive afholdt 21. juni^st kl. 8:00 EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 21, 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) offentliggjorde i dag foreløbige data fra 12-ugers-delen af fase 2-studiet PIVOT-HD med PTC518 til patienter med Huntingtons sygdom (HS). Studiet påviste en dosisafhængig sænkning af Huntingtin (HTT)-proteinniveauet i perifere blodceller og nåede en gennemsnitlig reduktion på 30% i mutant HTT-niveauet ved dosisniveauet 10 mg. Desuden var eksponeringen af PTC518 i cerebrospinalvæsken (CSF) på niveau med eller højere end niveauet af ubundet lægemiddel i plasma.

PTC518-behandlingen viste sig også at være veltolereret, uden behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger, ingen rapporter om perifer neuropati eller dosisbegrænsende toksiciteter. Desuden var der ingen behandlingsrelaterede stigninger i CSF neurofilament light chain protein (NfL), med en generel tendens til sænkning af CSF NfL-niveauer efter 12 ugers behandling med PTC518.

"Vi er meget tilfredse med de opmuntrende data fra PIVOT-HD interimanalysen, der viser dosisafhængig HTT-sænkning, ønsket CSF-eksponering og en gunstig tolerabilitetsprofil uden tegn på behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger eller CSF NfL-spidser," siger Dr. Matthew Klein, Chief Executive Officer, PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD er et globalt, placebokontrolleret studie og består af to dele: en indledende 12-ugers placebokontrolleret fase med fokus på PTC518's farmakologi og farmakodynamiske effekt, efterfulgt af en 9-måneders placebokontrolleret del. Undersøgelsen vil i første omgang omfatte to dosisniveauer, 5 milligram og 10 milligram, med mulighed for at inkludere et tredje dosisniveau på op til 20 milligram.

Dagens telefonkonference og webcast 
PTC afholder en telefonkonference kl. 8:00 EDT i dag for at diskutere denne nyhed. For at få adgang til opkaldet via telefon, bedes du klik her for at registrere dig, og du vil få opkaldsoplysninger. For at undgå forsinkelser anbefaler vi, at deltagerne ringer ind til telefonkonferencen 15 minutter før start. Webcast-konferencen kan ses på PTC's hjemmeside under Investor på adressen https://ir.ptcbio.com/events-presentations. En optagelse af opkaldet vil være tilgængelig cirka to timer efter afslutningen af opkaldet og vil blive arkiveret på virksomhedens hjemmeside i 30 dage efter opkaldet.

Om PTC518
PTC er ved at udvikle en potentiel behandling af Huntingtons sygdom baseret på vores splejsningsplatformsteknologi. PTC518, et lille molekyle, der kan indtages oralt, reducerer produktionen af det muterede Huntingtin-protein, der fører til skade og død af neuronen, hvilket resulterer i sygdomsprogression. Det oralt biotilgængelige lille molekyle trænger igennem blod-hjerne-barrieren, er selektivt, titrerbart og ikke effluxeret - hvilket er vigtige differentieringsegenskaber.

Om Huntingtons sygdom
Huntingtons sygdom (HS) er en sjælden, arvelig, genetisk sygdom i centralnervesystemet.¹ Det er forårsaget af et defekt gen. Dette gen producerer et protein, kaldet Huntingtin, som er involveret i funktionen af nervecellerne i hjernen (neuroner). Når genet er defekt, producerer det et unormalt (eller muteret) Huntingtin-protein, der er giftigt og forårsager neuronskader og neurondød.² HS viser sig normalt hos personer, der er i 30'erne eller 40'erne. Symptomerne kan opstå tidligere i livet, og det kaldes juvenil HS.^2,3 Der er også tilfælde af infantil HS, hvor symptomerne udvikles hos børn, der er yngre end 10 år gamle.² Mens symptomerne varierer fra person til person, påvirker sygdommen primært hjernen og resulterer i unormale bevægelser, problemer med at tale, synke og gå samt en række andre symptomer, herunder adfærdsmæssige, kognitive og motoriske symptomer. ^4,5 Selv om der findes behandlinger, der er godkendt til specifikke sygdomssymptomer, er der i øjeblikket ingen kur mod HS, og der er ingen godkendte lægemidler, der forsinker sygdomsdebuten eller bremser sygdomsudviklingen.

Om PTC Therapeutics, Inc.
PTC er en global biofarmaceutisk virksomhed med fokus på opdagelse, udvikling og kommercialisering af klinisk differentierede lægemidler, der giver fordele for patienter med sjældne lidelser. PTC's evne til at innovere for at identificere nye behandlingsformer og til at kommercialisere produkter globalt er det fundament, der driver investeringer i en robust og diversificeret pipeline af transformative lægemidler. PTC's mission er at give adgang til klassens bedste behandlinger til patienter, der har få eller ingen behandlingsmuligheder. PTC's strategi er at udnytte sin stærke videnskabelige og kliniske ekspertise og globale kommercielle infrastruktur til at bringe behandlinger ud til patienterne. PTC mener, at det gør det muligt at maksimere værdien for alle interessenter. Hvis du vil vide mere om PTC, kan du besøge os på www.ptcbio.com og følg os på Facebook, Instagram, LinkedIn og Twitter på @PTCBio.

For mere information:
Investorer:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Medier:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Fremadskuende udsagn
Denne pressemeddelelse indeholder fremadrettede udsagn i henhold til The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Alle udsagn i denne pressemeddelelse, bortset fra udsagn om historiske kendsgerninger, er fremadrettede udsagn, herunder udsagn om fremtidige forventninger, planer og udsigter for PTC, PTC's strategi, herunder med hensyn til den forventede timing af kliniske forsøg og undersøgelser, tilgængelighed af data, indsendelser til og svar fra myndigheder og andre forhold, fremtidig drift, fremtidig finansiel stilling, fremtidige indtægter, forventede omkostninger og ledelsens mål. Andre fremadrettede udsagn kan identificeres ved ordene "guidance", "plan", "anticipate", "believe", "estimate", "expect", "intend", "may", "target", "potential", "will", "would", "could", "should", "continue" og lignende udtryk.

PTC's faktiske resultater, præstationer eller resultater kan afvige væsentligt fra dem, der er udtrykt eller underforstået i de fremadrettede udsagn som følge af en række risici og usikkerheder, herunder dem, der er relateret til: udfaldet af forhandlinger om prisfastsættelse, dækning og refusion med tredjepartsbetalere for PTC's produkter eller produktkandidater, som PTC kommercialiserer eller kan kommercialisere i fremtiden; væsentlige forretningsmæssige virkninger, herunder virkningerne af branche-, markeds-, økonomiske, politiske eller lovgivningsmæssige forhold; ændringer i skat og andre love, regler, satser og politikker; det berettigede patientgrundlag og det kommercielle potentiale for PTC's produkter og produktkandidater; PTC's videnskabelige tilgang og generelle udviklingsfremskridt; tilstrækkeligheden af PTC's likvide midler og dets evne til at opnå tilstrækkelig finansiering i fremtiden til dets forudsigelige og uforudsigelige driftsudgifter og anlægsinvesteringer; og de faktorer, der er omtalt i afsnittet "Risikofaktorer" i PTC's seneste årsrapport på formular 10-K, samt eventuelle opdateringer af disse risikofaktorer, der indgives fra tid til anden i PTC's andre indgivelser til SEC. Du opfordres til nøje at overveje alle sådanne faktorer.

Som med alle lægemidler under udvikling er der betydelige risici forbundet med udvikling, myndighedsgodkendelse og kommercialisering af nye produkter. Der er ingen garanti for, at et produkt vil modtage eller opretholde myndighedsgodkendelse i noget område eller vise sig at være en kommerciel succes. 

De fremadrettede udsagn heri repræsenterer kun PTC's synspunkter på datoen for denne pressemeddelelse, og PTC forpligter sig ikke til eller planlægger ikke at opdatere eller revidere sådanne fremadrettede udsagn for at afspejle faktiske resultater eller ændringer i planer, udsigter, antagelser, skøn eller fremskrivninger eller andre omstændigheder, der opstår efter datoen for denne pressemeddelelse, medmindre det er påkrævet ved lov. 

Referencer:

1. Verdenssundhedsorganisationen, 2020. 8A01.10 Huntingtons sygdom. Tilgængelig på: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Tilgået oktober 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Se det originale indhold:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

KILDE PTC Therapeutics, Inc.