FDA giver uniQure betegnelsen Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

I dag er vi meget glade i Huntington-samfundet. Meddelelsen fra Uniqure om, at virksomheden har modtaget Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)

"Udpegningen af genterapien AMT-130 til Huntingtons sygdom er mere end lovende", siger formanden for IHA, Svein Olaf Olsen. RMAT's 'licens' er baseret på tre kriterier. Det tredje kriterium er det, vi bemærker i Huntington-familien, nemlig at de hidtidige resultater i forsøget skal være lovende. Vi ved, at meddelelsen og FDA's beslutning er baseret på 29 personer, som har deltaget i et klinisk forsøg, hvor patienten har fået en indsprøjtning direkte i hjernen og i det område, hvor Huntingtons 'hærger' i begyndelsen af sygdomsudviklingen. Vi har haft mange tilbageslag gennem årene. 

"Lad os håbe, at uniQures udmelding er begyndelsen på en god feedback fra medicinalindustrien. Det fortjener vi faktisk", siger Svein.

Daniel Leonard, Senior Director of Global Patient Advocacy hos uniQure, sagde i forbindelse med meddelelsen: "Vi ser frem til at fortsætte vores partnerskab med HS-samfundet for at bringe AMT-130-programmet videre så hurtigt som muligt!"

Klik her for at læse hele pressemeddelelsen