Ved måned 12 var mutant Huntingtin (mHTT) i blodet sænket med 22% og 43% for henholdsvis 5 mg og 10 mg doser. Et lignende resultat blev set i cerebrospinalvæsken, hvor mHTT blev sænket med henholdsvis 21% og 43% for doser på 5 mg og 10 mg. Derudover resulterede PTC518-behandling i en bemærkelsesværdig opbremsning i progressionen af motoriske symptomer i måned 12, som vurderet af Total Motor Score (2,0 point forværring for 5 mg og 1,3 point forværring for 10 mg vs. 4,9 point forværring for placebo).
IHA's præsident Svein Olaf Olsen siger: "Dette er virkelig spændende nyheder! Det er dejligt at se resultater af denne størrelsesorden, især fordi PTC518 er en oral medicin, der er nem at administrere og har en god tolerance. Tillykke og tak til PTC Therapeutics for det arbejde, de udfører. Vi ser frem til deres fase 3-effektstudie. Det kan ikke ske hurtigt nok."
0 Kommentarer