Wave Life Sciences annoncerer positive resultater fra fase 1b/2a SELECT-HD-forsøget med den første kliniske demonstration af allel-selektiv mutant Huntingtin-sænkning i Huntingtons sygdom

I dag annoncerede Wave Life Sciences positive resultater fra SELECT-HD, vores fase 1b/2a placebokontrollerede forsøg, der evaluerer forsøgsbehandlingen WVE-003. Disse resultater viser, at WVE-003 selektivt sænker giftigt, muteret huntingtin (mHTT)-protein og bevarer sundt, vildtype huntingtin (wtHTT)-protein hos personer med Huntingtons sygdom.

Resultater af forsøg
I analysen blev det sammenlignet med deltagere, der blev behandlet med tre 30 mg intratekale doser af WVE-003
hver 8. uge til deltagere, der fik placebo og oplevede følgende:

• Betydelig, holdbar mHTT-sænkning på op til 46%.
• Bevarelse af sund, wtHTT.
• WVE-003 var generelt sikker og veltolereret.
• Statistisk signifikant korrelation af mHTT-sænkning med opbremsning af caudatetab, som
  er en billeddannende biomarkør, der kan forudsige kliniske resultater.
• Selv om dette studie ikke havde effekt på kliniske resultater, var opbremsning af tilbagegang
  observeret for Total Motor Score (TMS).

Hvad sker der nu?
Baseret på det vellykkede SELECT-HD-studie vil de næste skridt for WVE-003 blive informeret af møder
med myndighederne for at diskutere udviklingsvejen for WVE-003, som vil omfatte et potentiale for
accelereret godkendelse samt et open-label extension (OLE)-studie for SELECT-HD.

Læs fællesskabets brev

Læs pressemeddelelsen