"Vi er meget tilfredse med disse nye data, der viser en statistisk signifikant, dosisafhængig opbremsning af udviklingen af Huntingtons sygdom og en sænkning af NfL i CSF efter 24 måneder", siger han. Walid Abi-Saab, M.D., medicinsk direktør for uniQure. "Vi mener, at dette er det første kliniske forsøg med et lægemiddel til Huntingtons sygdom, der viser tegn på en potentiel langsigtet klinisk fordel og reduktion af en vigtig markør for neurodegeneration. Da AMT-130 kun gives én gang, er vi desuden i en unik position til at fortsætte med at akkumulere langsigtede patientresultater fra fase I/II-studierne for at understøtte den nye terapeutiske fordel. Vi ser frem til at afholde et indledende, tværfagligt RMAT-møde med FDA senere på året for at diskutere potentialet for en fremskyndet klinisk udvikling af AMT-130."
Læs hele pressemeddelelsen her.
Danish 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian