FDA giver Fast Track-status til PTC518 Huntingtons sygdomsprogram

PTC518 er en oral medicin, der reducerer produktionen af det muterede Huntingtin-protein, som forårsager sygdomsprogression. Programmer med Fast Track-betegnelse kan drage fordel af tidlige interaktioner med FDA og kan være berettiget til prioriteret gennemgang og fremskyndet godkendelse. Det sker efter offentliggørelsen af 12 måneders foreløbige data fra PTC's fase 2-studie, som viste, at deltagere, der fik PTC518, havde en dosisafhængig sænkning på op til 43% af det muterede Huntingtin-protein i blodet. 

 "Tildelingen af Fast Track-betegnelsen til PTC518-programmet understøtter yderligere PTC518's potentiale til at levere en sygdomsmodificerende behandling til patienter med Huntingtons sygdom", siger Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer for PTC Therapeutics. 

Læs pressemeddelelsen her.