LoQus23 Therapeutics annoncerer finansiering på 35 millioner pund for at fremme et nyt lægemiddel, der har til formål at hæmme somatisk ekspansion i Huntingtons sygdom

• Finansieringen ledes af det førende venturekapitalfirma inden for biovidenskab, Forbion, med deltagelse af de eksisterende investorer SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) og Novartis Venture Fund (NVF).
• Det førende program rettet mod MutSβ er klar til at komme i klinik i 2026 og tilbyder en potentielt sygdomsmodificerende behandling af Huntingtons sygdom.
• Forbions generalpartner Rogier Rooswinkel indtræder i bestyrelsen

Cambridge, Storbritannien, 2. oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), en privat bioteknologisk virksomhed, der undersøger småmolekylære lægemidler, der kan stoppe DNA-ustabilitet og bremse neurodegeneration i Huntingtons sygdom, myotonisk dystrofi type 1 og lignende triplet repeat expansion-sygdomme, meddeler i dag den vellykkede afslutning af sin serie A-finansiering på £ 35 millioner (ca. $43 millioner). Finansieringsrunden blev ledet af Forbion sammen med de eksisterende investorer SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) og Novartis Venture Fund (NVF). Forbion General Partner Rogier Rooswinkel bliver medlem af LoQus23's bestyrelse.

LoQus23 blev grundlagt i 2019 af Entrepreneurs in Residence hos DDF, Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn og Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci, og finansieret af SV's Dementia Discovery Fund. Den modtog yderligere seed-finansiering fra NVF i 2021. Virksomheden har siden etableret en platform af analyser og en serie af små molekyler med MutSα- og MutSβ-hæmmere, som er terapeutisk relevante i op til 30 triplet repeat-sygdomme, herunder Huntingtons sygdom.

Mismatch Repair (MMR)-grenene af DNA Damage Repair (DDR)-systemet reparerer DNA-insertioner, deletioner og misincorporationsfejl under transkription og/eller cellulær replikation med to hovedveje, der afhænger af størrelsen på mismatchen - MutSα for små mismatches og MutSβ for større insertion/deletion-loops.

Huntingtons sygdom er en autosomal dominant neurodegenerativ lidelse, som der i øjeblikket ikke findes nogen sygdomsmodificerende behandling for, og som har 30.000 patienter alene i USA. Ved at fokusere på somatisk ekspansion håber LoQus23 at kunne bremse eller endda standse udbruddet og udviklingen af Huntingtons sygdom, et koncept, der understøttes af genetiske undersøgelser og for nylig er blevet styrket af prækliniske modeller.

Provenuet fra serie A-finansieringen vil primært blive brugt til at støtte den prækliniske udvikling og de første kliniske studier af LoQus23's hovedprogram, en allosterisk MutSβ-hæmmer med små molekyler. Virksomheden forbereder sit hovedprogram til at komme ind i klinikken i 2026.

Dr. David Reynolds, administrerende direktør for LoQus23 Therapeutics, sagde: "Denne finansiering vil gøre det muligt for os at udvikle vigtige kliniske data til støtte for udviklingen af vores spændende hovedprogram. Den stadigt stigende mængde data, der peger på somatisk ekspansion, forårsaget af afvigende DNA-mismatch-reparation, som den primære årsag til Huntingtons sygdom, giver stor støtte til, at vores tilgang til udvikling af orale småmolekylære terapier vil være transformerende for patienter med denne frygtelige arvelige sygdom. Vi byder Forbion velkommen som hovedinvestor i denne runde sammen med vores eksisterende investorer af høj kaliber, og vi ser frem til at drage fordel af deres støtte og ekspertise."

Rogier Rooswinkel, General Partner hos Forbion og nyudnævnt bestyrelsesmedlem i LoQus23, kommenterede: "Somatisk ekspansion er en vigtig drivkraft for triplet repeat-sygdomme som Huntingtons. Ved somatisk ekspansion synes MutSβ at være det mest lovende og bedst validerede mål med potentiale til at standse sygdomsudviklingen. LoQus23 er førende inden for udvikling af allosteriske små molekyler mod MutSβ, og vi ser frem til at arbejde sammen med dem om at bringe deres molekyler videre til klinikken og i sidste ende til gavn for patienterne."

Tjek pressemeddelelsen her