PTC Therapeutics indgår en global licens- og samarbejdsaftale med Novartis om PTC518 Huntingtons sygdomsprogram

2. december 2024

- PTC modtager $1,0 mia. i kontanter ved lukning.
- PTC er berettiget til at modtage op til $1,9 mia. i udviklings-, myndigheds- og salgsmilestones.
- PTC deler overskuddet i USA og får tocifrede royalties på nettosalg uden for USA.
- Novartis vil overtage det globale ansvar for udvikling, produktion og salg efter afslutningen af den placebokontrollerede del af det igangværende PIVOT-HD-studie.
- PTC afholder en telefonkonference den 2. december 2024 kl. 8.30 EST.

WARREN, N.J., Dec. 2, 2024 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) annoncerede i dag underskrivelsen af en eksklusiv global licens- og samarbejdsaftale med Novartis Pharmaceuticals Corporation, et datterselskab af Novartis AG (NYSE: NVS), for sit PTC518 Huntingtons sygdom-program, som inkluderer relaterede molekyler. I henhold til aftalen vil PTC modtage en forudbetaling på $1,0 mia., op til $1,9 mia. i udviklings-, regulerings- og salgsmilepæle, en overskudsandel i USA og tocifrede differentierede royalties på salg uden for USA.

"PTC518 er den førende orale sygdomsmodificerende behandling i udvikling til Huntingtons sygdom, og økonomien i denne aftale er i overensstemmelse med løftet om denne behandling," siger Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics. "Dette samarbejde kombinerer PTC's ekspertise inden for udvikling af småmolekylære splejsningsterapier med Novartis' ekspertise inden for global udvikling og kommercialisering af neurovidenskabelige terapier. Vi er glade for at samarbejde med Novartis om at fremskynde potentialet for PTC518 for de hundredtusinder af HS-patienter verden over, der har brug for en behandling, der er designet til at være veltolereret og en effektiv sygdomsmodificerende behandling. PTC vil bruge provenuet fra denne transaktion til at udvide vores splejsningsplatform samt til at understøtte kommercielle og udviklingsmæssige porteføljeaktiviteter."

"Huntingtons sygdom er en ødelæggende, dødelig, familiær sygdom. Denne aftale med PTC har til formål at styrke vores neurovidenskabelige pipeline og afspejler vores strategiske fokus og forpligtelse til at udforske nye og potentielt transformative tilgange til neurodegenerative sygdomme med store udækkede behov," siger Vas Narasimhan, CEO for Novartis. "Vi ser frem til at bygge videre på vores ekspertise inden for neurodegenerative sygdomme og erfaring med HS med henblik på at fremme denne potentielle førsteklasses orale behandling til HS-samfundet."

PTC518 blev opdaget fra PTC's validerede splejsningsplatform og undersøges i øjeblikket i det igangværende fase 2 PIVOT-HD-forsøg. De foreløbige resultater, der blev rapporteret i juni 2024, viste, at behandling med PTC518 resulterede i en varig, dosisafhængig reduktion af niveauerne af muteret Huntingtin-protein (HTT) i blod og cerebrospinalvæske (CSF) samt tidlige signaler om dosisafhængige fordele ved vigtige kliniske målinger efter 12 måneder.¹ Det er vigtigt, at PTC518 fortsat viser en gunstig sikkerheds- og tolerabilitetsprofil.¹

Novartis vil overtage ansvaret for udvikling, fremstilling og kommercialisering af PTC518 efter afslutningen af den igangværende placebokontrollerede del af PIVOT-HD, som forventes at finde sted i 1. halvår 2025.  

Virksomhederne vil dele overskud og tab i USA på et 40/60 grundlag (40% PTC og 60% Novartis).

Afslutningen af transaktionen er underlagt de sædvanlige afslutningsbetingelser, herunder myndighedsgodkendelse. Parterne forventer, at aftalen vil blive indgået i første kvartal af 2025.