UniQure annoncerer enighed med FDA om nøgleelementer i den accelererede godkendelsesproces for AMT-130

I går udsendte uniQure en pressemeddelelse om, at man er nået til enighed med den amerikanske lægemiddelstyrelse (FDA) om de vigtigste elementer i en fremskyndet godkendelsesprocedure for uniQures AMT-130-program til behandling af Huntingtons sygdom. De vigtigste punkter er som følger:

- U.S. Food and Drug Administration (FDA) er enig i, at data fra igangværende fase I/II-studier sammenlignet med en naturlig ekstern kontrol kan tjene som det primære grundlag for en Biologics License Application (BLA) for Accelerated Approval

- FDA er enig i, at den sammensatte Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) kan tjene som et mellemliggende klinisk endepunkt for fremskyndet godkendelse.

Du kan læse hele pressemeddelelsen her.