UniQure meddeler, at FDA har givet AMT-130 Breakthrough Therapy Designation til behandling af Huntingtons sygdom

~ Breakthrough Therapy-betegnelse baseret på klinisk dokumentation fra fase I/II-forsøg, der viser en meningsfuld opbremsning af sygdomsprogressionen ~

~ Yderligere lovgivningsmæssig opdatering og vejledning om indsendelse af biologisk licensansøgning 

forventes i andet kvartal af 2025 ~. 

LEXINGTON, Massachusetts og AMSTERDAM, 17. april 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), en førende genterapivirksomhed, der udvikler transformative behandlinger til patienter med alvorlige medicinske behov, meddelte i dag, at den amerikanske lægemiddelstyrelse (FDA) har givet AMT-130 Breakthrough Therapy-betegnelsen til behandling af Huntingtons sygdom, en sjælden, arvelig neurodegenerativ lidelse, for hvilken der i øjeblikket ikke findes nogen sygdomsmodificerende behandlinger. Denne betegnelse er i tillæg til Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-betegnelsen, Orphan Drug-betegnelsen og Fast Track-betegnelsen, som alle tidligere er blevet tildelt AMT-130 af FDA.

"At få betegnelsen Breakthrough Therapy understreger både det presserende behov for effektive behandlinger af Huntingtons sygdom og de opmuntrende foreløbige data, der viser, at AMT-130 har potentiale til at bremse sygdomsudviklingen", siger han. Walid Abi-Saab, M.D., medicinsk direktør for uniQure. "Det er en stærk anerkendelse af AMT-130's potentiale og de vigtige fremskridt, vi har gjort. Vi sætter stor pris på FDA's fortsatte engagement i at fremme innovative genterapier til patienter med kritiske udækkede behov, og vi ser frem til at arbejde tæt sammen med agenturet om at bringe AMT-130 ud til Huntingtons sygdomspatienter så hurtigt som muligt."

Breakthrough Therapy-betegnelsen understøttes af kliniske data fra de igangværende fase I/II-forsøg med AMT-130 til behandling af Huntingtons sygdom. I juli 2024 præsenterede uniQure foreløbige data efter 24 måneder, der viste en dosisafhængig opbremsning af sygdomsprogressionen baseret på cUHDRS hos behandlede patienter sammenlignet med en sandsynlighedsvægtet naturlig historie. Til dato har i alt 45 patienter modtaget AMT-130.

Breakthrough Therapy-betegnelsen er beregnet til at fremskynde udviklingen og gennemgangen af eksperimentelle terapeutiske kandidater, der er beregnet til at behandle en alvorlig tilstand, og foreløbig klinisk dokumentation indikerer, at lægemidlet kan udvise en væsentlig forbedring i forhold til tilgængelig behandling på et eller flere klinisk signifikante endepunkter. Generelt skal den foreløbige kliniske evidens vise en klar fordel i forhold til tilgængelig behandling. Et lægemiddel, der modtager Breakthrough Therapy-betegnelsen, er berettiget til alle Fast Track-betegnelsens funktioner, intensiv vejledning om et effektivt lægemiddeludviklingsprogram og FDA-engagement, der involverer seniorledere.¹.

Læs hele pressemeddelelsen her.

som