Prilenia og Ferrer giver en opdatering på den europæiske godkendelsesproces for pridopidin i Huntingtons sygdom

25. juli 2025

NAARDEN, Holland & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Spanien-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. og Ferrer meddelte i dag, at Det Europæiske Lægemiddelagenturs (EMA) Komité for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) har anbefalet et afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for pridopidin til Huntingtons sygdom (HS).

Vi er skuffede, men ikke afskrækkede i vores engagement i at bringe, hvad vi mener er en effektiv behandling til patienterne, og vi vil undersøge alle muligheder i samarbejde med myndighederne.

Prilenia og Ferrer er fokuseret på at bringe pridopidin ud til mennesker, der lever med HS og amyotrofisk lateral sklerose (ALS) verden over, så hurtigt som muligt. På kort sigt er der planer om at igangsætte et potentielt registrerende globalt HD-studie, der skal bekræfte de tidligere observerede resultater med pridopidin, og et afgørende globalt fase 3 ALS-studie, hvor rekrutteringen til begge forventes at starte så hurtigt som muligt.

Om pridopidin

Pridopidin (45 mg to gange dagligt) er en potent og selektiv, oralt administreret sigma-1-receptor (S1R)-agonist, som stimulerer vigtige neurobeskyttende mekanismer, der ofte er svækket i neurodegenerative sygdomme som HS og ALSi.

Pridopidins omfattende udviklingsprogram omfattede ca. 1.600 personer og viste klinisk meningsfulde og vedvarende fordele i forhold til sygdomsprogression, kognition, motorik og livskvalitet hos patienter med en gunstig sikkerheds- og tolerabilitetsprofil.

Ud over HS er pridopidin i en sen klinisk udviklingsfase for ALS, og Prilenia og Ferrer planlægger at indlede et enkelt, afgørende fase 3-forsøg med ALS så tidligt som muligt på baggrund af resultaterne i populationen med tidlig og hurtigt fremadskridende sygdom fra fase 2 HEALEY ALS Platform Trial.

Pridopidin er godkendt som orphan drug til behandling af HS og ALS i USA og EU, og det er godkendt af FDA som fast track til behandling af HSii.

Nurzigma® (pridopidin) er et registreret varemærke tilhørende Prilenia.

Om Huntingtons sygdom

Huntingtons sygdom (HS) er en sjælden, arvelig, autosomal dominant, neurodegenerativ sygdom, der resulterer i funktionelle, motoriske, kognitive og adfærdsmæssige symptomer. HS skyldes en mutation i huntingtin-genetiii, og hvert barn af en forælder med HS har 50 procent chance for at udvikle sygdommen.iv

HS rammer ca. 4,88 ud af 100.000 mennesker i hele verden, og yderligere 300.000 mennesker er i risiko for at udvikle HSv,vi. Diagnosen stilles normalt mellem 30 og 50 år, men HS kan forekomme i alle aldre, også hos børn og unge voksne (kendt som juvenil HS eller JHD). Sygdommen udvikler sig langsomt over 15 til 20 år, og patienterne mister langsomt deres evne til at arbejde, kommunikere, klare dagligdagen og tage vare på sig selv. Dette stigende handicap fører til fuld afhængighed af en plejeperson og i sidste ende til døden.

De eneste tilgængelige behandlinger for HS fokuserer på symptomlindring og palliativ pleje, og de har ingen indflydelse på den overordnede progression.

Om Prilenia

Prilenia er en privat biofarmaceutisk virksomhed, der er drevet af en urokkelig forpligtelse til videnskabelig ekspertise og fremskyndelse af fremskridt for mennesker, der er ramt af Huntingtons sygdom (HS), amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og andre børn og voksne med neurodegenerative lidelser. Vores mission er enkel, men presserende: at udvikle og give bæredygtig adgang til transformative lægemidler til mennesker, der er ramt af ødelæggende neurodegenerative sygdomme.

Den 28. april 2025 indgik Prilenia en samarbejds- og licensaftale med Ferrer om kommercialisering og fælles udvikling af pridopidin i Europa og andre udvalgte markeder og beholdt de fulde kommercialiserings- og udviklingsrettigheder til pridopidin i Nordamerika, Japan og Asien og Stillehavsområdet.

Virksomheden er stiftet i Holland og støttes af førende investorer inden for biovidenskab.

For yderligere oplysninger, se venligst www.prilenia.com og kontakt os på LinkedIn eller X (Twitter).

Om Ferrer

Hos Ferrer bruger vi forretningen til at kæmpe for social retfærdighed. Vi har længe været en virksomhed, der ønsker at gøre tingene anderledes; i stedet for at maksimere aktionærernes afkast geninvesterer vi en stor del af vores overskud i initiativer, der giver tilbage til samfundet. Tilbage, hvor det hører hjemme. Vi går længere end til at overholde reglerne og er styret af de højeste standarder for bæredygtighed, etik og integritet. Som sådan har vi siden 2022 været et B Corp.

Ferrer blev grundlagt i Barcelona i 1959 og tilbyder transformative løsninger til livstruende sygdomme i mere end hundrede lande. I overensstemmelse med vores formål har vi et stigende fokus på pulmonale vaskulære og interstitielle lungesygdomme og sjældne neurologiske lidelser hos voksne og børn. Vores 1.800 mand store team er drevet af en klar overbevisning: Vores forretning er ikke et mål i sig selv, men en måde at ændre liv på.

Vi er Ferrer. Ferrer for altid. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. Sigma-1-receptoren medierer pridopidin-redning af mitokondriefunktion i modeller for Huntingtons sygdom. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN Annual Meeting, 6.-9. april 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidin beskytter neuroner mod mutant-huntingtin-toksicitet via sigma-1-receptoren. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 maj 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Huntingtons sygdoms genetik. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al, Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: En opdateret systematisk gennemgang og metaanalyse. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). Fra patogenese til terapi: En gennemgang af 150 års forskning i Huntingtons sygdom. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Kontaktpersoner for medierne:

Prilenia Kontakt kommunikationsteam info@prilenia.com

Ferrer Kontakt Alba Soler, kommunikationschef asolerc@ferrer.com

Kilde: Prilenia Therapeutics B.V.