Skyhawk rapporterer data om kohorte C

Tidligere i dag kom Skyhawk med nedenstående opdatering på del C af deres SKY-0515 fase 1-forsøg.

--Fællesskabsbrev...

Kære Skyhawk-venner og -kolleger,

Vi er glade for i dag at kunne offentliggøre de første foreløbige resultater fra del C-patientkohorten i vores kliniske fase 1-studie med SKY-0515 til behandling af Huntingtons sygdom. Nedenfor og linket her er pressemeddelelse.

Som det ses på ovenstående billede, viser patienter, der får SKY-0515, på dag 84 dosisafhængige reduktioner af mHTT-protein i blodet, herunder 62% på den daglige orale dosis på 9 mg, mens behandlingen fortsætter.

Behandling med SKY-0515 resulterer også i en vigtig dosisafhængig reduktion af PMS1 mRNA og viser en fremragende penetration af centralnervesystemet. Lægemidlet har generelt været veltolereret på begge de testede dosisniveauer, hvilket understøtter den fortsatte kliniske udvikling, og vores fase 2/3 FALCON-HD-forsøg med patienter er nu ved at blive rekrutteret i Australien og New Zealand.

"SKY-0515 reducerer mHTT-proteinet i det mest imponerende omfang, vi hidtil har set hos patienter, og vigtigst af alt viser de kliniske data og biomarkørdata indtil videre ingen sikkerhedsproblemer ved nogen af de testede doser," siger Ed Wild, professor i neurologi ved University College London. "Det er fantastisk, at vi også ser en betydelig reduktion af PMS1, hvilket burde være en potent kombination til behandling af Huntingtons sygdom via to af dens centrale patogene mekanismer. Det er sådan, succes ser ud efter tre måneder, og det baner vejen for en meningsfuld effekt for mennesker, der lever med Huntingtons sygdom over hele verden - for hvem en oral behandling, der sænker huntingtin, som SKY-0515, virkelig vil være transformerende."

"Styrken af SKY-0515's biomarkørrespons efter kun 84 dages behandling understreger dens potentiale som en transformativ behandling af HS", siger Sergey Paushkin, Head of R&D hos Skyhawk Therapeutics. "Disse foreløbige data repræsenterer en vigtig milepæl for SKY-0515 og fremhæver styrken i Skyhawks platform til at levere førsteklasses små molekyler til ødelæggende sygdomme uden godkendte sygdomsmodificerende terapier."

Skyhawk planlægger at sætte en række yderligere nye lægemidler til sjældne neurologiske tilstande uden sygdomsmodificerende terapier i klinikken inden udgangen af 2027. Det første er på vej til at starte forsøg i midten af 2026.

Vi er begejstrede for de fremskridt, vi gør for at hjælpe patienterne, og vi er taknemmelige for din støtte!

Med alle vores bedste hilsener,

Maura & Skyhawk-teamet~