ADORE-DH - potentiel stamcelleterapi

ADORE-DH var et fase II-forsøg med en potentiel stamcelleterapi mod HS.

Sponsoreret af AZIDUS Brasil (en klinisk forskningsorganisation med fuld service) havde dette randomiserede, dobbeltblinde, placebokontrollerede studie til formål at evaluere sikkerheden og effektiviteten af NestaCell® hos patienter med HS. NestaCell® er en behandling baseret på stamceller fra den menneskelige tandpulp (hDPSC), som indeholder stamceller fra tandpulpen i mælketænder fra raske børn. Tandpulpa er det inderste lag af en tand, som indeholder stamceller, der kan modnes til forskellige celletyper, herunder nerveceller. ADORE-DH blev finansieret af NestaCell®'s udvikler Cellavita.

35 deltagere blev randomiseret i dette forsøg, der blev udført på et enkelt sted i Brasilien. Deltagerne blev fordelt i forholdet 2:2:1 til at modtage enten hDPSC'er i en lavere dosis (1 million celler/kg), hDPSC'er i en højere dosis (2 millioner celler/kg) eller placebo. Ni infusioner af forsøgsproduktet blev givet intravenøst over en periode på 11 måneder. 32 deltagere gennemførte forsøget.

Forsøgets primære endepunkt var ændring i Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Motor Score (TMS). Sekundære resultater omfattede UHDRS Total Functional Capacity (TFC), Total Chorea Score (TCS), Functional Checklist (FC) og kvantificering af hvidt stof baseret på magnetisk resonans (MRI). Sikkerheden blev vurderet ved at overvåge bivirkninger og laboratorieparametre.

Begge doser udviste en gunstig sikkerhedsprofil uden øget hyppighed af bivirkninger sammenlignet med placebo. Ingen alvorlige bivirkninger blev anset for at være relateret til behandlingen.

Begge doser viste forbedringer i UHDRS-TMS sammenlignet med placebo, og gruppen med den højeste dosis viste også forbedringer i UHDRS-TFC. Der blev set yderligere forbedringer i TCS og FC. MR-analyser viste en tendens til langsommere tilbagegang i centralnervesystemets hvide og grå substans hos de behandlede deltagere.

Samlet set blev NestaCell® godt tolereret og viste forbedringer i motoriske og funktionelle resultater hos HS-patienter. Et fase III-forsøg er planlagt for at evaluere effektiviteten og den langsigtede sikkerhed i en større deltagergruppe.