uniQure giver opdatering om AMT-130 til Huntingtons sygdom

3. november 2025

Kære Huntingtons sygdom-fællesskab,

Vi udsendte i dag en pressemeddelelse om, at uniQure modtog feedback fra U.S. Food and Drug Administration (FDA) under et nyligt pre-Biologics License Application (BLA) møde vedrørende AMT-130, en genterapi til Huntingtons sygdom (HS). FDA definerer en BLA som “en omfattende ansøgning til FDA om godkendelse til at distribuere et biologisk produkt kommercielt”. Et præ-BLA-møde har til formål at få virksomheden og FDA til at afstemme krav og forventninger til ansøgningen.

Selvom det endelige mødereferat ikke er modtaget, mener uniQure, at FDA indikerede, at data fra det igangværende fase I/II-studie af AMT-130 i sammenligning med en ekstern kontrol ikke længere kan tjene som det primære grundlag for en BLA-ansøgning. Selvom timingen for BLA-ansøgningen for AMT-130 nu er uklar, uniQure er fortsat fuldt engageret i at arbejde sammen med FDA for at finde den bedste vej frem til at bringe AMT-130 til patienter og deres familier.

“Vi er overraskede over FDA's foreløbige feedback på pre-BLA-mødet, som er en drastisk ændring i forhold til den vejledning, FDA gav i november 2024, hvor de accepterede, at data fra de igangværende fase I/II-studier, sammenlignet med en ekstern kontrol af den naturlige historie, kan tjene som det primære grundlag for en BLA-ansøgning under Accelerated Approval-vejen,” sagde Matt Kapusta, administrerende direktør hos uniQure. “Denne nyhed er uventet, og vi er virkelig skuffede over de mennesker, der lever med HS, og som ikke har nogen behandlingsmuligheder for denne ødelæggende sygdom. Vi er overbeviste om, at AMT-130 kan være til stor gavn for patienterne, og vi er fortsat fast besluttet på at samarbejde med FDA om at finde den bedste vej frem, så AMT-130 hurtigt kan komme ud til patienter og deres familier i USA.”

Vi forstår, hvor svært det vil være for patienter og familier at høre denne uventede nyhed, og vi forsikrer jer om, at vi vil arbejde utrætteligt for at samarbejde med FDA om at etablere en vej frem for AMT-130. Vi har samarbejdet med HS-samfundet gennem hele dette kliniske udviklingsprogram, og vi er dybt taknemmelige for det samarbejde. Vi vil fortsætte med at kommunikere åbent og samarbejde med samfundet, mens vi arbejder os gennem denne udfordrende situation.

Hvis der er yderligere spørgsmål, er du velkommen til at sende en e-mail medinfo@uniqure.com eller ring 1-866-520-1257.

Med venlig hilsen Daniel Leonard Executive Director of Global Patient Advocacy

-Pressemeddelelse

3. november 2025

LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, Nov. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), en førende genterapivirksomhed, der udvikler transformative terapier til patienter med alvorlige medicinske behov, meddelte i dag, at den modtog feedback fra U.S. Food and Drug Administration (FDA) under et nyligt pre-Biologics License Application (BLA)-møde vedrørende AMT-130, en undersøgende genterapi til Huntingtons sygdom (HS).

Selvom det endelige mødereferat endnu ikke er modtaget, mener uniQure på baggrund af diskussionerne på mødet, at FDA i øjeblikket ikke længere er enig i, at data fra fase I/II-studierne af AMT-130 i sammenligning med en ekstern kontrol, i henhold til de forud specificerede protokoller og statistiske analyseplaner, der blev delt med FDA forud for analyserne, kan være tilstrækkelige til at give den primære dokumentation til støtte for en BLA-indsendelse. Dette er et vigtigt skift i forhold til tidligere kommunikation med FDA på flere type B-møder i løbet af det sidste år. Derfor er timingen for BLA-ansøgningen for AMT-130 nu uklar..

uniQure forventer at modtage det endelige referat inden for 30 dage efter mødet og planlægger hurtigt at gå i dialog med FDA for at finde en vej frem til en rettidig accelereret godkendelse af AMT-130.

FDA tildelte AMT-130 Breakthrough Therapy-betegnelsen baseret på data fra fase I/II-studierne sammenlignet med eksterne kontroller i april 2025 og Regenerative Medicines Advanced Therapy (RMAT)-betegnelsen i maj 2024.

“Vi er overraskede over FDA's feedback på det nylige pre-BLA-møde, som er en drastisk ændring i forhold til den vejledning, FDA gav i november 2024 om, at data fra de igangværende fase I/II-studier sammenlignet med en naturlig ekstern kontrol kan tjene som det primære grundlag for en BLA-ansøgning under Accelerated Approval pathway,” sagde Matt Kapusta, administrerende direktør hos uniQure. “Denne nyhed er uventet, og vi er virkelig skuffede over de mennesker, der lever med HS, og som ikke har nogen sygdomsmodificerende behandlingsmuligheder for denne ødelæggende sygdom. Vi er overbeviste om, at AMT-130 har potentiale til at give patienterne betydelige fordele, og vi er fortsat fast besluttet på at samarbejde med FDA om at finde den bedste vej frem for hurtigt at bringe AMT-130 ud til patienter og deres familier i USA.”

Ud over at fortsætte samarbejdet med FDA om at fremme AMT-130 til behandling af Huntingtons sygdom, planlægger uniQure sideløbende at føre drøftelser med andre lægemiddelmyndigheder, herunder i EU og Storbritannien.

Om uniQure

uniQure indfrier løftet om genterapi - enkeltbehandlinger med potentielt helbredende resultater. Godkendelserne af uniQures genterapi til hæmofili B - en historisk bedrift baseret på mere end et årtis forskning og klinisk udvikling - repræsenterer en vigtig milepæl inden for genomisk medicin og indleder en ny behandlingsmetode for patienter, der lever med hæmofili. uniQure er nu i gang med at udvikle en pipeline af egenudviklede genterapier til behandling af patienter med Huntingtons sygdom, refraktær temporallapsepilepsi, ALS, Fabrys sygdom og andre alvorlige sygdomme. www.uniQure.com

uniQure Fremadrettede udsagn

Denne pressemeddelelse indeholder fremadrettede udsagn. Alle andre udsagn end udsagn om historiske fakta er fremadrettede udsagn, som ofte angives med udtryk som “forudse”, “tro”, “kunne”, “etablere”, “estimere”, “forvente”, “mål”, “have til hensigt”, “se frem til”, “kan”, “planlægge”, “potentiel”, “forudsige”, “projekt”, “søge”, “bør”, “vil”, “ville” og lignende udtryk og negativerne af disse termer. Fremadrettede udsagn er baseret på ledelsens overbevisninger og antagelser og på oplysninger, der er tilgængelige for ledelsen på datoen for denne pressemeddelelse. Eksempler på disse fremadrettede udsagn omfatter, men er ikke begrænset til, udsagn vedrørende: Virksomhedens planer om at udvikle AMT-130 i USA, herunder virksomhedens planer om at interagere med FDA for at finde en vej frem til rettidig fremskyndet godkendelse af AMT-130 og hurtigt bringe AMT-130 til patienter og deres familier i USA.timingen og resultatet af regulatoriske interaktioner med hensyn til AMT-130-programmet, herunder virksomhedens planer om at fremme drøftelser med andre reguleringsorganer, herunder i EU og Storbritannien, parallelt med regulatoriske drøftelser med FDA; modtagelse af endelige referater fra pre-BLA-mødet med FDA inden for 30 dage efter mødet; tidspunktet for virksomhedens BLA-ansøgning for AMT-130; virksomhedens overbevisning om, at FDA ikke længere er enig i, at data fra fase I/II-studierne af AMT-130 i sammenligning med en ekstern kontrol kan være tilstrækkelige til at give den primære dokumentation til støtte for en BLA-ansøgning; og potentialet for AMT-130 til at give patienterne betydelige fordele. Virksomhedens faktiske resultater kan afvige væsentligt fra dem, der forventes i disse fremadrettede udsagn af mange grunde. Disse risici og usikkerheder omfatter bl.a: risici relateret til virksomhedens kliniske fase I/ll-forsøg med AMT-130, herunder risikoen for, at sådanne forsøg ikke vil være i stand til at demonstrere data, der er tilstrækkelige til at understøtte yderligere klinisk udvikling eller myndighedsgodkendelse; risikoen for, at flere patientdata bliver tilgængelige, der resulterer i en anden fortolkning end den, der stammer fra topline-dataene; risici i forbindelse med virksomhedens interaktion med regulerende myndigheder, som kan påvirke påbegyndelsen, timingen og udviklingen af kliniske forsøg og veje til regulatorisk godkendelse; hvorvidt de målinger, som virksomheden evaluerer, betragtes som robuste og følsomme målinger af sygdomsprogression; hvorvidt RMAT-betegnelsen, Breakthrough Therapy-betegnelsen eller enhver accelereret vej, hvis den tildeles, vil føre til regulatorisk godkendelse; Virksomhedens evne til at gennemføre og finansiere et fase III- eller bekræftende studie for AMT-130, hvis det er nødvendigt; virksomhedens evne til fortsat at opbygge og vedligeholde den infrastruktur og det personale, der er nødvendigt for at nå sine mål; virksomhedens effektivitet i styringen af nuværende og fremtidige kliniske forsøg og regulatoriske processer; virksomhedens evne til at demonstrere de terapeutiske fordele ved sine genterapikandidater i kliniske forsøg; den fortsatte udvikling og accept af genterapier; virksomhedens evne til at opnå, vedligeholde og beskytte sin intellektuelle ejendom; og virksomhedens evne til at finansiere sin drift og til at rejse yderligere kapital efter behov og på acceptable vilkår. Disse risici og usikkerheder er mere udførligt beskrevet under overskriften “Risikofaktorer” i selskabets periodiske indgivelser til U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), herunder dets årsrapport på formular 10-K indgivet til SEC den 27. februar 2025, dets kvartalsrapporter på formular 10-Q indgivet til SEC den 9. maj 2025 og den 29. juli 2025, og i andre indgivelser, som selskabet fra tid til anden foretager til SEC. I betragtning af disse risici, usikkerheder og andre faktorer bør du ikke lægge unødig vægt på disse fremadrettede udsagn, og medmindre det kræves i henhold til loven, påtager virksomheden sig ingen forpligtelse til at opdatere disse fremadrettede udsagn, selv om nye oplysninger bliver tilgængelige i fremtiden.

uniQure Kontakter:

FOR INVESTORER:

Chiara Russo
Direkte: 781-491-4371
Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com TIL MEDIERNE:

Tom Malone Direkte: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com