En opdatering fra LoQus23

LoQus23 Therapeutics er en bioteknologisk virksomhed, der undersøger småmolekylære lægemidler, som kan stoppe den patogene tripletudvidelse, der er årsag til og driver Huntingtons sygdom (HS), myotonisk dystrofi type 1 og andre sygdomme med tripletudvidelse. I dag meddelte de, at de har nomineret og er i gang med at udvikle LQT-23, en lægemiddelkandidat, som har et banebrydende potentiale til at bremse eller stoppe udviklingen af HS.

Tidligere i 2024 annoncerede LoQus23 finansiering og fokus på at udvikle en række MutSβ-hæmmere med planer om at komme i klinikken i 2026. Nu har de officielt udpeget LQT-23 som deres førende kandidat - den mest avancerede og potente hæmmer indtil videre - med prækliniske data, der viser, at den blokerer somatisk ekspansion i HS-modeller. De planlægger også at ansøge om IND/CTA senere i år, hvilket vil signalere, at de er klar til de første forsøg i mennesker.

Udnævnelsen af LQT-23 som vores udviklingskandidat er et vigtigt øjeblik for LoQus23 og bekræfter vores strategi om at fremme vores pipeline af MSH3/MutSβ-hæmmere for at forandre patienternes liv.

Dr. David Reynolds, administrerende direktør hos LoQus23

-...PRESSEMEDDELELSE...

LoQus23 Therapeutics nominerer LQT-23 som førsteklasses, oral lægemiddelkandidat til Huntingtons sygdom

• LQT-23 er en potent, meget differentieret, førsteklasses allosterisk lille molekylehæmmer af MSH3/MutSβ.
• Unik virkningsmekanisme med potentiale til at bremse eller stoppe udviklingen af HS

CAMBRIDGE, England, 6. januar 2026 /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), en bioteknologisk virksomhed, der undersøger småmolekylære lægemidler, som kan stoppe den patogene tripletudvidelse, der er årsag til og driver Huntingtons sygdom (HS), myotonisk dystrofi type 1 og andre sygdomme med tripletudvidelse, meddeler i dag, at den har nomineret og er i gang med at udvikle LQT-23, en lægemiddelkandidat, som har et banebrydende potentiale til at bremse eller stoppe udviklingen af HS.

DNA-mismatch-reparation har vist sig at være en vigtig drivkraft for HS og andre triplet repeat-sygdomme. Konvergent evidens fra human genetik, post-mortem studier og mekanistisk forskning identificerer MSH3/MutSβ som det mest lovende mål for DNA mismatch repair pathway. Proteinet er dog et meget udfordrende mål for terapeutisk intervention med små molekyler.

Ved at udnytte sin dybe ekspertise i pathway og sygdommen har LoQus23 etableret en platform af analyser og flere serier af små molekylære MutSβ-hæmmere. LQT-23 repræsenterer et banebrydende fremskridt inden for MutSβ-modulering til behandling af HS ved at anvende en ny virkningsmekanisme til at hæmme dette komplekse mål. LQT-23 er den mest avancerede og potente allosteriske småmolekylære hæmmer af MutSβ til dato.

Dr. David Reynolds, administrerende direktør for LoQus23 Therapeutics, kommenterede: “Udnævnelsen af LQT-23 som vores udviklingskandidat er et vigtigt øjeblik for LoQus23 og bekræfter vores strategi om at fremme vores pipeline af MSH3/MutSβ-hæmmere for at forandre patienternes liv. Jeg vil gerne rose vores team, som har arbejdet utrætteligt i mange år for at identificere denne kandidat til et så vanskeligt mål, og vi ser frem til at fremme det til IND/CTA-ansøgning senere på året.”

Dr. Cyrus Mozayeni, formand for LoQus23's bestyrelse, tilføjede: “MSH3/MutSβ er det mest lovende og bedst validerede mål for HS, men har været vanskeligt at behandle. Teamet har gjort enestående fremskridt siden finansieringen i 2024, og udnævnelsen af LQT-23 som vores førende udviklingskandidat understreger vores dybe domæneekspertise, samtidig med at LoQus23 placeres i spidsen for nye behandlingsformer til behandling af HS.”

Prækliniske studier af LQT-23 har vist potent og selektiv modulering af MSH3/MutSβ, hvilket fører til robust blokade af somatisk ekspansion i HD-cellesystemer og dyremodeller. Den prækliniske udvikling vil fortsætte frem til 2026.

Huntingtons sygdom er en autosomal dominant neurodegenerativ lidelse, som der i øjeblikket ikke findes nogen godkendt sygdomsmodificerende behandling for, og som har 30.000 patienter alene i USA. Ved at målrette somatisk ekspansion håber LoQus23 at kunne bremse eller endda standse udbruddet og udviklingen af Huntingtons sygdom. I 2024 annoncerede LoQus23 den vellykkede afslutning af sin serie A-finansieringsrunde på 35 millioner pund ledet af Forbion sammen med de eksisterende investorer SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund og Novartis Venture Fund.

Noter til redaktører

Om LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 er en biotekvirksomhed med base i Cambridge, Storbritannien, der udvikler småmolekylære somatiske ekspansionshæmmere til behandling af Huntingtons sygdom og andre triplet repeat expansion-sygdomme. Huntingtons sygdom er en autosomal dominant neurodegenerativ sygdom, for hvilken der i øjeblikket ikke findes nogen godkendt sygdomsmodificerende behandling, og som i øjeblikket har 30.000 patienter alene i USA.

LoQus23’s tilgang har potentiale til at stoppe DNA-ustabilitet og dermed bremse neurodegeneration i disse sygdomme. LoQus23 fokuserer på at bruge en strukturbaseret tilgang til at designe småmolekylære lægemidler, som kan tilbyde en mere bekvem administration end andre tilgange. Orale småmolekylære lægemidler har gode erfaringer med at behandle komplekse hjernesygdomme og er mere bekvemme for patienterne end andre avancerede behandlingsmetoder. LoQus23’s hovedprogram er en potent allosterisk småmolekylær MSH3-hæmmer, som er en del af MutSβ-komplekset, og som nu er på vej ind i præklinisk udvikling.

LoQus23 har et meget erfarent ledelsesteam, der bygger på videnskab i verdensklasse. Det blev oprindeligt etableret i 2019 af Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn og Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci, Entrepreneurs in Residence hos SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, som også fungerede som den første seed-investor. I oktober 2024 lukkede virksomheden en vellykket serie A-finansieringsrunde på 35 millioner pund ledet af Forbion sammen med de eksisterende investorer SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund og Novartis Venture Fund.

For mere information, besøg venligst: www.loqus23.com