uniQure annoncerer møde med FDA

9. januar 2026 kl. 7:05 EST

uniQure meddeler, at der er planlagt et type A-møde med FDA

LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, Jan. 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), en førende genterapivirksomhed, der udvikler transformative terapier til patienter med alvorlige medicinske behov, annoncerede i dag et type A-møde med U.S. Food and Drug Administration (FDA). Food and Drug Administration (FDA) for at drøfte datapakken til den biologiske licensansøgning (BLA), der skal understøtte en fremskyndet godkendelse af AMT-130, selskabets forsøgsgenbehandling til behandling af Huntingtons sygdom.

“Vi ser frem til en konstruktiv diskussion med FDA, mens vi arbejder hen imod en rettidig løsning vedrørende en fremskyndet godkendelsesprocedure for AMT-130,” siger Matt Kapusta, administrerende direktør hos uniQure. “Huntingtons sygdom-samfundet, herunder patienter og klinikere, har understreget det dybe udækkede medicinske behov og vigtigheden af rettidig adgang til potentielt sygdomsmodificerende behandlinger som AMT-130. Vi er fortsat dybt engagerede i patientadgang, samtidig med at vi fortsætter det tætte samarbejde med FDA.”

Virksomheden forventer at give en regulatorisk opdatering efter modtagelsen af det officielle mødereferat.

Om uniQure

uniQure indfrier løftet om genterapi - enkeltbehandlinger med potentielt helbredende resultater. Godkendelserne af uniQures genterapi til hæmofili B - en historisk bedrift baseret på mere end et årtis forskning og klinisk udvikling - repræsenterer en vigtig milepæl inden for genomisk medicin og indleder en ny behandlingsmetode for patienter, der lever med hæmofili. uniQure er nu i gang med at udvikle en pipeline af egenudviklede genterapier til behandling af patienter med Huntingtons sygdom, refraktær temporallapsepilepsi, ALS, Fabrys sygdom og andre alvorlige sygdomme. www.uniQure.com

uniQure Fremadrettede udsagn

Denne pressemeddelelse indeholder fremadrettede udsagn. Alle andre udsagn end udsagn om historiske fakta er fremadrettede udsagn, som ofte angives med udtryk som “forudse”, “tro”, “kunne”, “etablere”, “estimere”, “forvente”, “mål”, “have til hensigt”, “se frem til”, “kan”, “planlægge”, “potentiel”, “forudsige”, “projekt”, “søge”, “bør”, “vil”, “ville” og lignende udtryk og negativerne af disse termer. Fremadrettede udsagn er baseret på ledelsens overbevisninger og antagelser og på oplysninger, der er tilgængelige for ledelsen på datoen for denne pressemeddelelse. Eksempler på disse fremadrettede udsagn inkluderer, men er ikke begrænset til, udsagn om: Virksomhedens planer om at afholde et type A-møde med FDA og arbejde hen imod en rettidig løsning vedrørende en accelereret godkendelsesvej for AMT-130; AMT-130 som en potentielt sygdomsmodificerende behandling; og virksomhedens planer om at give en regulatorisk opdatering efter modtagelse af officielle mødereferater fra det planlagte type A-møde. Virksomhedens faktiske resultater kan afvige væsentligt fra dem, der forventes i disse fremadrettede udsagn af mange grunde. Disse risici og usikkerheder omfatter bl.a: risici relateret til virksomhedens kliniske fase I/ll-forsøg med AMT-130, herunder risikoen for, at sådanne forsøg ikke vil være i stand til at demonstrere data, der er tilstrækkelige til at understøtte yderligere klinisk udvikling eller regulatorisk godkendelse; risikoen for, at FDA i sidste ende konkluderer, at sådanne forsøg ikke er tilstrækkelige og velkontrollerede til at give de primære beviser til støtte for en BLA; risikoen for, at flere patientdata bliver tilgængelige, som resulterer i en anden fortolkning end den, der er udledt af topline-dataene; risici i forbindelse med virksomhedens interaktion med de regulerende myndigheder, som kan påvirke påbegyndelsen, timingen og udviklingen af kliniske forsøg og veje til regulatorisk godkendelse; hvorvidt de målinger, som virksomheden evaluerer, betragtes som robuste og følsomme målinger af sygdomsprogression; om RMAT-betegnelsen, Breakthrough Therapy-betegnelsen eller en anden accelereret vej, hvis den tildeles, vil føre til myndighedsgodkendelse; virksomhedens evne til at gennemføre og finansiere en fase III eller bekræftende undersøgelse for AMT-130, hvis det er nødvendigt; virksomhedens evne til fortsat at opbygge og vedligeholde den infrastruktur og det personale, der er nødvendigt for at nå sine mål; virksomhedens effektivitet i styring af nuværende og fremtidige kliniske forsøg og regulatoriske processer; virksomhedens evne til at demonstrere de terapeutiske fordele ved sine genterapikandidater i kliniske forsøg; den fortsatte udvikling og accept af genterapier; virksomhedens evne til at opnå, vedligeholde og beskytte sin intellektuelle ejendom; og virksomhedens evne til at finansiere sin drift og til at rejse yderligere kapital efter behov og på acceptable vilkår. Disse risici og usikkerheder er mere udførligt beskrevet under overskriften “Risikofaktorer” i virksomhedens periodiske arkivering hos U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), herunder dens årsrapport på formular 10-K arkiveret hos SEC den 27. februar 2025, dens kvartalsrapporter på formular 10-Q arkiveret hos SEC den 9. maj 2025, 29. juli 2025 og 10. november 2025 og i andre arkiveringer, som virksomheden foretager med SEC fra tid til anden. I betragtning af disse risici, usikkerheder og andre faktorer bør du ikke lægge unødig vægt på disse fremadrettede udsagn, og medmindre loven kræver det, påtager virksomheden sig ingen forpligtelse til at opdatere disse fremadrettede udsagn, selv om nye oplysninger bliver tilgængelige i fremtiden.

uniQure Kontakter:

FOR INVESTORER:

Chiara Russo Direkte: 781-491-4371 Mobil: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

TIL MEDIERNE:

Tom Malone Direkte: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541 t.malone@uniQure.com