Kære venner i Huntingtons sygdom-fællesskabet,

Vi vil gerne dele en opdatering om den igangværende forskning i SKY-0515, et forsøgslægemiddel, der undersøges til behandling af Huntingtons sygdom (HS). En videnskabelig pressemeddelelse blev delt i dag, og dette brev skal forklare nyhederne på en mere samfundsorienteret og letlæselig måde. Vi ved, hvor vigtigt det er for familier og personer, der er ramt af HS, at modtage klare og ærlige opdateringer, og vi sætter pris på, at du tager dig tid til at læse dette.

Hvad er SKY-0515?

SKY-0515 er et forsøgslægemiddel, der skal indtages én gang dagligt, og som i øjeblikket kun er tilgængeligt gennem kliniske forsøg. Det er ikke godkendt til brug ved nogen sygdom eller i noget land. Forsøgsmedicinen er designet til at påvirke to biologiske faktorer, der er involveret i Huntingtons sygdom:

• Mutant huntingtin (mHTT), det unormale protein, der forårsager HS
• PMS1, et protein, der kan være involveret i processer, der er forbundet med sygdomsudvikling
• Forskerne undersøger, om ændringer i disse biologiske markører kan være relevante for HS over tid.

Hvad blev delt i meddelelsen den 27. januar?

Meddelelsen omfattede resultater fra en ni måneders interimanalyse af mennesker med HS i et tidligt stadie, som deltager i et klinisk fase 1-studie. Denne undersøgelse fokuserer primært på sikkerhed og på at forstå, hvordan forsøgsmedicinen opfører sig i kroppen. Her er, hvad der er observeret indtil videre:

• Ændringer i biologiske markører
• Personer, der tog SKY-0515, viste dosisafhængige reduktioner i niveauet af muteret huntingtin i blodet
• Ved den højere undersøgte dosis blev der set gennemsnitlige reduktioner på omkring 62%
• Der blev også observeret reduktioner i PMS1 mRNA på omkring 26%
• Forsøgsmedicinen viste sig at nå hjernen, hvilket er afgørende for behandlingen af HS.

Disse resultater tyder på, at SKY-0515 interagerer med sine tilsigtede biologiske mål. På nuværende tidspunkt vides det ikke, hvordan disse ændringer relaterer sig til symptomer eller langsigtede resultater.

Hvad ved vi om sikkerhed?

• SKY-0515 har generelt været veltolereret i studiet indtil videre
• Der blev ikke identificeret nogen væsentlige sikkerhedsproblemer i de rapporterede data
• Sikkerheden overvåges fortsat nøje, efterhånden som studierne skrider frem.

Blev symptomer eller funktion målt?

• Forskerne har også indsamlet kliniske vurderinger, herunder en kombineret score kaldet Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS), som ser på bevægelse, tænkning og daglig funktion.
• Gennemsnitsscorerne var generelt stabile over tid, med små ændringer observeret
• Efter ni måneder viste deltagerne på SKY-0515 små gennemsnitlige forbedringer fra baseline.
• Da dette er en undersøgelse i en tidlig fase med et begrænset antal deltagere, skal disse resultater fortolkes med forsigtighed.
• Større og længerevarende undersøgelser er nødvendige for bedre at forstå, om SKY-0515 kan have en effekt på symptomer eller sygdomsudvikling.

Hvilke studier foregår der nu?

Fase 1 undersøgelse

• Tilmelding er afsluttet
• Deltagerne fortsætter i en blindet forlængelsesperiode
• Yderligere data forventes i midten af 2026

Fase 2/3 FALCON-HD-undersøgelse

• I øjeblikket er der tilmeldinger i Australien, New Zealand og Georgien. Andre lande vil snart blive tilføjet.
• Deltagerne vil modtage behandling eller placebo i mindst 12-18 måneder
• Dette studie vil yderligere evaluere sikkerhed, biologiske markører og kliniske mål.

Flere detaljer er tilgængelige på ClinicalTrials.gov NCT06873334 og www.FALCON-HD.com.

Hvad betyder denne opdatering for HD-fællesskabet?

Disse resultater repræsenterer tidlige, men betydningsfulde fremskridt i den kliniske udvikling af SKY-0515. Resultaterne viser, at lægemidlet har målbare biologiske virkninger, men det er stadig for tidligt at vide, hvad det kan betyde for mennesker, der er ramt af HS. SKY-0515 er fortsat en forsøgsbehandling, og der er behov for yderligere forskning, før der kan drages konklusioner om dens potentielle rolle i behandlingen af HS. Vi er fortsat forpligtet til at dele opdateringer på en gennemsigtig måde, efterhånden som videnskaben udvikler sig.

Hold dig engageret I løbet af de kommende måneder vil medlemmer af Skyhawk-teamet deltage i samfundsarrangementer, konferencer og webinarer, der afholdes af flere patientorganisationer, herunder Huntington's Australia, Huntington's Victoria, Huntington's Disease Association of Auckland, Huntington's Disease Association of America, Huntington Society of Canada, Huntington's Disease Youth Organization, Factor-H, Association Huntington France og Huntington's Disease Association of England and Whales. Disse organisationer vil dele detaljer om datoer, tidspunkter og hvordan man deltager via deres sædvanlige kanaler, så vi opfordrer dig til at følge dem for at få de seneste opdateringer.

Vi er dybt taknemmelige over for de personer og familier, der deltager i forskningsstudier, og over for de interesseorganisationer og medlemmer af samfundet, der fortsat støtter forskningen i HS. Vi ved, at samfundet har ventet længe på fremskridt, og vi er taknemmelige for, at I fortsætter med at engagere jer i os på trods af usikkerheden. Tak, fordi du sætter dit håb og din lid til forskningen.

Vi er fortsat forpligtet til at dele opdateringer, efterhånden som forskningen skrider frem.

Med taknemmelighed, The Skyhawk Therapeutics Team

--...PRESSEMEDDELELSE...

Skyhawk Therapeutics annoncerer ni måneders foreløbige resultater hos patienter fra sit kliniske fase 1-forsøg med SKY-0515 som behandling af Huntingtons sygdom.

Resultaterne efter ni måneder viser en gennemsnitlig forbedring af Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale fra baseline på +0,64 point sammenlignet med en forventet forværring af cUHDRS hos symptomatiske patienter på -0,73 point i løbet af ni måneder, baseret på propensity score-vægtning. Skyhawk meddeler også, at SKY-0515’s fase 2/3 FALCON-HD-forsøg er blevet udvidet til hele verden. Skyhawk har nu doseret mere end 90 patienter.

BOSTON, MA, 27. januar 2026 - Skyhawk Therapeutics, Inc, en bioteknologisk virksomhed i klinisk fase, der udvikler nye småmolekylære terapier til modulering af kritiske RNA-mål, annoncerer i dag positive resultater fra den foreløbige analyse efter ni måneder af virksomhedens forsøgsbehandling af Huntingtons sygdom (HS) med SKY-0515.

Behandling med SKY-0515 resulterer i en dosisafhængig reduktion af mHTT-protein i blodet på 62% ved en dosis på 9 mg og en dosisafhængig reduktion af PMS1-mRNA på 26%. PMS1 er en vigtig drivkraft for somatisk CAG-repetitionsudvidelse og HS-patologi. SKY-0515 har også vist fremragende eksponering af centralnervesystemet og har generelt været sikker og veltolereret.

Efter tre, seks og ni måneder viser patienter, der får SKY-0515 i del C-patientkohorten i det kliniske fase 1-studie af SKY-0515, en gennemsnitlig forbedring af Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) fra baseline. Efter ni måneder er denne forbedring i en samlet analyse på +0,64 point sammenlignet med en forventet forværring efter ni måneder af cUHDRS hos symptomatiske patienter på -0,73 point, baseret på propensity score-vægtning ved hjælp af Enroll-HD og TRACK-HD.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘Phase 1 Part C patient cohort cUHDRS and its components at 3, 6 and 9 months for patients who received SKY-0515 continuously for 9 months, once a day, with the data at 4mg and 9mg pooled (n=17),’ januar 2026. Bemærk: Fejlbjælker repræsenterer standardfejl i gennemsnittet; Propensity score-vægtning (n=325) blev udført ved hjælp af Enroll-HD og TRACK-HD.

“Jeg er meget opmuntret af disse sikkerheds- og tidlige effektdata fra SKY-0515’s fase 1 del C-forsøg med patienter, der viser en afvigelse i cUHDRS væk fra den forventede forværring af den naturlige historie ved de forud specificerede analyser efter tre, seks og ni måneder”, siger Ed Wild, professor i neurologi ved University College London. “SKY-0515 fortsætter med at reducere mHTT-protein i det største omfang, der er påvist af noget terapeutisk middel, der hidtil er testet i patienter, med kliniske data og biomarkørdata, der viser, at lægemidlet tolereres godt ved alle testede doser. SKY-0515’s evne til at reducere både mHTT og PMS1 giver en potent kombination til behandling af Huntingtons sygdom via to af dens centrale patogene mekanismer. Disse åbne forsøgsresultater, som skal valideres i det igangværende placebokontrollerede FALCON-HD-forsøg, giver en forventning om en meningsfuld effekt for mennesker, der lever med HS over hele verden - for hvem en oralt administreret huntingtin-sænkende behandling som SKY-0515 virkelig vil være transformerende.”

“Vores mål med vores fase 1-studie var at etablere sikkerhed og biomarkøraktivitet”, siger Sergey Paushkin, Head of R&D hos Skyhawk Therapeutics, “og den fortsatte styrke af SKY-0515’s biomarkørrespons i vores foreløbige dataanalyse efter ni måneder - og forbedringen i det potentielle endepunkt, cUHDRS, sammenlignet med en forværring af cUHDRS-scoren i patienternes naturlige historie - understreger SKY-0515’s potentiale som den bedste sygdomsmodificerende behandling i klassen for HS. Disse foreløbige data repræsenterer en vigtig milepæl for SKY-0515 og fremhæver styrken i Skyhawks platform til at levere førsteklasses små molekyler til ødelæggende sygdomme uden godkendte sygdomsmodificerende terapier.”

Huntingtons sygdom er en sjælden, arvelig og i sidste ende dødelig neurodegenerativ sygdom, der rammer over 40.000 patienter med symptomer i USA, og det anslås, at hundredtusinder er ramt på verdensplan. Der findes i øjeblikket ingen godkendte behandlinger, som kan bremse eller standse sygdomsudviklingen. SKY-0515 er en oralt administreret, undersøgende lille molekylær RNA-modulator udviklet gennem virksomhedens nye RNA-modulerende platform, SKYSTAR®. SKY-0515 reducerer terapeutisk både HTT-protein og PMS1-protein. PMS1 er en yderligere vigtig drivkraft for somatisk CAG-repetitionsudvidelse og HS-patologi og bør supplere fordelene ved at reducere mutant HTT.

Skyhawk meddeler også i dag, at deres SKY-0515 fase 2/3 FALCON-HD-forsøg, der er åbent på tolv steder i Australien og New Zealand, er blevet udvidet til hele verden. Skyhawk har nu doseret mere end 90 patienter med SKY-0515. SKY-0515 er det første Skyhawk-lægemiddel i kliniske forsøg.

Skyhawk forventer at bringe yderligere småmolekylære lægemidler til behandling af sjældne neurologiske sygdomme uden godkendte sygdomsmodificerende terapier i klinikken inden udgangen af 2027.

Om SKY-0515’s kliniske fase 1-studie

SKY-0515’s kliniske fase 1-forsøg er det første forsøg på mennesker, der er designet til at evaluere SKY-0515’s sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik hos raske frivillige og personer med Huntingtons sygdom (HS) i et tidligt stadie. Forsøget er opdelt i tre dele. Del A og B evaluerer SKY-0515 hos raske frivillige. Del C er et dobbeltblindet placebokontrolleret parallelt designstudie af to dosisniveauer af SKY-0515 og placebo hos personer med tidligt stadium af HS (HD-ISS fase 1, 2 eller mild fase 3) i 84 dage efterfulgt af en 12 måneders forlængelse af den aktive behandling, hvor alle deltagere modtager enten en lav eller høj dosis af SKY-0515 på en blindet måde. Formålet med undersøgelsen er blandt andet at evaluere muteret HTT-protein og PMS1-mRNA. De første patienter blev doseret i SKY-0515's del C i januar 2025. Rekrutteringen til fase 1C af SKY-0515-forsøget er nu afsluttet.

Om SKY-0515’s kliniske fase 2/3 FALCON-HD-studie

FALCON-HD (NCT06873334) er et fase 2/3 randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, dosisvarierende studie, der skal evaluere SKY-0515's farmakodynamik, sikkerhed og effekt hos 120 deltagere med fase 2 og tidlig fase 3 HS på 12 steder i Australien og New Zealand og 400 deltagere med fase 2 og tidlig fase 3 HS på mere end 40 steder i verden. De kvalificerede patienter vil modtage en oral dosis af SKY-0515 én gang dagligt på et af tre dosisniveauer eller placebo i en behandlingsperiode på mindst 12 måneder. Forsøget har til formål at vurdere SKY-0515's potentiale til at modulere RNA-splejsning og reducere mHTT- og PMS1-proteiner, som er involveret i patologien ved Huntingtons sygdom. Yderligere oplysninger om FALCON-HD, herunder deltagende steder og udvælgelseskriterier, kan findes på ClinicalTrials.gov og www.FALCON-HD.com.

Om Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics er en bioteknologisk virksomhed i den kliniske fase, som bruger sin egenudviklede platform, SKYSTAR®, til at opdage og udvikle småmolekylære RNA-modulerende behandlinger til verdens mest uhåndterlige sygdomme. For mere information besøg www.skyhawktx.com.

Skyhawk Kontakt Maura McCarthy Chef for virksomhedsudvikling maura@skyhawktx.com