Sarepta Therapeutics meddeler godkendelse af ansøgning om klinisk forsøg med SRP-1005, dets undersøgelsesbehandling af Huntingtons sygdom

Den første kliniske undersøgelse af SRP-1005 i mennesker, kendt som INSIGHTT, forventes at begynde i andet kvartal af 2026.

CAMBRIDGE, Mass. - (BUSINESS WIRE) - 4. februar 2026 - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), førende inden for genetisk præcisionsmedicin til sjældne sygdomme, meddelte i dag, at Medsafe, den newzealandske myndighed for sikkerhed for lægemidler og medicinsk udstyr, har givet godkendelse til sin kliniske forsøgsansøgning (CTA) til undersøgelse SRP-1005-101, også kendt som INSIGHTT. Sarepta forventer at påbegynde dette første kliniske forsøg i mennesker med SRP-1005 (tidligere ARO-HTT) i andet kvartal af 2026. SRP-1005 er et eksperimentelt lille interfererende RNA (siRNA) terapeutisk middel til behandling af Huntingtons sygdom.

INSIGHTT er et fase 1, multicenter, dosiseskaleringsstudie, der vil evaluere sikkerheden og tolerancen ved subkutan dosering af SRP-1005 hos ca. 24 deltagere. SRP-1005 udnytter en avanceret TfR1-tilgang (transferrinreceptorprotein 1), der bruger monovalent fragmentantigenbinding (fAb) designet til effektiv levering til centralnervesystemet. Subkutan administration er beregnet til at undgå mætning af transferrinreceptoren og opnå konstant og robust penetration over blod-hjerne-barrieren. Prækliniske data med SRP-1005 har vist potentialet for betydelig proteinnedbrydning i vigtige dybe hjerneområder, herunder putamen og caudate, samt den temporale og frontale cortex.

Om Huntingtons sygdom Huntingtons sygdom (HS) er en sjælden og i sidste ende dødelig arvelig neurodegenerativ lidelse, som går i arv fra generation til generation i de ramte familier. HS skyldes en mutation i genet for et protein kaldet huntingtin eller HTT, som fører til en gradvis forringelse af nervecellerne i hjernen, hvilket påvirker kognition, bevægelse og adfærd. I USA lever omkring 40.000 mennesker med symptomatisk HS, og yderligere 200.000 personer bærer den genetiske mutation og er i risiko for at udvikle symptomer. Symptomerne opstår typisk mellem 30 og 50 år og forværres med tiden, og alle børn af en berørt forælder har en 50% chance for at arve tilstanden. Der er i øjeblikket ingen kendt kur eller godkendte sygdomsmodificerende behandlinger, der adresserer den underliggende årsag.

Om Sareptas siRNA-platform

Sareptas næste generations siRNA-platform er fokuseret på kronisk administrerede behandlinger af neurodegenerative sygdomme og lungesygdomme og omfatter forsøgsbehandlinger af:

• Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)
• Myotonisk dystrofi type 1 (DM1)
• Spinocerebellær ataksi type 2 (SCA2)
• Idiopatisk lungefibrose (IPF)
• Huntingtons sygdom (HD)

Sarepta er også i gang med prækliniske programmer for spinocerebellær ataksi type 1 (SCA1) og spinocerebellær ataksi type 3 (SCA3) og har et eksklusivt samarbejde med Arrowhead Pharmaceuticals om at udvikle behandlinger for skeletmuskelsygdomme med planer om at forfølge op til seks opdagelsesmål inden for muskel- eller centralnervesystemlidelser.

Om Sarepta Therapeutics

Sarepta er på en presserende mission: at udvikle genetisk præcisionsmedicin til sjældne sygdomme, der ødelægger liv og forkorter fremtiden. Vi har en førende position inden for Duchennes muskeldystrofi (Duchenne) og er ved at opbygge en robust portefølje af programmer på tværs af muskel-, centralnervesystem- og hjertesygdomme. For mere information, besøg venligst www.sarepta.com eller følg os på LinkedIn, X, Instagram og Facebook.

Opslag af information på internettet

Vi lægger rutinemæssigt oplysninger, der kan være vigtige for investorer, ud i afsnittet ‘For investorer’ på vores hjemmeside på www.sarepta.com. Vi opfordrer investorer og potentielle investorer til at besøge vores hjemmeside regelmæssigt for at få vigtige oplysninger om os.

Fremadrettede udsagn

Denne pressemeddelelse indeholder fremadrettede udsagn. Alle udsagn i denne pressemeddelelse, som ikke er udsagn om historiske kendsgerninger, kan anses for at være fremadrettede udsagn. Ord som “mener”, “forventer”, “planlægger”, “forventer”, “vil”, “agter”, “potentiel”, “mulig” og lignende udtryk er beregnet til at identificere fremadrettede udsagn. Disse fremadrettede udsagn omfatter udsagn relateret til vores prioriteter, teknologier og forsknings- og udviklingsprogrammer; de potentielle fordele ved SRP-1005; og forventede planer og milepæle, herunder vores forventning om at indlede SRP-1005 i andet kvartal af 2026.

Disse fremadrettede udsagn indebærer risici og usikkerheder, hvoraf mange er uden for Sareptas kontrol. Kendte risikofaktorer omfatter bl.a: succes i prækliniske og kliniske forsøg, især hvis de er baseret på en lille patientprøve, sikrer ikke, at senere kliniske forsøg vil være vellykkede, og resultaterne af fremtidig forskning er muligvis ikke i overensstemmelse med tidligere positive resultater eller opfylder muligvis ikke myndighedernes krav til godkendelse af produktkandidaters sikkerhed og effektivitet; visse programmer kan aldrig komme videre i klinikken eller kan blive afbrudt af en række årsager, herunder myndigheder, der pålægger et klinisk hold, og os, der suspenderer eller afslutter klinisk forskning eller forsøg; hvis det faktiske antal patienter, der lider af de sygdomme, vi sigter mod at behandle, er mindre end anslået, kan vores indtægter og evne til at opnå rentabilitet blive påvirket negativt; vi vil muligvis ikke være i stand til at gennemføre vores forretningsplaner, herunder at opfylde forventede eller planlagte regulatoriske milepæle og tidslinjer, kliniske udviklingsplaner og bringe produkter på markedet af forskellige årsager, herunder mulige begrænsninger af økonomiske og andre ressourcer, produktionsbegrænsninger, der muligvis ikke kan forudses eller løses på en rettidig måde, og beslutninger fra myndigheder, domstole eller agenturer, såsom beslutninger truffet af United States Patent and Trademark Office med hensyn til patenter, der dækker vores produktkandidater; og de risici, der er identificeret under overskriften “Risikofaktorer” i Sareptas seneste kvartalsrapport på formular 10-Q, der er indgivet til Securities and Exchange Commission (SEC), samt andre SEC-arkiveringer foretaget af virksomheden, som du opfordres til at gennemgå.

Enhver af de ovennævnte risici kan have en væsentlig og negativ indvirkning på virksomhedens forretning, driftsresultater og handelsprisen på Sareptas almindelige aktier. For en detaljeret beskrivelse af de risici og usikkerheder, som Sarepta står over for, opfordres du til at gennemgå de SEC-arkiver, som Sarepta har udarbejdet. Vi advarer investorer om ikke at lægge stor vægt på de fremadrettede udsagn i denne pressemeddelelse. Sarepta påtager sig ikke nogen forpligtelse til offentligt at opdatere sine fremadrettede udsagn baseret på begivenheder eller omstændigheder efter datoen herfor, undtagen som krævet ved lov.

Se kildeversionen på businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Investor: Ian Estepan 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Medier: Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Kilde: Sarepta Therapeutics, Inc.