uniQure giver opdatering om lovgivningen

Kære Huntingtons sygdom-fællesskab,

Vi skriver for at dele en opdatering efter vores nylige Type A-møde med den amerikanske Food and Drug Administration (FDA). Den 2. marts 2026 udsendte uniQure en pressemeddelelse, der rapporterede om modtagelsen af det endelige mødereferat fra FDA. Formålet med mødet var at diskutere datapakken til den biologiske licensansøgning (BLA), der skal understøtte en fremskyndet godkendelse af AMT-130, uniQures forsøgsgenbehandling af Huntingtons sygdom.

FDA udtalte, at de ikke er enige i, at data fra fase I/II-studierne sammenlignet med en ekstern kontrol er tilstrækkelige til at give den primære dokumentation for effektivitet, der kræves for at understøtte en markedsføringsansøgning for AMT-130. FDA anbefalede kraftigt, at uniQure gennemførte et prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, sham surgery-kontrolleret fase III-studie. uniQure har til hensigt at fortsætte samarbejdet med FDA om fase III-udviklingsovervejelser og planlægger at anmode om et type B-møde i andet kvartal af 2026 for yderligere at diskutere potentielle studiedesigntilgange.

Derudover informerede vi også FDA om vores hensigt om at opdatere den statistiske analyseplan for fase I/II til at omfatte en fireårig analyse, som vi forventer at gennemføre i tredje kvartal af 2026. Vi mener, at den udvidede opfølgning vil give yderligere indsigt i både holdbarheden og omfanget af de virkninger af AMT-130, der er observeret indtil videre. FDA's referat anerkender det betydelige udækkede behov for sygdomsmodificerende behandlinger i Huntingtons sygdom og bekræfter agenturets forpligtelse til at anvende passende lovgivningsmæssig fleksibilitet for at hjælpe med at fremme sikre og effektive behandlingsmuligheder. Vi mener, at vores nye fase I/II-data yderligere understøtter behovet for at anvende denne fleksibilitet. Vi anerkender også, hvor vigtigt det er, at patienternes stemmer fortsat bliver hørt, når den lovgivningsmæssige fleksibilitet overvejes, og vi er fortsat forpligtet til at sikre, at jeres perspektiver forbliver centrale for vejen frem.

Vi er fortsat dybt engagerede i HS-samfundet og er dybt taknemmelige for den standhaftige støtte, I har vist i løbet af månederne og årene. Den presserende situation, som samfundet føler, er både reel og forståelig, og vi deler jeres vilje til at fremme meningsfulde behandlingsformer. Vi mener, at AMT-130 har et stærkt potentiale til at tilbyde sygdomsmodificerende fordele. Vores team er fuldt fokuseret på at definere den mest direkte og ansvarlige lovgivningsmæssige vej frem, så vi kan bringe denne behandling til patienterne så hurtigt som muligt. Vi ser frem til at dele yderligere opdateringer, efterhånden som vores regulatoriske diskussioner skrider frem. Hvis du har spørgsmål, bedes du sende en e-mail til medinfo@uniqure.com eller ring 1-866-520-1257.

Med venlig hilsen Daniel Leonard Executive Director of Global Patient Advocacy

-PRESSEMEDDELELSE-

uniQure giver opdatering om AMT-130 til Huntingtons sygdom

LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, March 02, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), en førende genterapivirksomhed, der udvikler transformative terapier til patienter med alvorlige medicinske behov, meddelte i dag, at virksomheden har modtaget det endelige mødereferat fra U.S. Food and Drug Administration (FDA) vedrørende et type A-møde, der blev afholdt den 30. januar 2026 for at diskutere AMT-130, en undersøgende genterapi til Huntingtons sygdom (HS).

FDA udtalte, at de ikke er enige i, at data fra fase I/II-studierne sammenlignet med en ekstern kontrol er tilstrækkelige til at give den primære dokumentation for effektivitet, der kræves for at støtte en markedsføringsansøgning for AMT-130. FDA anbefalede kraftigt uniQure at gennemføre en prospektiv, randomiseret, dobbeltblind, sham surgery-kontrolleret undersøgelse. uniQure har til hensigt at fortsætte med at samarbejde med FDA om fase III-udviklingsovervejelser og planlægger at anmode om et type B-møde i andet kvartal af 2026 for yderligere at diskutere potentielle undersøgelsesdesigntilgange.

“Selvom vi ikke nåede til enighed om en indsendelsesvej baseret på fase I/II-dataene, mener vi, at helheden og holdbarheden af vores data berettiger til en fortsat substantiel dialog om, hvordan FDA's erklærede forpligtelse til lovgivningsmæssig fleksibilitet kan anvendes hensigtsmæssigt i denne sammenhæng,” sagde Matt Kapusta, administrerende direktør hos uniQure. “Vi er fortsat engagerede i at samarbejde med FDA for at finde en klar, videnskabeligt funderet og effektiv vej frem for AMT-130. Vi er dybt taknemmelige for modstandskraften og støtten fra Huntingtons sygdom-samfundet og er fortsat forpligtet til at stå sammen med patienterne og deres familier, når vi fremmer denne potentielt transformerende behandling for et samfund i nød.”

Om uniQure

uniQure indfrier løftet om genterapi - enkeltbehandlinger med potentielt helbredende resultater. Godkendelserne af uniQures genterapi til hæmofili B - en historisk bedrift baseret på mere end et årtis forskning og klinisk udvikling - repræsenterer en vigtig milepæl inden for genomisk medicin og indleder en ny behandlingsmetode for patienter, der lever med hæmofili. uniQure er nu i gang med at udvikle en pipeline af egenudviklede genterapier til behandling af patienter med Huntingtons sygdom, refraktær temporallapsepilepsi, ALS, Fabrys sygdom og andre alvorlige sygdomme. www.uniQure.com

uniQure Fremadrettede udsagn

Denne pressemeddelelse indeholder fremadrettede udsagn. Alle andre udsagn end udsagn om historiske fakta er fremadrettede udsagn, som ofte angives med udtryk som “forudse”, “tro”, “kunne”, “etablere”, “estimere”, “forvente”, “mål”, “have til hensigt”, “se frem til”, “kan”, “planlægge”, “potentiel”, “forudsige”, “projekt”, “søge”, “bør”, “vil”, “ville” og lignende udtryk og negativerne af disse termer. Fremadrettede udsagn er baseret på ledelsens overbevisninger og antagelser og på oplysninger, der er tilgængelige for ledelsen på datoen for denne pressemeddelelse. Eksempler på disse fremadrettede udsagn inkluderer, men er ikke begrænset til, udsagn om: planer om at fortsætte med at samarbejde med FDA vedrørende fase III-udviklingsovervejelser for AMT-130; planer om at anmode om et type B-møde med FDA, der finder sted i andet kvartal af 2026; og den potentielle fordel ved AMT-130. Virksomhedens faktiske resultater kan afvige væsentligt fra dem, der forventes i disse fremadrettede udsagn af mange grunde. Disse risici og usikkerheder omfatter bl.a: risici i forbindelse med virksomhedens kliniske fase I/ll-forsøg med AMT-130, herunder risikoen for, at sådanne forsøg ikke vil kunne påvise data, der er tilstrækkelige til at understøtte yderligere klinisk udvikling eller myndighedsgodkendelse; risikoen for, at flere patientdata bliver tilgængelige, der resulterer i en anden fortolkning end den, der er afledt af topline-dataene; risici i forbindelse med virksomhedens interaktion med regulerende myndigheder, som kan påvirke påbegyndelsen, timingen og fremdriften af kliniske forsøg og veje til regulatorisk godkendelse; risikoen for, at vi ikke vil være i stand til at tilpasse os FDA eller andre regulerende myndigheder om en godkendelsesvej for vores genterapikandidater, herunder AMT-130; hvorvidt de målinger, som virksomheden evaluerer, betragtes som robuste og følsomme målinger af sygdomsprogression; om RMAT-betegnelsen, Breakthrough Therapy-betegnelsen eller en anden accelereret vej, hvis den tildeles, vil føre til regulatorisk godkendelse; virksomhedens evne til at gennemføre og finansiere en fase III eller bekræftende undersøgelse for AMT-130; virksomhedens evne til fortsat at opbygge og vedligeholde den infrastruktur og det personale, der er nødvendigt for at nå sine mål; virksomhedens effektivitet i styring af nuværende og fremtidige kliniske forsøg og regulatoriske processer; selskabets evne til at demonstrere de terapeutiske fordele ved dets genterapikandidater i kliniske forsøg; den fortsatte udvikling og accept af genterapier; selskabets evne til at opnå, opretholde og beskytte sin intellektuelle ejendom; og selskabets evne til at finansiere sin drift og til at rejse yderligere kapital efter behov og på acceptable vilkår. Disse risici og usikkerheder er mere udførligt beskrevet under overskriften “Risikofaktorer” i selskabets periodiske indgivelser til U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), herunder dets årsrapporter på formular 10-K, dets kvartalsrapporter på formular 10-Q og i andre indgivelser, som selskabet fra tid til anden foretager til SEC. I betragtning af disse risici, usikkerheder og andre faktorer bør du ikke lægge for stor vægt på disse fremadrettede udsagn, og medmindre loven kræver det, påtager virksomheden sig ingen forpligtelse til at opdatere disse fremadrettede udsagn, selv om nye oplysninger bliver tilgængelige i fremtiden.

uniQure Kontakter:

FOR INVESTORER:

Chiara Russo
Direkte: 781-491-4371
Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com TIL MEDIERNE:

Tom Malone Direkte: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com