uniQure offentliggør planer om indsendelse af en BLA-ansøgning for AMT-130 til behandling af Huntingtons sygdom

En 3-årig analyse fra fase I/II-undersøgelsen kan danne det primære grundlag for en ansøgning om markedsføringstilladelse for biologiske lægemidler med henblik på en fremskyndet godkendelse hos FDA ~

Virksomheden har til hensigt at indsende BLA-ansøgningen i tredje kvartal 2026

LEXINGTON, Massachusetts og AMSTERDAM, 17. juni 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), et førende genterapiselskab, der udvikler banebrydende behandlinger til patienter med alvorlige medicinske behov, meddelte i dag, at FDA under et nyligt Type B-møde med den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) meddelte, at den 3-årige analyse fra fase I/II-studiet vil være acceptabel som det primære grundlag for en ansøgning om biologisk licens (BLA) med henblik på en fremskyndet godkendelse af AMT-130 til behandling af Huntingtons sygdom. Derudover søger FDA at nå til enighed om designet af den bekræftende undersøgelse inden indsendelsen af BLA-ansøgningen, herunder overvejelse af en samtidig kontrolgruppe med standardbehandling i stedet for en placebo-procedure. FDA meddelte, at de vil samarbejde så hurtigt som muligt med uniQure om dette arbejde. Selskabet er fast besluttet på at gennemføre den bekræftende undersøgelse uden forsinkelse og forventer at nå til yderligere enighed med FDA om detaljerne i en sådan undersøgelse inden indsendelsen af BLA-ansøgningen. Selskabet har til hensigt at indsende BLA-ansøgningen i tredje kvartal af 2026.

“Dagens meddelelse afspejler det resultat, vi har arbejdet hen imod gennem vores løbende dialog med FDA, og vi er dybt taknemmelige for FDAs oprigtige engagement i at imødekomme det uopfyldte behov hos amerikanere, der lever med Huntingtons sygdom,” sagde Matt Kapusta, administrerende direktør hos uniQure. “FDA er enig i, at vores nuværende kliniske data kan understøtte en BLA-ansøgning på kort sigt, og har forpligtet sig til at arbejde hurtigt sammen med os for at nå til enighed om udformningen af den krævede bekræftende undersøgelse. Konsistensen og styrken i de kliniske data, der er genereret til dato, giver os stor tillid til produktets potentiale til at gøre en meningsfuld forskel for patienterne. Vi fokuserer fortsat på at bringe AMT-130 ud til patienter og familier så hurtigt og ansvarligt som muligt i USA og på verdensplan.”

Selskabet forventer at modtage det endelige referat senest 30 dage efter det nyligt afholdte type B-møde.

AMT-130 har fået tildelt betegnelsen »Regenerative Medicine Advanced Therapy« (RMAT) af FDA – den første RMAT-betegnelse for Huntingtons sygdom – samt betegnelserne »Breakthrough Therapy« og »Fast Track«.

Om det kliniske fase I/II-program for AMT-130

uniQure gennemfører to multicenter, dosiseskalerende, kliniske fase I/II-studier for at udforske sikkerhed, tolerabilitet og eksplorative effektsignaler for AMT-130 til behandling af Huntingtons sygdom. Baseret på interaktioner med FDA blev det aftalt, at data fra kohorte 1 og 2 i fase I/II-studierne kunne sammenlignes med en propensity score-matchet ekstern kontrol, der stammer fra Enroll-HD natural history-datasættet, under en forud specificeret statistisk analyseplan, som kan tjene som det primære grundlag for en BLA-ansøgning.

I den amerikanske undersøgelse blev i alt 26 patienter med tidligt manifesteret Huntingtons sygdom randomiseret til enten behandling (n = 6 lav dosis; n = 10 høj dosis) eller en simuleret (sham) procedure (n = 10). De behandlede patienter modtog en enkelt dosis AMT-130 via MR-styret, konvektionsforstærket stereotaktisk neurokirurgisk indgivelse direkte i striatum (caudate og putamen). Undersøgelsen består af en blindet 12-måneders kerneundersøgelsesperiode efterfulgt af en ikke-blindet langtidsovervågning af de behandlede patienter i fem år. Yderligere fire kontrolpatienter skiftede over til behandlingen. Den europæiske åbne fase 1b/2-undersøgelse af AMT-130 omfattede 13 patienter med tidligt manifesteret Huntingtons sygdom (n=6 lav dosis; n=7 høj dosis).

I en tredje kohorte blev yderligere 12 patienter indrulleret på forskellige centre i USA og EU. Denne kohorte blev randomiseret med henblik på at undersøge begge doser af AMT-130 i kombination med immunsuppression ved hjælp af den nuværende, etablerede stereotaktiske administrationsprocedure.

I en fjerde kohorte med base i USA, hvor seks patienter er indrulleret, undersøges virkningen af højdosis AMT-130 hos patienter med et mindre striatalvolumen sammenlignet med patienterne i de tidligere kohorter.

Yderligere detaljer er tilgængelige på www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Om Huntingtons sygdom

Huntingtons sygdom er en sjælden, arvelig neurodegenerativ lidelse, der medfører motoriske symptomer, herunder chorea, adfærdsmæssige afvigelser og kognitiv tilbagegang, hvilket resulterer i en gradvis fysisk og mental forværring. Sygdommen er en autosomal dominant lidelse med en sygdomsfremkaldende udvidelse af CAG-gentagelserne i det første exon af huntingtin-genet, hvilket fører til produktion og aggregering af unormalt protein i hjernen. Cirka 75.000 mennesker har Huntingtons sygdom i USA1, EU2 og Storbritannien3, og hundredtusinder af andre er i risiko for at arve sygdommen. På trods af den klare ætiologi bag Huntingtons sygdom findes der i øjeblikket ingen godkendte behandlinger, der kan forsinke sygdommens debut eller bremse dens forløb.

Om uniQure

uniQure indfrier løftet om genterapi – enkeltbehandlinger med potentielt helbredende resultater. Godkendelserne af uniQures genterapi mod hæmofili B – en historisk bedrift baseret på mere end et årti med forskning og klinisk udvikling – udgør en vigtig milepæl inden for genomisk medicin og indleder en ny behandlingsmetode for patienter, der lever med hæmofili. uniQure arbejder nu på en række egne genterapier til behandling af patienter med Huntingtons sygdom, refraktær temporallapsepilepsi, Fabrys sygdom og andre alvorlige sygdomme. www.uniQure.com

uniQure Fremadrettede udsagn

Denne pressemeddelelse indeholder fremadrettede udsagn i henhold til § 27A i Securities Act og § 21E i Exchange Act. Alle udsagn, der ikke er historiske kendsgerninger, er fremadrettede udsagn, hvilket ofte angives ved udtryk som “forudser”, “mener”, “kunne”, “fastslår”, “anslår”, “forventer”, “mål”, “agter”, “ser frem til”, “kan”, “planlægger”, “potentielt”, “forudsiger”, “prognoserer”, “søger”, “bør”, “vil”, “ville” og lignende udtryk samt de negative former af disse udtryk. Fremadrettede udsagn er baseret på ledelsens overbevisninger og antagelser samt på oplysninger, der kun var tilgængelige for ledelsen på datoen for denne rapport. Eksempler på disse fremadrettede udsagn omfatter, men er ikke begrænset til, udsagn vedrørende: selskabets planer om at gennemføre en bekræftende undersøgelse, herunder undersøgelsens design, tidsplan, endepunkter og kontrolgruppe for en sådan undersøgelse samt at nå til enighed med FDA om en sådan undersøgelse inden indsendelse af BLA, den potentielle anvendelse af en samtidig standardbehandlingskontrolgruppe i stedet for en placebo-procedure samt forventninger vedrørende tidspunktet for indsendelse af BLA og modtagelse af en fremskyndet godkendelse af AMT-130. Selskabets faktiske resultater kan af mange årsager afvige væsentligt fra dem, der forventes i disse fremadrettede udsagn. Disse risici og usikkerheder omfatter blandt andet: risici forbundet med selskabets fase I/II-kliniske forsøg med AMT-130, herunder risikoen for, at sådanne forsøg ikke vil kunne fortsætte med at levere data, der er tilstrækkelige til at understøtte yderligere klinisk udvikling eller myndighedsgodkendelse; risikoen for, at FDA i sidste ende konkluderer, at dataene fra fase I/II-forsøgene ikke er tilstrækkelige til at understøtte en BLA eller en fremskyndet godkendelse; risikoen for, at der bliver tilgængelige flere patientdata, der resulterer i en anden fortolkning end den, der er afledt af dataanalyserne fra år tre; risici forbundet med selskabets interaktion med regulerende myndigheder, hvilket kan påvirke igangsættelsen, tidsplanen og forløbet af kliniske forsøg samt vejen til godkendelse fra de regulerende myndigheder; om de målinger, som selskabet evaluerer, betragtes som robuste og følsomme målinger af sygdommens progression; om RMAT-betegnelsen, Breakthrough Therapy-betegnelsen eller en eventuel accelereret godkendelsesproces, hvis den bevilges, vil føre til godkendelse fra de regulerende myndigheder; selskabets evne til at gennemføre og finansiere eventuelle påkrævede bekræftende studier for AMT-130; selskabets evne til at gennemføre eventuelle påkrævede bekræftende studier for AMT-130 med succes; risikoen for, at en eventuel fremskyndet godkendelse kan være underlagt krav efter godkendelsen, som er vanskelige eller kostbare at opfylde; selskabets evne til fortsat at opbygge og vedligeholde den infrastruktur og det personale, der er nødvendigt for at nå dets mål; selskabets effektivitet i forvaltningen af nuværende og fremtidige kliniske forsøg og godkendelsesprocesser; selskabets evne til at påvise de terapeutiske fordele ved sine genterapikandidater i kliniske forsøg; den fortsatte udvikling og accept af genterapier; selskabets evne til at opnå, opretholde og beskytte sin intellektuelle ejendomsret; samt selskabets evne til at finansiere sine aktiviteter og til at rejse yderligere kapital efter behov og på acceptable vilkår. Disse risici og usikkerheder er nærmere beskrevet under overskriften “Risikofaktorer” i selskabets periodiske indberetninger til den amerikanske Securities & Exchange Commission (“SEC”), herunder årsrapporten på formular 10-K, der blev indsendt til SEC den 2. marts 2026, dets kvartalsrapport på formular 10-Q, der blev indsendt til SEC den 5. maj 2026, samt i andre indberetninger, som selskabet fra tid til anden indsender til SEC. I betragtning af disse risici, usikkerheder og andre faktorer bør De ikke lægge for stor vægt på disse fremadrettede udsagn, og medmindre loven kræver det, påtager selskabet sig ingen forpligtelse til at opdatere disse fremadrettede udsagn, selvom der fremover skulle fremkomme nye oplysninger.

uniQure Kontakter:

FOR INVESTORER:

TIL MEDIERNE: Chiara Russo Direkte: 781-491-4371 Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tom Malone Direkte: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com