Ny bekræftende “PRECISE-HD”-undersøgelse af pridopidin ved Huntington-sygdommen er klar til at påbegynde rekrutteringen i juni

Udgivelsesdato: 07.07.2026

Kære HD-fællesskab,

Vi vil gerne give en opdatering om den bekræftende PRECISE-HD undersøgelse (Pridopidine fase 3-undersøgelse med henblik på at fastslå den kliniske virkning og sikkerheden ved Huntingtons sygdom (HD)), en global klinisk undersøgelse, der vurderer det eksperimentelle lægemiddel pridopidin hos personer, der lever med Huntingtons sygdom. Undersøgelsen er nu blevet opført på www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

PRECISE-HD bygger på erfaringer fra tidligere undersøgelser, omfattende input fra patient- og forskningsmiljøerne samt rådgivning fra de regulerende myndigheder og har til formål at indsamle vigtige data om pridopidins virkning og sikkerhed. Undersøgelsen er udformet med henblik på at generere pålidelige data, der yderligere kan understøtte den regulerende vurdering. Opstarten af undersøgelsen på de enkelte centre er i gang, og rekrutteringen forventes at gå i gang på de første forsøgssteder i USA i juni 2026, efterfulgt af websteder i andre lande, som vil blive tilføjet løbende senere på året.

Hvad er PRECISE-HD-undersøgelsen?

I øjeblikket findes der ingen godkendte behandlinger, der kan bremse eller standse udviklingen af Huntington-sygdommen.

PRECISE-HD er et bekræftende klinisk fase 3-studie, der vurderer virkningen og sikkerheden af forsøgsmedicinen pridopidin (indtaget som en oral kapsel to gange dagligt) hos personer, der lever med Huntington-sygdommen. Studiedesignet er baseret på tidligere forskning, input fra Huntington-sygdomsmiljøet og drøftelser med de regulerende myndigheder.

Undersøgelsen planlægger at rekruttere 400 personer der lever med Huntington-sygdom, fra tidligt til mellemstadie af sygdommen (defineret som en Total Functional Capacity (TFC)-score på 7–13) og en Total Motor Score (TMS) på ≥20, dvs. personer, der har oplevet motoriske forandringer eller indvirkning på deres selvstændige funktionsevne. Denne population skal gøre det muligt at foretage en passende vurdering af eventuelle effekter af behandlingen på sygdommens progression i sammenligning med placebo.

PRECISE-HD vil bestå af to på hinanden følgende faser:

Fase 1 — Placebokontrolleret (52 uger): Deltagerne får enten pridopidin eller placebo (halvdelen får pridopidin og halvdelen placebo). Hverken deltagerne eller deres læger vil vide, hvilket præparat de får.

Fase 2 — Åben forlængelsesfase (104 uger): Alle (kvalificerede) deltagere, uanset hvilken behandling de har modtaget i fase 1, vil blive sat på en behandling med pridopidin i to år, hvilket giver forskerne mulighed for at vurdere virkningerne på længere sigt over en samlet periode på op til tre år.

Undersøgelsen vil evaluere en række HD-relaterede resultater, hvor det primære endepunkt er ændringen fra baseline til uge 52 i den samlede score på Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS). Flere andre endepunkter, herunder funktion, motorik, kognition, tale og livskvalitet, vil ligeledes blive målt, sammen med sikkerheden og tolerabiliteten af pridopidin.

Undersøgelsen er planlagt til at blive gennemført på op til 75 undersøgelsessteder verden over, herunder i USA, EU, Storbritannien og Canada. Rekrutteringen forventes at gå i gang på de første undersøgelsessteder i USA i juni 2026, hvorefter undersøgelsessteder i andre lande vil følge efter løbende senere på året.

Personer, der ønsker yderligere oplysninger om PRECISE-HD, kan tale med deres neurolog eller HD-specialist. De kan også kontakte deres lokale patientorganisation for HD for at få yderligere vejledning og støtte. Studieteamet på forsøgscentrene vil under processen med indhentning af informeret samtykke redegøre for deltagelseskrav, forsøgsprocedurer samt eventuelle risici og fordele.

Hvad er pridopidin?

Pridopidin er et lægemiddel under udvikling, og dets sikkerhed og virkning er endnu ikke fastslået. Deltagerne kan få gavn af at deltage i denne undersøgelse, men det er ikke sikkert, at de vil få det.

Det udøver sin virkning ved at aktivere et protein i hjernen kaldet sigma-1-receptoren (S1R) og betegnes ofte som en S1R-agonist. Det er påvist, at S1R spiller en rolle i stimuleringen af flere neurobeskyttende signalveje, der er nedsat ved neurodegenerative sygdomme, såsom HD. I denne undersøgelse vil de kliniske effekter af pridopidin på udviklingen af Huntington-sygdommen blive vurderet.

Hidtil har mere end 1.600 personer modtaget pridopidin i kliniske studier — hvoraf størstedelen stammer fra HD-forsøg — og nogle deltagere har været i aktiv behandling i op til syv år. På tværs af disse studier har pridopidin vist en generelt gunstig sikkerheds- og tolerabilitetsprofilⁱ.

Hvem står bag PRECISE-HD-undersøgelsen?

PRECISE-HD udføres af Prilenia og Ferrer, som i fællesskab udvikler pridopidin i et partnerskab. Prilenia er et privat bioteknologisk selskab, der drives af et urokkeligt engagement i videnskabelig topkvalitet og i at fremskynde fremskridt for mennesker, der er ramt af Huntingtons sygdom (HD), amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og andre neurodegenerative sygdomme. Ferrer er et B Corp-certificeret internationalt medicinalfirma, der bruger sin forretningsvirksomhed til at kæmpe for social retfærdighed og tilbyder banebrydende løsninger på livstruende sygdomme i mere end hundrede lande, med et stigende fokus på sjældne neurologiske lidelser.

Prilenia og Ferrer undersøger desuden pridopidin i et fase 3-studie vedrørende ALS.

For yderligere oplysninger om virksomhederne kan du besøge www.prilenia.com eller www.ferrer.com.

For yderligere oplysninger om PRECISE-HD, besøg www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) og en hjemmeside om PRECISE-HD-undersøgelsen (www.precisehdtrial.com) lanceres snart.

⚠ Vigtig bemærkning
Pridopidin er et lægemiddel under udvikling og er ikke godkendt til brug af nogen tilsynsmyndighed. Dets sikkerhed og virkning er endnu ikke fastslået. Denne opdatering er udelukkende til orientering og udgør ikke lægelig rådgivning. Tal venligst med din læge, inden du træffer beslutninger om behandling eller deltagelse i et klinisk forsøg.

Pressemeddelelse