PTC518 PIVOT-HD-studiet opnår primært endepunkt

May 5, 2025 PDF Version - Undersøgelsen opfyldte det primære endepunkt med dosisafhængig sænkning af HTT-protein i blodet i uge 12 - - Gunstige dosisafhængige tendenser på tværs af kliniske skalaer i fase 2 [...].
Maj-opmærksomhedsmåned 2025 - sætter fokus på HS: En handling om dagen

Hvert år i maj samles samfund over hele verden for at sætte fokus på Huntingtons Sygdom (HS). Fra familier og omsorgspersoner til klinikere, forskere og fortalere er vi forenet af en [...].
UniQure meddeler, at FDA har givet AMT-130 Breakthrough Therapy Designation til behandling af Huntingtons sygdom

~ Breakthrough Therapy-betegnelse baseret på kliniske beviser fra fase I/II-forsøg, der viser meningsfuld opbremsning af sygdomsprogression ~ ~ Yderligere lovgivningsmæssig opdatering og vejledning om Biologics License Application [...]
Opdatering af fase II GENERATION HD2-studiet

Roche har annonceret fortsættelsen af det kliniske fase II-forsøg GENERATION HD2, der evaluerer tominersen hos personer med tidlige tegn på Huntingtons sygdom. Efter en foreløbig analyse foretaget af et uafhængigt udvalg er der ikke [...]
Et tilbageblik pĂĄ HDYO-kongressen 2025

HDYO-kongressen 2025 samlede unge, familier, forskere og fagfolk fra hele verden til en uforglemmelig begivenhed dedikeret til Huntingtons sygdom-fællesskabet. I løbet af tre inspirerende dage [...]
23. marts: Fejring af taknemmelighedsdagen i Huntingtons sygdom-fællesskabet

"Taknemmelighedsdagen er en måde at ære samarbejdet mellem HS-familier og klinikere og forskere, som startede med bestræbelserne på at identificere Huntingtons sygdom-genet i 1980'erne, [...].
Be Empowered af Tanita Allen, den nye klumme pĂĄ IHA's hjemmeside

Tanita Allen, en dedikeret fortaler for Huntingtons sygdom og forfatter til sin meget besværlige erindringsbog "We Exist", starter en ny klumme på IHA's hjemmeside, der hedder Be Empowered by [...].
SOM Biotech offentliggør resultater af fase 2b-studie

SOM Biotech præsenterer resultaterne af fase 2b-studiet med SOM3355, der viser en unik profil med robuste forbedringer af chorea hos patienter med Huntingtons sygdom og en sikker profil uden somnolens, [...].
Kampagnen Sjældne sygdomme 2025

International Huntington Association organiserer i samarbejde med European Huntington Association en kampagne for Rare Disease Day 2025, den 28. februar. Sloganet for dette ĂĄrs RDD [...]
RDI lancerer lederskabsprogram for unge

Rare Diseases International (RDI) har annonceret lanceringen af RDI Youth Leadership Programme, et initiativ, der er designet til at engagere og styrke unge mennesker inden for sjældne sygdomme. Dette program har til formål [...]