Prilenia Achieves Last Patient Last Visit in Phase 3 PROOF-HD Clinical Study for Huntington’s Disease

PROOF-HD is the only late-stage study in Huntington’s disease targeting clinical progression; topline results expected in early Q2 2023 NAARDEN, Netherlands and WALTHAM, Mass., 28 March 2023 – Prilenia Therapeutics B.V., a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases Læs mere...

MENA Organization for Rare Diseases og International Huntington Association slår sig sammen i et unikt samarbejde!

In a key breakthrough, the MENA Organization for Rare Diseases and the International Huntington Association signed a memorandum of understanding during the MENA Organization for Rare Diseases annual meeting 2023, March 3-5, Dubai. “The International Huntington Association looks forward to the partnership with MENA Organization for Rare Diseases that will Læs mere...

Samfundet for sjældne sygdomme samles for at udgive en bog til Sjældne Sygdomme-dagen den 28. februar

Huntingtons sygdom har været omgærdet af hemmelighedskræmmeri og frygt i generationer, hvilket har betydet, at folk i samfundet ikke har haft en stemme. Denne bog ændrer det. Huntington's Disease Heroes indeholder 26 personer fra ni lande, som modigt deler deres personlige historier om at leve i skyggen af denne sygdom. Ved at gøre det gør de Læs mere...

uniQure meddelte, at de genoptager patientregistreringen på det højere dosisniveau i AMT-130-forsøget

Et budskab til Huntingtons sygdomsfællesskabet fra uniQure Kære Huntingtons sygdomsfællesskabsmedlemmer, I morges udsendte uniQure en pressemeddelelse, som indeholdt en opdatering af vores kliniske forsøg medAMT-130 (navnet på forsøgslægemidlet) til Huntingtons sygdom (HD.) Efter en kort pause, der blev annonceret i august sidste år i patientregistrering Læs mere...

Wave Life Sciences offentliggør positiv opdatering fra fase 1b/2a SELECT-HD-forsøget med indledende resultater, der indikerer Allelective Target Engagement med WVE-003 i Huntingtons sygdom

September 20, 2022 kl. 7:30 EDT PDF Version Enkeltdoser af WVE-003 synes generelt sikre og veltolereret CSF mutant huntingtin-protein (mHTT) blev reduceret efter enkeltdoser på 30 eller 60 mg; den gennemsnitlige mHTT-reduktion i begge kohorter var 22% (medianreduktion 30%) fra baseline 85 dage efter enkeltdosis Læs mere...

da_DKDanish