PTC offentliggjorde i dag lovende 12-måneders resultater fra deres fase 2 PIVOT-HD-studie med oral PTC518
Ved måned 12 var mutant Huntingtin (mHTT) i blodet sænket med henholdsvis 22% og 43% for doser på 5 mg og 10 mg. Et lignende resultat blev set i cerebrospinalvæsken, hvor mHTT blev sænket med henholdsvis 21% og 43% for doser på 5 mg og 10 mg. Derudover resulterede PTC518-behandling i en Læs mere...