Forskning

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of Læs mere...

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2 Læs mere...

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Læs mere...

Prilenia, en bioteknologisk virksomhed i den kliniske fase med fokus på den presserende mission at udvikle nye lægemidler til at bremse udviklingen af neurodegenerative sygdomme og neurologiske udviklingsforstyrrelser, har indsendt en europæisk ansøgning om markedsføringstilladelse (MAA) til Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) for pridopidin som behandling af Huntingtons sygdom (HS). En MAA Læs mere...

"Vi er meget tilfredse med disse nye data, der viser en statistisk signifikant, dosisafhængig opbremsning af udviklingen af Huntingtons sygdom og en sænkning af NfL i CSF efter 24 måneder", siger Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer hos uniQure. "Vi mener, at dette er det første kliniske forsøg med et forsøgsmedicin. Læs mere...

I dag annoncerede Wave Life Sciences positive resultater fra SELECT-HD, vores fase 1b/2a placebokontrollerede forsøg, der evaluerer forsøgsbehandlingen WVE-003. Disse resultater viser, at WVE-003 selektivt sænker giftigt, muteret huntingtin (mHTT)-protein og bevarer sundt, vildtype huntingtin (wtHTT)-protein hos personer med Huntingtons sygdom. ForsøgsresultaterI analysen blev det sammenlignet Læs mere...

Ved måned 12 var mutant Huntingtin (mHTT) i blodet sænket med henholdsvis 22% og 43% for doser på 5 mg og 10 mg. Et lignende resultat blev set i cerebrospinalvæsken, hvor mHTT blev sænket med henholdsvis 21% og 43% for doser på 5 mg og 10 mg. Derudover resulterede PTC518-behandling i en Læs mere...

Tidligere på ugen offentliggjorde Sage Therapeutics resultaterne af deres SURVEYOR-undersøgelse, som kvantificerede de kognitive konsekvenser af Huntingtons sygdom. Ved hjælp af HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) målte de forskellen mellem 29 raske frivillige og 40 deltagere med HS. Som et sekundært resultat målte undersøgelsen sikkerhed og tolerabilitet. Læs mere...

I dag er vi meget glade i Huntington-samfundet. Meddelelsen fra Uniqure om, at virksomheden har modtaget Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease er mere end lovende", siger præsident for IHA, Svein Olaf Olsen. RMAT-licensen er baseret på Læs mere...