Kategori: Forskning

uniQure giver opdatering om AMT-130 til Huntingtons sygdom

3. november 2025 Kære Huntingtons sygdom-fællesskab, Vi udsendte i dag en pressemeddelelse om, at uniQure modtog feedback fra U.S. Food and Drug Administration (FDA) under en nylig pre-Biologics [...].

ADORE-DH - potentiel stamcelleterapi

ADORE-DH var et fase II-forsøg med en potentiel stamcelleterapi for HS. Sponsoreret af AZIDUS Brasil (en klinisk forskningsorganisation med fuld service) havde denne randomiserede, dobbeltblinde, placebokontrollerede undersøgelse til formål at [...].

uniQure annoncerer positive resultater fra det pivotale fase I/II-studie af AMT-130 hos patienter med Huntingtons sygdom

24. september 2025 PDF Version ~ Pivotalt studie mødte primært slutpunkt; højdosis AMT-130 demonstrerede statistisk signifikant 75% sygdomsopbremsning efter 36 måneder målt ved cUHDRS sammenlignet med en propensity [...].

Skyhawk rapporterer data om kohorte C

Tidligere i dag gav Skyhawk nedenstående opdatering om del C af deres SKY-0515 fase 1-forsøg. --Kære Skyhawk-venner og -kolleger, vi er glade for i dag at kunne annoncere [...]

Prilenia og Ferrer giver en opdatering på den europæiske godkendelsesproces for pridopidin i Huntingtons sygdom

25. juli 2025 NAARDEN, Holland & WALTHAM, Massachusetts & BARCELONA, Spanien-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. og Ferrer meddelte i dag, at Det Europæiske Lægemiddelagenturs (EMA) komité for lægemidler til [...].

PTC518 PIVOT-HD-studiet opnår primært endepunkt

May 5, 2025 PDF Version - Undersøgelsen opfyldte det primære endepunkt med dosisafhængig sænkning af HTT-protein i blodet i uge 12 - - Gunstige dosisafhængige tendenser på tværs af kliniske skalaer i fase 2 [...].

UniQure meddeler, at FDA har givet AMT-130 Breakthrough Therapy Designation til behandling af Huntingtons sygdom

~ Breakthrough Therapy-betegnelse baseret på kliniske beviser fra fase I/II-forsøg, der viser meningsfuld opbremsning af sygdomsprogression ~ ~ Yderligere lovgivningsmæssig opdatering og vejledning om Biologics License Application [...]

Opdatering af fase II GENERATION HD2-studiet

Roche har annonceret fortsættelsen af det kliniske fase II-forsøg GENERATION HD2, der evaluerer tominersen hos personer med tidlige tegn på Huntingtons sygdom. Efter en foreløbig analyse foretaget af et uafhængigt udvalg er der ikke [...]

SOM Biotech offentliggør resultater af fase 2b-studie

SOM Biotech præsenterer resultaterne af fase 2b-studiet med SOM3355, der viser en unik profil med robuste forbedringer af chorea hos patienter med Huntingtons sygdom og en sikker profil uden somnolens, [...].

PTC Therapeutics indgår en global licens- og samarbejdsaftale med Novartis om PTC518 Huntingtons sygdomsprogram

2. december 2024 - PTC modtager $1,0 mia. i kontanter ved afslutningen - PTC er berettiget til at modtage op til $1,9 mia. i udviklings-, regulerings- og salgsmilepæle - PTC deler overskuddet i USA og [...].