Kategori: Forskning

PTC offentliggjorde i dag lovende 12-måneders resultater fra deres fase 2 PIVOT-HD-studie med oral PTC518  

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]

Sage Therapeutics fase 2-studie forstærker den kognitive påvirkning af Huntingtons sygdom

Earlier this week Sage Therapeutics announced the results of their SURVEYOR study which quantified the cognitive impact of Huntington’s Disease.  Using the HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) they measured the difference […]

FDA giver uniQure betegnelsen Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

I dag er vi meget glade i Huntington-samfundet. Meddelelsen fra Uniqure om, at virksomheden har modtaget Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

SOM Biotech afslutter rekrutteringsprocessen i fase IIb-studiet af behandling af chorea ved Huntingtons sygdom

SOM Biotech, en klinisk fase lægemiddelopdagelses- og udviklingsvirksomhed baseret på en unik proprietær kunstig intelligensplatform (SOMAIPRO®), er glad for at kunne meddele, at rekrutteringen af den kliniske fase IIb [...].

Prilenia planlægger at indsende ansøgning om markedsføringstilladelse i EU for pridopidin til behandling af Huntingtons sygdom

Prilenia meddelte i dag, at de planlægger at indsende en ansøgning om markedsføringstilladelse i EU til brug af pridopidin til behandling af Huntingtons sygdom. Ifølge Dr. Michael [...]

Gennembrud repræsenterer et nyt håb for HS-patienter

Forskere fra Weizmann-instituttet i Israel har offentliggjort resultaterne af et dyreforsøg, som er meget lovende for behandlingen af Huntingtons sygdom. De har opdaget, at to [...]

uniQure offentliggør opdatering om kliniske fase I/II-forsøg med AMT-130 genterapi til behandling af Huntingtons sygdom

~ Patienter behandlet med AMT-130 viser fortsat tegn på bevaret neurologisk funktion med potentielle dosisafhængige kliniske fordele i forhold til en inklusionskriterie-matchet naturlig sygdomshistorie ~ ~ Gennemsnitlig [...]

PTC Therapeutics offentliggør positive foreløbige data fra det kliniske forsøg med PIVOT-HD i patienter med Huntingtons sygdom

21. juni 2023 PDF Version - Dosisafhængig sænkning af Huntingtin (HTT) proteinniveauer i blodet efter 12 uger - Gunstig tolerabilitetsprofil uden behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger eller NfL-spidser - - Konference [...]

uniQure offentliggør opdatering om klinisk fase I/II-studie i USA med AMT-130 genterapi til behandling af Huntingtons sygdom

~ AMT-130 er fortsat generelt veltolereret på tværs af begge dosiskohorter ~ ~ Patienter behandlet med AMT-130 viser bevaret funktion sammenlignet med baseline og kliniske fordele i forhold til naturhistorien [...].

PRILENIA OFFENTLIGGØR RESULTATER FRA PROOF-HD-UNDERSØGELSEN: LOVENDE, MEN BLANDEDE RESULTATER!

I dag, den 25. april, offentliggjorde Prilenia resultater fra det kliniske forsøg PROOF-HD for Huntingtons sygdom. Nogle af deltagerne havde stor gavn af Pridopidine-lægemidlet, mens andre slet ikke havde gavn af det. Dette [...]