Kategori: Forskning

Wave Life Sciences annoncerer positive resultater fra fase 1b/2a SELECT-HD-forsøget med den første kliniske demonstration af allel-selektiv mutant Huntingtin-sænkning i Huntingtons sygdom

I dag annoncerede Wave Life Sciences positive resultater fra SELECT-HD, vores fase 1b/2a placebokontrollerede forsøg, der evaluerer forsøgsbehandlingen WVE-003. Disse resultater viser, at WVE-003 selektivt sænker toksisk, muteret huntingtin (mHTT) [...]

PTC offentliggjorde i dag lovende 12-måneders resultater fra deres fase 2 PIVOT-HD-studie med oral PTC518  

Ved måned 12 var mutant Huntingtin (mHTT) i blodet sænket med 22% og 43% for henholdsvis 5 mg og 10 mg doser. Et lignende resultat blev set i cerebrospinalvæsken, hvor [...].

Sage Therapeutics fase 2-studie forstærker den kognitive påvirkning af Huntingtons sygdom

Tidligere på ugen offentliggjorde Sage Therapeutics resultaterne af deres SURVEYOR-undersøgelse, som kvantificerede de kognitive konsekvenser af Huntingtons sygdom. Ved hjælp af HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) målte de forskellen [...]

FDA giver uniQure betegnelsen Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

I dag er vi meget glade i Huntington-samfundet. Meddelelsen fra Uniqure om, at virksomheden har modtaget Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

SOM Biotech afslutter rekrutteringsprocessen i fase IIb-studiet af behandling af chorea ved Huntingtons sygdom

SOM Biotech, en klinisk fase lægemiddelopdagelses- og udviklingsvirksomhed baseret på en unik proprietær kunstig intelligensplatform (SOMAIPRO®), er glad for at kunne meddele, at rekrutteringen af den kliniske fase IIb [...].

Prilenia planlægger at indsende ansøgning om markedsføringstilladelse i EU for pridopidin til behandling af Huntingtons sygdom

Prilenia meddelte i dag, at de planlægger at indsende en ansøgning om markedsføringstilladelse i EU til brug af pridopidin til behandling af Huntingtons sygdom. Ifølge Dr. Michael [...]

Gennembrud repræsenterer et nyt håb for HS-patienter

Forskere fra Weizmann-instituttet i Israel har offentliggjort resultaterne af et dyreforsøg, som er meget lovende for behandlingen af Huntingtons sygdom. De har opdaget, at to [...]

uniQure offentliggør opdatering om kliniske fase I/II-forsøg med AMT-130 genterapi til behandling af Huntingtons sygdom

~ Patienter behandlet med AMT-130 viser fortsat tegn på bevaret neurologisk funktion med potentielle dosisafhængige kliniske fordele i forhold til en inklusionskriterie-matchet naturlig sygdomshistorie ~ ~ Gennemsnitlig [...]

PTC Therapeutics offentliggør positive foreløbige data fra det kliniske forsøg med PIVOT-HD i patienter med Huntingtons sygdom

21. juni 2023 PDF Version - Dosisafhængig sænkning af Huntingtin (HTT) proteinniveauer i blodet efter 12 uger - Gunstig tolerabilitetsprofil uden behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger eller NfL-spidser - - Konference [...]

uniQure offentliggør opdatering om klinisk fase I/II-studie i USA med AMT-130 genterapi til behandling af Huntingtons sygdom

~ AMT-130 er fortsat generelt veltolereret på tværs af begge dosiskohorter ~ ~ Patienter behandlet med AMT-130 viser bevaret funktion sammenlignet med baseline og kliniske fordele i forhold til naturhistorien [...].