Kategori: Forskning

PTC Therapeutics indgår en global licens- og samarbejdsaftale med Novartis om PTC518 Huntingtons sygdomsprogram

2. december 2024 - PTC modtager $1,0 mia. i kontanter ved afslutningen - PTC er berettiget til at modtage op til $1,9 mia. i udviklings-, regulerings- og salgsmilepæle - PTC deler overskuddet i USA og [...].

Sage Therapeutics indstiller udviklingen af dalzanemdor i HS

Fase 2 DIMENSION-undersøgelsen opfyldte ikke sit primære endepunkt Dalzanemdor var generelt veltolereret; der blev ikke observeret nye sikkerhedssignaler Baseret på disse data planlægger virksomheden ikke [...].

LoQus23 Therapeutics annoncerer finansiering på 35 millioner pund for at fremme et nyt lægemiddel, der har til formål at hæmme somatisk ekspansion i Huntingtons sygdom

Cambridge, UK, 2. oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), en privat bioteknologisk virksomhed, der undersøger små molekylære lægemidler, der kan stoppe DNA-ustabilitet og bremse neurodegeneration i Huntingtons sygdom, myotonisk dystrofi [...].

Prilenias pridopidin til Huntingtons sygdom godkendt til gennemgang af europæisk markedsføringstilladelse

Prilenia, en bioteknologisk virksomhed i den kliniske fase med fokus på den presserende mission om at udvikle nye lægemidler til at bremse udviklingen af neurodegenerative sygdomme og neurologiske udviklingsforstyrrelser, har indgivet en europæisk markedsføringstilladelse [...].

uniQure annoncerer en positiv opdatering af foreløbige data, der viser en opbremsning af sygdomsudviklingen i fase I/II-forsøg med AMT-130 til HS

"Vi er meget tilfredse med disse nye data, der viser en statistisk signifikant, dosisafhængig opbremsning af udviklingen af Huntingtons sygdom og en sænkning af NfL i CSF efter 24 måneder," [...].

Wave Life Sciences annoncerer positive resultater fra fase 1b/2a SELECT-HD-forsøget med den første kliniske demonstration af allel-selektiv mutant Huntingtin-sænkning i Huntingtons sygdom

I dag annoncerede Wave Life Sciences positive resultater fra SELECT-HD, vores fase 1b/2a placebokontrollerede forsøg, der evaluerer forsøgsbehandlingen WVE-003. Disse resultater viser, at WVE-003 selektivt sænker toksisk, muteret huntingtin (mHTT) [...]

PTC offentliggjorde i dag lovende 12-måneders resultater fra deres fase 2 PIVOT-HD-studie med oral PTC518  

Ved måned 12 var mutant Huntingtin (mHTT) i blodet sænket med 22% og 43% for henholdsvis 5 mg og 10 mg doser. Et lignende resultat blev set i cerebrospinalvæsken, hvor [...].

Sage Therapeutics fase 2-studie forstærker den kognitive påvirkning af Huntingtons sygdom

Tidligere på ugen offentliggjorde Sage Therapeutics resultaterne af deres SURVEYOR-undersøgelse, som kvantificerede de kognitive konsekvenser af Huntingtons sygdom. Ved hjælp af HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) målte de forskellen [...]

FDA giver uniQure betegnelsen Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

I dag er vi meget glade i Huntington-samfundet. Meddelelsen fra Uniqure om, at virksomheden har modtaget Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

SOM Biotech afslutter rekrutteringsprocessen i fase IIb-studiet af behandling af chorea ved Huntingtons sygdom

SOM Biotech, en klinisk fase lægemiddelopdagelses- og udviklingsvirksomhed baseret på en unik proprietær kunstig intelligensplatform (SOMAIPRO®), er glad for at kunne meddele, at rekrutteringen af den kliniske fase IIb [...].