Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the
Studerende fra Toronto skriver bog, så andre vil behandle hendes bedstefar pænt 11. december 2024 - Toronto, Ontario, Canada De fleste mennesker har aldrig hørt om Huntingtons sygdom. Den manglende viden betyder, at mennesker, der lever med denne sjældne sygdom, ofte bliver misforstået og fejlbehandlet, især i det medicinske system. Rumvæsenet Bloopy
I går udsendte uniQure en pressemeddelelse om, at man er nået til enighed med den amerikanske lægemiddelstyrelse (FDA) om de vigtigste elementer i en fremskyndet godkendelsesprocedure for uniQures AMT-130-program til behandling af Huntingtons sygdom. De vigtigste punkter er som følger: - Den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) er enig i, at data fra igangværende
Dimitri Poffé er et allerede kendt medlem af HS-fællesskabet. Efter at være blevet testet positiv for Huntingtons sygdom kastede Dimitri sig ud i en cykelrejse gennem Sydamerika. I dette projekt, kaldet Explore for Huntington, besøgte Dimitri flere HS-foreninger og familier i et forsøg på at skabe opmærksomhed om Huntingtons sygdom. "The Present" er instrueret af
2. december 2024 - PTC modtager $1,0 mia. i kontanter ved afslutningen - PTC er berettiget til at modtage op til $1,9 mia. i udviklings-, regulerings- og salgsmilepæle - PTC får del i overskuddet i USA og trinvise tocifrede royalties på nettosalget uden for USA - Novartis overtager det globale ansvar for udvikling, fremstilling og salg efter afslutningen af den placebokontrollerede del af
Fase 2 DIMENSION-undersøgelsen opfyldte ikke sit primære slutpunkt Dalzanemdor blev generelt godt tolereret; ingen nye sikkerhedssignaler blev observeret Baseret på disse data planlægger virksomheden ikke yderligere udvikling af dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.- (BUSINESS WIRE) - 20. november 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) annoncerede i dag toplinjeresultater fra fase 2
PRESSEMEDDELELSE - 25. oktober 2024, Moscow, Idaho, USAVi er glade for at kunne annoncere lanceringen af en ny bog om Huntingtons sygdom (HS) kaldet Livable Lives: Conversations with the Huntington's Disease Community, af Christy Dearien, med et forord af Jimmy Pollard. I Livable Lives fortæller Christy om sin egen families HS.
Cambridge, Storbritannien, 2. oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), en privat bioteknologisk virksomhed, der undersøger små molekyler, der kan stoppe DNA-ustabilitet og bremse neurodegeneration i Huntingtons sygdom, myotonisk dystrofi type 1 og lignende triplet repeat expansion-sygdomme, meddeler i dag den vellykkede afslutning af sin serie på 35 millioner pund (ca. $43 millioner).
PTC518 er en oral medicin, der reducerer produktionen af det muterede Huntingtin-protein, som forårsager sygdomsprogression. Programmer med Fast Track-betegnelse kan drage fordel af tidlige interaktioner med FDA og kan være berettiget til prioriteret gennemgang og fremskyndet godkendelse. Dette følger offentliggørelsen af 12 måneders foreløbige data fra PTC's fase 2-studie, som
Prilenia, en bioteknologisk virksomhed i den kliniske fase med fokus på den presserende mission at udvikle nye lægemidler til at bremse udviklingen af neurodegenerative sygdomme og neurologiske udviklingsforstyrrelser, har indsendt en europæisk ansøgning om markedsføringstilladelse (MAA) til Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) for pridopidin som behandling af Huntingtons sygdom (HS). En MAA
Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the
Studerende fra Toronto skriver bog, så andre vil behandle hendes bedstefar pænt 11. december 2024 - Toronto, Ontario, Canada De fleste mennesker har aldrig hørt om Huntingtons sygdom. Den manglende viden betyder, at mennesker, der lever med denne sjældne sygdom, ofte bliver misforstået og fejlbehandlet, især i det medicinske system. Rumvæsenet Bloopy
I går udsendte uniQure en pressemeddelelse om, at man er nået til enighed med den amerikanske lægemiddelstyrelse (FDA) om de vigtigste elementer i en fremskyndet godkendelsesprocedure for uniQures AMT-130-program til behandling af Huntingtons sygdom. De vigtigste punkter er som følger: - Den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) er enig i, at data fra igangværende
Dimitri Poffé er et allerede kendt medlem af HS-fællesskabet. Efter at være blevet testet positiv for Huntingtons sygdom kastede Dimitri sig ud i en cykelrejse gennem Sydamerika. I dette projekt, kaldet Explore for Huntington, besøgte Dimitri flere HS-foreninger og familier i et forsøg på at skabe opmærksomhed om Huntingtons sygdom. "The Present" er instrueret af
2. december 2024 - PTC modtager $1,0 mia. i kontanter ved afslutningen - PTC er berettiget til at modtage op til $1,9 mia. i udviklings-, regulerings- og salgsmilepæle - PTC får del i overskuddet i USA og trinvise tocifrede royalties på nettosalget uden for USA - Novartis overtager det globale ansvar for udvikling, fremstilling og salg efter afslutningen af den placebokontrollerede del af
Fase 2 DIMENSION-undersøgelsen opfyldte ikke sit primære slutpunkt Dalzanemdor blev generelt godt tolereret; ingen nye sikkerhedssignaler blev observeret Baseret på disse data planlægger virksomheden ikke yderligere udvikling af dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.- (BUSINESS WIRE) - 20. november 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) annoncerede i dag toplinjeresultater fra fase 2
PRESSEMEDDELELSE - 25. oktober 2024, Moscow, Idaho, USAVi er glade for at kunne annoncere lanceringen af en ny bog om Huntingtons sygdom (HS) kaldet Livable Lives: Conversations with the Huntington's Disease Community, af Christy Dearien, med et forord af Jimmy Pollard. I Livable Lives fortæller Christy om sin egen families HS.
Cambridge, Storbritannien, 2. oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), en privat bioteknologisk virksomhed, der undersøger små molekyler, der kan stoppe DNA-ustabilitet og bremse neurodegeneration i Huntingtons sygdom, myotonisk dystrofi type 1 og lignende triplet repeat expansion-sygdomme, meddeler i dag den vellykkede afslutning af sin serie på 35 millioner pund (ca. $43 millioner).
PTC518 er en oral medicin, der reducerer produktionen af det muterede Huntingtin-protein, som forårsager sygdomsprogression. Programmer med Fast Track-betegnelse kan drage fordel af tidlige interaktioner med FDA og kan være berettiget til prioriteret gennemgang og fremskyndet godkendelse. Dette følger offentliggørelsen af 12 måneders foreløbige data fra PTC's fase 2-studie, som
Prilenia, en bioteknologisk virksomhed i den kliniske fase med fokus på den presserende mission at udvikle nye lægemidler til at bremse udviklingen af neurodegenerative sygdomme og neurologiske udviklingsforstyrrelser, har indsendt en europæisk ansøgning om markedsføringstilladelse (MAA) til Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) for pridopidin som behandling af Huntingtons sygdom (HS). En MAA
Danish 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian