Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series

Prilenia, en bioteknologisk virksomhed i den kliniske fase med fokus på den presserende mission at udvikle nye lægemidler til at bremse udviklingen af neurodegenerative sygdomme og neurologiske udviklingsforstyrrelser, har indsendt en europæisk ansøgning om markedsføringstilladelse (MAA) til Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) for pridopidin som behandling af Huntingtons sygdom (HS). En MAA

"Vi er meget tilfredse med disse nye data, der viser en statistisk signifikant, dosisafhængig opbremsning af udviklingen af Huntingtons sygdom og en sænkning af NfL i CSF efter 24 måneder", siger Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer hos uniQure. "Vi mener, at dette er det første kliniske forsøg med et forsøgsmedicin.

I dag annoncerede Wave Life Sciences positive resultater fra SELECT-HD, vores fase 1b/2a placebokontrollerede forsøg, der evaluerer forsøgsbehandlingen WVE-003. Disse resultater viser, at WVE-003 selektivt sænker giftigt, muteret huntingtin (mHTT)-protein og bevarer sundt, vildtype huntingtin (wtHTT)-protein hos personer med Huntingtons sygdom. ForsøgsresultaterI analysen blev det sammenlignet

Ved måned 12 var mutant Huntingtin (mHTT) i blodet sænket med henholdsvis 22% og 43% for doser på 5 mg og 10 mg. Et lignende resultat blev set i cerebrospinalvæsken, hvor mHTT blev sænket med henholdsvis 21% og 43% for doser på 5 mg og 10 mg. Derudover resulterede PTC518-behandling i en

Tidligere på ugen offentliggjorde Sage Therapeutics resultaterne af deres SURVEYOR-undersøgelse, som kvantificerede de kognitive konsekvenser af Huntingtons sygdom. Ved hjælp af HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) målte de forskellen mellem 29 raske frivillige og 40 deltagere med HS. Som et sekundært resultat målte undersøgelsen sikkerhed og tolerabilitet.