Forskning

Fremtiden har aldrig været mere lovende

Det er en særlig spændende tid for Huntington-forskningen. Utallige læger og forskere verden over er aktivt involveret i forskningsprojekter og kliniske forsøg inden for neurologi i almindelighed og Huntingtons sygdom i særdeleshed.

Du kan finde de seneste forskningsnyheder i følgende kilder:

Kliniske forsøg

DIMENSION

Status: Aktiv og rekrutterende

Formål og mål: Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effekten af SAGE-718 på kognitiv præstation og funktion hos deltagere med HS.

Beliggenhed: USA, Australien, Canada og Storbritannien

KINECT-HD2

Status: Tilmelding lukket

Formål og mål: KINECT-HD2 er et open-label rollover-studie med henblik på fortsat behandling med valbenazin til behandling af chorea i forbindelse med Huntingtons sygdom.

Beliggenhed: Amerikas Forenede Stater og Canada

Klinisk fase I/II-forsøg med AMT-130

Status: Rekruttering

Formål og mål: Dette er den første undersøgelse, der tester AMT-130 i mennesker. Hovedformålet er at finde en sikker dosis af AMT-130 til voksne, der er testet positive for HS-genet, og som har HS i et tidligt stadie. Undersøgelsen vil også se på, hvordan kroppen behandler AMT-130 og undersøge, hvordan det kan påvirke sygdommens udvikling.

Beliggenhed: Tyskland, Polen og Storbritannien

GENERATION HD2

Status: Rekruttering

Formål og mål: Dette studie vil evaluere sikkerhed, biomarkører og effekt af tominersen sammenlignet med placebo hos deltagere med prodromal og tidlig manifest Huntingtons sygdom

Beliggenhed: Argentina, Australien, Østrig, Canada, Danmark, Frankrig, Tyskland, Italien, New Zealand, Polen, Portugal, Spanien, Schweiz, Storbritannien, USA

SOM3355 til Huntingtons sygdom

Status: Afsluttet

Formål og mål: SOM3355 har med succes gennemført et fase 2a-studie i HS og vist en gunstig sikkerhedsprofil uden neurologiske eller neuropsykiatriske bivirkninger. Fase 2b-forsøgsprogrammet til bestemmelse af dosisintervallet har modtaget vejledning fra Pre-IND-diskussioner med US Food and Drug Administration (FDA) og videnskabelig rådgivning fra European Medicines Agency (EMA). 

Beliggenhed: Frankrig, Tyskland, Italien, Polen, Spanien, Schweiz, Storbritannien

PIVOT-HD

Status: Aktiv

Formål og mål: Det primære mål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og de farmakodynamiske virkninger af PTC518 sammenlignet med placebo hos deltagere med HS.

Beliggenhed: Australien, Østrig, Canada, Frankrig, Tyskland, Italien, Holland, New Zealand, Spanien, Det Forenede Kongerige

SELECT-HD

Status: Afsluttet

Formål og mål: SELECT-HD-forsøget var et globalt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk fase 1b/2a-forsøg for at vurdere sikkerheden og tolerancen ved enkelt- og flerdobbelte intrathekale doser af WVE-003 hos personer med en bekræftet diagnose af HS, som er i de tidlige stadier af sygdommen og bærer SNP3 i forbindelse med deres cytosin-adenin-guanin (CAG)-udvidelse. Yderligere mål omfatter vurdering af farmakokinetik og undersøgende farmakodynamiske og kliniske endepunkter. 

Beliggenhed: Australien, Canada, Danmark, Frankrig, Tyskland, Italien, Holland, Polen, Spanien, Storbritannien

PROOF-HD

Status: Afsluttet - venter på godkendelse af pridopidin

Formål og mål: PROOF-HD er en fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse, der evaluerer effekten og sikkerheden af pridopidin hos patienter med Huntingtons sygdom i et tidligt stadie.

Opdateringer om forskning

Nyheder

ADORE-DH - potentiel stamcelleterapi

ADORE-DH var et fase II-forsøg med en potentiel stamcelleterapi mod HS. Sponsoreret af AZIDUS Brasil (en klinisk forskningsorganisation med fuld service) var dette randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede studie

Læs mere

Opdateringer om igangværende kliniske forsøg fra EHDN & Enroll-HD 2024 Strasbourg