uniQure kündigt Wiederaufnahme der Patientenrekrutierung für die höhere Dosierung in der AMT-130-Studie an

Eine Botschaft von uniQure an die Gemeinschaft der Huntington-Kranken

Liebe Mitglieder der Gemeinschaft der Huntington-Kranken,

Heute Morgen veröffentlichte uniQure eine Pressemitteilung, die ein Update zu unserer klinischen Studie mit
AMT-130 (Name des Studienmedikaments) für die Huntington-Krankheit (HD). Nach einer kurzen Pause
hat im vergangenen August bekannt gegeben, dass die Patientenrekrutierung für die höhere Dosierungsstufe in der europäischen Phase
I/II-Studie mit AMT-130 hat das Data Safety Monitoring Board (DSMB) der Studie
empfohlen, die Patienteneinschreibung mit dieser höheren Dosis wieder aufzunehmen. Dies bedeutet, dass die
Eine unabhängige Expertengruppe von HD-Ärzten hat alle ihnen vorliegenden Informationen geprüft
und hielt das Nutzen-Risiko-Verhältnis von AMT-130 für vertretbar.

Der europäische und der US-amerikanische Teil dieses klinischen Programms dienen der Bewertung der Sicherheit und
Verträglichkeit von AMT-130 und hilft bei der Bestimmung der optimalen Dosis (wie viel des Wirkstoffs
Medikament benötigt wird), um in eine klinische Studie im Spätstadium überzugehen. Die Studie dient auch als frühe
Bewertung der Fähigkeit von AMT-130, das Huntingtin-Protein zu senken, und aller damit verbundenen Auswirkungen
auf die Krankheit haben.

Im vergangenen Sommer wurde uniQure auf einige unerwartete schwerwiegende Reaktionen aufmerksam gemacht, kurz nachdem
die Verabreichung von AMT-130 in der Gruppe mit der höheren Dosierung in der Studie. Zu diesem Zeitpunkt traf sich das DSMB
und beschlossen, die Aufnahme in die Gruppe mit der höheren Dosis zu unterbrechen, um die Sicherheitsereignisse zu untersuchen und
etwaige Maßnahmen zur Milderung der Folgen festzulegen. Nach einer gründlichen Untersuchung hebt das DSMB die Pause auf, da
siehe oben. Weitere Einzelheiten sind in der heute Morgen veröffentlichten Pressemitteilung von uniQure zu finden. Sie lautet
Es ist wichtig festzustellen, dass alle unerwarteten Sicherheitsereignisse bei den drei Patienten vollständig abgeklungen sind.

Wir möchten den Patienten, Familien und Kliniken, die uns unterstützt haben, unseren tief empfundenen Dank aussprechen.
haben uns auf unserer Reise zur Erforschung von AMT-130 als mögliche Behandlung von Huntington unterstützt. Ohne Ihr
Beteiligung wäre unsere Mission, transformative Therapien zu entwickeln, nicht möglich. Wir suchen
Wir freuen uns darauf, die Arbeit mit der HD-Gemeinschaft fortzusetzen, und werden weiterhin aktuelle Informationen über
das klinische Programm AMT-130.

Mit freundlichen Grüßen,

Daniel Leonard
Leiterin der globalen Patientenvertretung, uniQure

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