Prilenia erreicht letzten Patientenbesuch in klinischer Phase-3-Studie PROOF-HD zur Huntington-Krankheit

PROOF-HD ist die einzige Studie im Spätstadium der Huntington-Krankheit, die auf die klinische Progression abzielt; erste Ergebnisse werden für Anfang Q2 2023 erwartet

NAARDEN, Niederlande und WALTHAM, Massachusetts, 28. März 2023 - Prilenia Therapeutics B.V.ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die dringende Aufgabe konzentriert, neuartige Therapeutika zur Verlangsamung des Fortschreitens neurodegenerativer Erkrankungen und neurologischer Entwicklungsstörungen zu entwickeln, gab heute bekannt, dass der letzte Teilnehmer an PROOF-HD, einer weltweiten Phase-3-Studie zur Huntington-Krankheit (HD), den letzten geplanten Besuch des verblindeten Behandlungszeitraums absolviert hat und damit die Hauptstudie abgeschlossen ist. Nahezu alle Patienten (98 Prozent), die für die Studie in Frage kamen, entschieden sich für die Fortsetzung der laufenden offenen Erweiterung von PROOF-HD. Topline-Ergebnisse der PROOF-HD-Studie werden für Anfang des zweiten Quartals 2023 erwartet.

Die PROOF-HD-Studie wurde in Zusammenarbeit mit dem Huntington-Studiengruppe (HSG)ein weltweit führendes Unternehmen in der klinischen Forschung für HD und geschätzte Mitarbeiterin von Prilenia.

"Es besteht ein dringender Bedarf an Behandlungen, die den Verlauf der Huntington-Krankheit verändern und den von der Krankheit betroffenen Personen und Familien Hoffnung geben können", sagte Dr. Michael R. Hayden, CEO und Gründer von Prilenia. "Unser Team arbeitet unermüdlich daran, der Öffentlichkeit so schnell wie möglich erste Ergebnisse zu präsentieren. Wir danken der Huntington-Studiengruppe und ihren Partnern, den Studienleitern und vor allem den Studienteilnehmern und ihren Familien für ihren Beitrag zu dieser wichtigen Forschung." 

PROOF-HD ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Pridopidin (45 mg zweimal täglich über 65 bis 78 Wochen), einem oralen, hochselektiven und wirksamen Agonisten des Sigma-1-Rezeptors (S1R), bei Menschen mit Huntington. Ziel der Studie ist es, die Fähigkeit von Pridopidin zu untersuchen, die funktionellen Fähigkeiten von Menschen mit Huntington-Krankheit zu erhalten. Primärer Endpunkt ist die Veränderung des UHDRS-TFC-Scores (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) nach 65 Wochen gegenüber dem Ausgangswert. An der Studie nahmen 499 Personen teil. Sie wurde in den USA, Kanada, Österreich, der Tschechischen Republik, Frankreich, Deutschland, Italien, den Niederlanden, Polen, Spanien und dem Vereinigten Königreich durchgeführt. Die Studie wurde pünktlich und wie geplant abgeschlossen.

Über Pridopidin

Pridopidin (45 mg zweimal täglich) ist ein oraler, hoch selektiver und potenter S1R-Agonist, der in klinischen Studien bisher ein ähnliches Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil wie Placebo gezeigt hat. Das S1R-Protein wird in hohem Maße im Gehirn und im Rückenmark exprimiert, wo es mehrere Schlüsselprozesse reguliert, die bei verschiedenen neurodegenerativen Erkrankungen häufig gestört sind. Die Aktivierung des S1R durch Pridopidin stimuliert mehrere zelluläre Signalwege, darunter Autophagie, axonaler Transport, mitochondriale Energieproduktion und Kalziumhomöostase, die für die neuronale Funktion und das Überleben wichtig sind und zu neuroprotektiven Wirkungen führen können.

Prilenia besitzt in den USA und der EU den Orphan-Drug-Status für Pridopidin zur Behandlung von HD und ALS. Darüber hinaus hat Pridopidin von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Fast-Track-Status für die Behandlung von Huntington erhalten.

Über die Huntington-Studiengruppe / HSG Clinical Research, Inc.

Die 1993 in Rochester, NY, gegründete Huntington Study Group (HSG) ist eine gemeinnützige Organisation, die sich aus dem weltweit ersten und größten Kooperationsnetzwerk von über 800 Experten für die Huntington-Krankheit an mehr als 130 von der HSG anerkannten Forschungsstandorten weltweit zusammensetzt. HSG Clinical Research, Inc., eine hundertprozentige Tochtergesellschaft der HSG, ist ein auf die Durchführung von Huntington-Studien spezialisiertes klinisches Forschungsunternehmen. Die HSG bietet auch Fortbildungsdienste für Fachkräfte im Gesundheitswesen und Pflegeanbieter für die Behandlung von Patienten mit Huntington an. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.huntingtonstudygroup.org.

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Prilenia Kontakt
Kristina Coppola
Leiterin der Unternehmenskommunikation
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