Heute, am 25. April, hat Prilenia die Ergebnisse der PROOF-HD klinische Studie zur Huntington-Krankheit. Einige der Teilnehmer profitierten erheblich von dem Medikament Pridopidin, während andere überhaupt nicht davon profitierten. 

Das ist vielversprechend, denn zum ersten Mal haben wir ein Medikament, das eine Wirkung auf das Fortschreiten der Krankheit sowie auf kognitive und motorische Symptome zeigt. - Dies ist ein großartiger Schritt nach vorn, sagt Astri Arnesen, Präsidentin der EHA. -Dennoch ist die Tatsache, dass nicht alle Teilnehmer, die die Behandlung erhielten, die positive Wirkung hatten, auch etwas enttäuschend.

Welches sind die Schlüsselbotschaften der Prilenia-Studienergebnisse?

"Wir bewegen uns in die richtige Richtung", sagt der Präsident von The Internationale Huntington-VereinigungSvein Olaf Olsen. Die Ergebnisse der Prilenia-Studie deuten darauf hin, dass ihr therapeutischer Ansatz sicher ist und sich positiv auf wichtige klinische Messgrößen auswirkt, z. B. auf die motorischen und kognitiven Symptome von Huntington.

Dennoch ist es wichtig, darauf hinzuweisen, dass die Studie gezeigt hat, dass Pridopidin nicht die gewünschte Verbesserung/Wirkung auf die Huntington-Symptome hat, wenn man es mit anderen Medikamenten wie Neuroleptika mischt. "Man muss sich aber auch darüber im Klaren sein, dass Pridopidin kein Medikament ist, das auf alle Folgen der Huntington-Krankheit ausgerichtet ist", sagt Svein Olaf Olsen.

Darüber hinaus hat die Prilenia-Studie ihren primären Endpunkt nicht erreicht, nämlich eine Verbesserung der Funktionsfähigkeit, gemessen mit der Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity, und auch einen wichtigen sekundären Endpunkt nicht erreicht, nämlich eine Verbesserung der Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale. Das Unternehmen vermutet, dass das Ausbleiben einer signifikanten Wirkung auf diese Endpunkte mit der Einnahme anderer Arzneimittel durch die Studienteilnehmer zusammenhängen könnte.

In einer Pressemitteilung vom 25. April teilt Prilenia mit:

  • Vorspezifizierte Analysen im Rahmen von PROOF-HD, bei denen Patienten, die Neuroleptika und Chorea-Medikamente einnehmen, ausgeschlossen wurden, zeigten klinisch bedeutsame und nominell signifikante Vorteile und Verbesserungen von Pridopidin im Vergleich zu Placebo in Bezug auf das Fortschreiten der Krankheit sowie auf motorische und kognitive Ergebnismessungen.
  • Q-Motor, ein objektives Maß für die motorische Funktion, zeigte bei den mit Pridopidin behandelten Teilnehmern der PROOF-HD-Studie zu verschiedenen Zeitpunkten robuste positive Auswirkungen.
  • Sowohl in der PROOF-HD-Studie als auch in der HEALEY-ALS-Plattform-Studie war Pridopidin gut verträglich und es traten keine schwerwiegenden behandlungsbedingten Nebenwirkungen auf.
  • Der primäre Endpunkt von PROOF-HD (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) und der wichtigste sekundäre Endpunkt (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) erreichten jedoch keine statistische Signifikanz, wobei der Effekt durch die gleichzeitig eingenommenen Medikamente maskiert wurde.
  • Das Unternehmen ist bestrebt, Pridopidin bei der Behandlung der Huntington-Krankheit und der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) voranzubringen.

Was bedeutet das für die HD-Gemeinschaft? Werden wir ein Medikament auf den Markt bekommen?

"Es ist noch viel zu früh, um ein endgültiges Fazit zu ziehen", sagt Svein Olaf Olsen. "Die Huntington-Krankheit ist eine komplexe Krankheit mit vielfältigen und einschneidenden Merkmalen. Die Tatsache, dass Pridopidin nicht an allen Fronten Verbesserungen gezeigt hat, bedeutet, dass das Unternehmen mit dem Ergebnis sicherlich nicht ganz zufrieden ist. Aber vielleicht waren die Erwartungen auch ein wenig zu hoch. Wir werden also kein Medikament bekommen, das alle Symptome der Huntington-Krankheit beseitigt oder die Krankheit aufhalten kann, aber wir werden vielleicht ein Medikament bekommen, das zum Beispiel einige der kognitiven oder motorischen Veränderungen, die mit der Krankheit einhergehen, lindern kann. Und das ist eine gute Nachricht", sagt Olsen.

"Das ist ähnlich wie bei der Suche nach einer Krebsbehandlung, denn es gibt immer noch keine Pille, die bei allen Krebsarten hilft. Aber wir sind dabei, neue therapeutische Mittel für Huntington zu entwickeln. Wir sind auf einem guten Weg", fügt Olsen hinzu.

Sind Sie enttäuscht? 

"Ganz und gar nicht. Ich hatte mir etwas mehr erhofft. Ich hatte, wie alle meine Freunde, auf "The final cut!" gehofft. "Die endgültige Lösung". Ich bin davon überzeugt, dass es eines Tages eine Pille oder eine Injektion geben wird, um die Huntington-Krankheit zu heilen, aber vielleicht wird die Behandlung der Huntington-Krankheit am Anfang eher eine Mischung aus verschiedenen Medikamenten sein, und wir werden Medikamente bekommen, die nicht für jeden geeignet sind. Der wichtigste Punkt in der Pressemitteilung von Prilenia ist, dass wir ein Medikament haben, das hilfreich sein kann. Und sicher wird das Unternehmen weiter hart daran arbeiten, das Medikament auf den Markt zu bringen", so Svein Olaf Olsen abschließend.


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