PTC Therapeutics gibt positive Zwischenergebnisse der klinischen Studie PIVOT-HD bei Patienten mit Chorea Huntington bekannt

21. Juni 2023

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- Dose-abhängige Senkung der Huntingtin (HTT)-Proteinwerte im Blut nach 12 Wochen –
- Günstiges Verträglichkeitsprofil ohne behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder NfL-Spikes – 

- Telefonkonferenz und Webcast finden statt 21. Juni^st um 8:00 Uhr EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21. Juni 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) teilte heute Zwischenergebnisse aus dem 12-wöchigen Teil der Phase-2-Studie PIVOT-HD mit PTC518 bei Patienten mit Huntington-Krankheit (HD) mit. Die Studie zeigte eine dosisabhängige Senkung des Huntingtin (HTT)-Proteinspiegels in peripheren Blutzellen, wobei bei der Dosis von 10 mg eine durchschnittliche Senkung der mutierten HTT-Spiegel um 30% erreicht wurde. Darüber hinaus entsprach die PTC518-Exposition in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) den ungebundenen Wirkstoffspiegeln im Plasma oder war sogar höher als diese.

Die Behandlung mit PTC518 erwies sich auch als gut verträglich, es traten keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, keine Berichte über periphere Neuropathie oder dosislimitierende Toxizitäten auf. Darüber hinaus gab es keine behandlungsbedingten Erhöhungen des Neurofilament-Leichtkettenproteins (NfL) im Liquor, wobei nach 12 Wochen PTC518-Behandlung ein allgemeiner Trend zur Senkung der NfL-Spiegel im Liquor zu beobachten war.

"Wir sind sehr zufrieden mit den ermutigenden Daten aus der PIVOT-HD-Zwischenanalyse, die eine dosisabhängige HTT-Senkung, eine gewünschte Liquorexposition und ein günstiges Verträglichkeitsprofil ohne Hinweise auf behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder NfL-Spitzen im Liquor zeigen", sagte Dr. Matthew Klein, Chief Executive Officer, PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD ist eine globale, placebokontrollierte Studie und besteht aus zwei Teilen: einer anfänglichen 12-wöchigen placebokontrollierten Phase, die sich auf die Pharmakologie und pharmakodynamische Wirkung von PTC518 konzentriert, gefolgt von einem 9-monatigen placebokontrollierten Teil. Die Studie wird zunächst zwei Dosisstufen umfassen, 5 Milligramm und 10 Milligramm, mit der Möglichkeit, eine dritte Dosisstufe von bis zu 20 Milligramm einzubeziehen.

Heutige Telefonkonferenz und Webcast 
PTC wird heute um 8:00 Uhr EDT eine Telefonkonferenz abhalten, um diese Neuigkeiten zu besprechen. Um an der Telefonkonferenz teilzunehmen, wählen Sie bitte hier klicken um sich anzumelden. Sie erhalten dann die Einwahldaten. Um Verzögerungen zu vermeiden, empfehlen wir den Teilnehmern, sich 15 Minuten vor dem Beginn der Telefonkonferenz einzuwählen. Die Webcast-Telefonkonferenz kann über den Investorenbereich der PTC-Website abgerufen werden unter https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Eine Aufzeichnung der Telefonkonferenz wird etwa zwei Stunden nach Beendigung der Telefonkonferenz verfügbar sein und auf der Website des Unternehmens für 30 Tage nach der Telefonkonferenz archiviert werden.

Über PTC518
PTC entwickelt ein potenzielles Medikament zur Behandlung der Huntington-Krankheit auf der Grundlage unserer Spleiß-Plattformtechnologie. PTC518, ein kleines Molekül, das oral eingenommen werden kann, reduziert die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins, das zur Schädigung und zum Absterben der Nervenzellen führt, was wiederum das Fortschreiten der Krankheit zur Folge hat. Das oral bioverfügbare kleine Molekül durchdringt die Blut-Hirn-Schranke, ist selektiv, titrierbar und wird nicht ausgeleitet - dies sind wichtige Unterscheidungsmerkmale.

Über die Huntington-Krankheit
Die Huntington-Krankheit (HD) ist eine seltene, erblich bedingte, genetische Störung des zentralen Nervensystems.¹ Sie wird durch ein defektes Gen verursacht. Dieses Gen produziert ein Protein namens Huntingtin, das an der Funktion der Nervenzellen im Gehirn (Neuronen) beteiligt ist. Wenn das Gen defekt ist, produziert es ein abnormales (oder mutiertes) Huntingtin-Protein, das toxisch ist und zu einer Schädigung der Nervenzellen und zum Absterben der Nervenzellen führt.² HD tritt in der Regel bei Menschen im Alter von 30 oder 40 Jahren auf. Lebensjahr auf. Die Symptome können aber auch schon früher auftreten, dann spricht man von der juvenilen HD.^2,3 Es gibt auch Fälle von HD im Kindesalter, bei denen die Symptome bei Kindern unter 10 Jahren auftreten.² Die Symptome sind zwar von Person zu Person unterschiedlich, aber die Krankheit betrifft in erster Linie das Gehirn und führt zu abnormalen Bewegungen, Schwierigkeiten beim Sprechen, Schlucken und Gehen sowie zu einer Reihe anderer Symptome, darunter verhaltensbezogene, kognitive und motorische Symptome. ^4,5 Es gibt zwar zugelassene Therapien für bestimmte Krankheitssymptome, aber derzeit ist die Huntington-Krankheit nicht heilbar, und es gibt keine zugelassenen Medikamente, die den Ausbruch der Krankheit verzögern oder ihr Fortschreiten verlangsamen.

Über PTC Therapeutics, Inc.
PTC ist ein weltweit tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von klinisch differenzierten Medikamenten konzentriert, die Patienten mit seltenen Erkrankungen zugute kommen. Die Fähigkeit von PTC, durch Innovation neue Therapien zu entwickeln und Produkte weltweit zu vermarkten, bildet die Grundlage für Investitionen in eine robuste und diversifizierte Pipeline von innovativen Medikamenten. PTC hat es sich zur Aufgabe gemacht, Patienten, für die es nur wenige oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, Zugang zu erstklassigen Therapien zu verschaffen. Die Strategie von PTC besteht darin, sein starkes wissenschaftliches und klinisches Fachwissen sowie seine globale kommerzielle Infrastruktur zu nutzen, um Therapien zu den Patienten zu bringen. PTC ist davon überzeugt, dass es auf diese Weise den Wert für alle seine Interessengruppen maximieren kann. Um mehr über PTC zu erfahren, besuchen Sie uns bitte unter www.ptcbio.com und folgen Sie uns auf Facebook, Instagram, LinkedIn und Twitter unter @PTCBio.

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Wie bei allen in der Entwicklung befindlichen Arzneimitteln gibt es auch bei der Entwicklung, Zulassung und Vermarktung neuer Produkte erhebliche Risiken. Es gibt keine Garantie dafür, dass ein Produkt die Zulassung in einem bestimmten Gebiet erhält oder aufrechterhält oder sich als kommerziell erfolgreich erweist. 

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Referenzen:

1. Weltgesundheitsorganisation, 2020. 8A01.10 Chorea Huntington. Verfügbar unter: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Abgerufen im Oktober 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

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Quelle: PTC Therapeutics, Inc.