Wissenschaftler des Weizmann-Instituts in Israel haben die Ergebnisse einer Tierstudie veröffentlicht, die sehr vielversprechend für die Behandlung der Huntington-Krankheit ist. Sie entdeckten, dass zwei kleine Moleküle mit den Namen SPI-24 und SPI-77 die Expression des mutierten Huntingtins im Gehirn wirksam reduzieren können, während die normale Genexpression davon unberührt bleibt. Diese Verbindungen durchdringen die Blut-Hirn-Schranke und eignen sich daher für die direkte Verabreichung an das Gehirn durch orale Verabreichung oder subkutane Injektion. 

In einem Mausmodell führte die Verabreichung von SPI-24 und SPI-77 zu einer verbesserte motorische und emotionale Funktionen sowie eine Verzögerung des Fortschreitens der Krankheit. Wichtig ist, dass bei langfristiger Anwendung keine nachteiligen Nebenwirkungen oder globale Veränderungen der Genexpression festgestellt wurden. 

Bei der Bekanntgabe der Ergebnisse sagte Professor Rivka Dikstein vom Weizmann-Institut: "Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass die SPIs anderen Ansätzen zur Htt-Senkung in Bezug auf die Selektivität der Mutantenallele, die Verabreichungsmethoden (keine Operation) und die Kosten überlegen sind". Svein Olaf Olsen, Präsident des IHA, begrüßte die Ergebnisse mit den Worten: "Das ist wirklich eine großartige Nachricht. Auch wenn wir noch ganz am Anfang stehen, sind diese Ergebnisse von enormer Bedeutung und werden den Familien mit Huntington enorme Hoffnung geben."   

Link zur Pressemitteilung: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Link zum Forschungsartikel: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y


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