FDA erteilt uniQure die Bezeichnung "Regenerative Medicine Advance Therapy" (RMAT)

Heute ist die Freude in der Huntington-Gemeinschaft groß. Die Ankündigung von Uniqure, dass das Unternehmen die Auszeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) erhalten hat.

"Die Zulassung für die Gentherapie AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit ist mehr als vielversprechend", sagt Svein Olaf Olsen, Präsident der IHA. Die RMAT-Zulassung basiert auf drei Kriterien. Das dritte Kriterium ist das, was wir in der Huntington-Familie feststellen, nämlich dass die bisherigen Studienergebnisse vielversprechend sein müssen. Wir wissen, dass die Ankündigung und die Entscheidung der FDA auf 29 Personen beruhen, die an einer klinischen Studie teilgenommen haben, bei der der Patient direkt in das Gehirn und in den Bereich injiziert wurde, in dem die Huntington-Krankheit zu Beginn der Entwicklung der Krankheit 'wütet'. Wir haben im Laufe der Jahre viele Rückschläge erlitten. 

"Hoffen wir, dass die Ankündigung von uniQure der Anfang eines guten Feedbacks seitens der Pharmaindustrie ist. In der Tat haben wir es verdient", sagt Svein.

Bei der Bekanntgabe sagte Daniel Leonard, Senior Director of Global Patient Advocacy bei uniQure: "Wir freuen uns darauf, unsere Partnerschaft mit der HD-Community fortzusetzen, um das AMT-130-Programm so schnell wie möglich voranzubringen."

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