PTC gab heute vielversprechende 12-Monats-Ergebnisse der Phase-2-Studie PIVOT-HD mit dem oral verabreichten PTC518  

Im zwölften Monat war der Gehalt an mutiertem Huntingtin (mHTT) im Blut bei einer Dosierung von 5 mg bzw. 10 mg um 22% bzw. 43% gesunken. Ein ähnliches Ergebnis wurde in der Zerebrospinalflüssigkeit beobachtet, wo mHTT um 21% bzw. 43% bei einer Dosierung von 5mg bzw. 10mg gesenkt wurde. Darüber hinaus führte die Behandlung mit PTC518 zu einer bemerkenswerten Verlangsamung des Fortschreitens der motorischen Symptome nach 12 Monaten, wie anhand des Motorischen Gesamtscores ermittelt wurde (2,0 Punkte Verschlechterung bei 5 mg und 1,3 Punkte Verschlechterung bei 10 mg gegenüber 4,9 Punkten Verschlechterung bei Placebo).

Der Präsident der IHA, Svein Olaf Olsen, sagt: "Das sind wirklich aufregende Neuigkeiten! Es ist großartig, Ergebnisse dieser Größenordnung zu sehen, zumal PTC518 ein einfach zu verabreichendes orales Medikament mit guter Verträglichkeit ist. Wir gratulieren und danken PTC Therapeutics für die geleistete Arbeit. Wir freuen uns auf ihre Phase-3-Wirksamkeitsstudie. Sie kann nicht früh genug stattfinden."

Lesen Sie die vollständige Pressemitteilung