Wave Life Sciences gibt positive Ergebnisse der Phase 1b/2a SELECT-HD-Studie mit dem ersten klinischen Nachweis einer allelselektiven Senkung der Huntingtin-Mutation bei der Huntington-Krankheit bekannt

Wave Life Sciences gab heute die positiven Ergebnisse von SELECT-HD bekannt, unserer placebokontrollierten Phase 1b/2a-Studie, in der das Prüfpräparat WVE-003 untersucht wird. Diese Ergebnisse zeigen, dass WVE-003 selektiv das toxische, mutierte Huntingtin-Protein (mHTT) senkt und das gesunde Wildtyp-Huntingtin-Protein (wtHTT) bei Menschen mit Chorea Huntington erhält.

Ergebnisse der Studie
In der Analyse wurden die Teilnehmer verglichen, die mit drei intrathekalen Dosen von 30 mg WVE-003
alle 8 Wochen gegenüber Teilnehmern, die ein Placebo erhielten, und sahen Folgendes:

• Signifikante, dauerhafte Senkung der mHTT um bis zu 46%.
• Erhaltung von gesundem, wtHTT.
• WVE-003 war im Allgemeinen sicher und gut verträglich.
• Statistisch signifikanter Zusammenhang zwischen der Senkung des mHTT und der Verlangsamung des Verlustes im Caudatus, der
  ist ein bildgebender Biomarker, der klinische Ergebnisse vorhersagen kann.
• Diese Studie war zwar nicht auf klinische Ergebnisse ausgerichtet, aber die Verlangsamung des Rückgangs war
  beobachtet für Total Motor Score (TMS).

Wie geht es weiter?
Auf der Grundlage der erfolgreichen SELECT-HD-Studie werden die nächsten Schritte für WVE-003 in Sitzungen festgelegt
mit den Aufsichtsbehörden, um den Entwicklungspfad für WVE-003 zu erörtern, der auch eine mögliche
beschleunigte Zulassung sowie eine offene Verlängerungsstudie (Open-Label-Extension, OLE) für SELECT-HD.

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