uniQure gibt positive Zwischenergebnisse bekannt, die eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs in den Phase I/II-Studien mit AMT-130 zur Behandlung von Huntington zeigen

"Wir sind sehr erfreut über diese neuen Daten, die eine statistisch signifikante, dosisabhängige Verlangsamung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit und eine Senkung des NfL-Wertes im Liquor nach 24 Monaten belegen", so Walid Abi-Saab, M.D., leitender medizinischer Direktor von uniQure. "Wir glauben, dass dies die erste klinische Studie eines Prüfmedikaments für die Huntington-Krankheit ist, die Hinweise auf einen potenziellen langfristigen klinischen Nutzen und eine Verringerung eines Schlüsselmarkers der Neurodegeneration zeigt. Angesichts der einmaligen Verabreichung von AMT-130 sind wir außerdem in einer einzigartigen Position, um weitere längerfristige Patientenergebnisse aus den Phase-I/II-Studien zu sammeln, um den sich abzeichnenden therapeutischen Nutzen zu belegen. Wir freuen uns darauf, im Laufe dieses Jahres ein erstes, multidisziplinäres RMAT-Treffen mit der FDA abzuhalten, um das Potenzial für eine beschleunigte klinische Entwicklung von AMT-130 zu erörtern."

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