FDA erteilt Fast-Track-Zulassung für PTC518-Programm zur Behandlung der Huntington-Krankheit

PTC518 ist ein oral einzunehmendes Medikament, das die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins reduziert, das das Fortschreiten der Krankheit verursacht. Programme mit Fast-Track-Status können von einer frühen Interaktion mit der FDA profitieren und kommen möglicherweise für eine vorrangige Prüfung und eine beschleunigte Zulassung in Frage. Dies folgt auf die Veröffentlichung von 12-Monats-Zwischenergebnissen aus der Phase-2-Studie von PTC, die zeigten, dass Teilnehmer, die PTC518 erhielten, eine dosisabhängige Senkung des mutierten Huntingtin-Proteins im Blut um bis zu 43% erreichten. 

 "Die Erteilung des Fast-Track-Status für das PTC518-Programm ist ein weiterer Beleg für das Potenzial von PTC518, eine krankheitsmodifizierende Therapie für Patienten mit Chorea Huntington zu entwickeln", sagte Dr. Matthew B. Klein, Chief Executive Officer von PTC Therapeutics. 

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