LoQus23 Therapeutics gibt eine Finanzierung in Höhe von 35 Millionen Pfund bekannt, um ein neues Medikament zur Hemmung der somatischen Expansion bei der Huntington-Krankheit voranzutreiben

• Die Finanzierung wird von der führenden Risikokapitalgesellschaft für Biowissenschaften Forbion geleitet, mit Beteiligung der bestehenden Investoren SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) und Novartis Venture Fund (NVF)
• Leitprogramm, das auf MutSβ abzielt, soll 2026 in die Klinik kommen und eine potenziell krankheitsmodifizierende Therapie für die Huntington-Krankheit bieten
• Forbion General Partner Rogier Rooswinkel wird Mitglied des Verwaltungsrats

Cambridge, UK, 2. Oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), ein privates Biotechnologieunternehmen, das niedermolekulare Arzneimittel erforscht, die die DNA-Instabilität stoppen und die Neurodegeneration bei Chorea Huntington, myotoner Dystrophie Typ 1 und ähnlichen Erkrankungen mit Triplet-Repeat-Expansion verlangsamen könnten, gibt heute den erfolgreichen Abschluss seiner Serie-A-Finanzierung in Höhe von 35 Millionen Pfund (ca. $43 Millionen Euro) bekannt. Die Finanzierungsrunde wurde von Forbion geleitet, neben den bestehenden Investoren SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) und Novartis Venture Fund (NVF). Rogier Rooswinkel, General Partner von Forbion, wird Mitglied des Verwaltungsrats von LoQus23.

LoQus23 wurde 2019 von den Entrepreneurs in Residence bei DDF Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn und Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci gegründet und vom SV's Dementia Discovery Fund finanziert. Im Jahr 2021 erhielt das Unternehmen eine weitere Startfinanzierung vom NVF. Seitdem hat das Unternehmen eine Plattform von Assays und eine Reihe von niedermolekularen MutSα- und MutSβ-Inhibitoren entwickelt, die bei bis zu 30 Triplett-Repeat-Krankheiten, einschließlich der Huntington-Krankheit, therapeutisch relevant sind.

Die Mismatch-Repair-Zweige (MMR) des DNA-Schadensreparatursystems (DDR) reparieren DNA-Insertionen, -Deletionen und Fehlinkorporationsfehler während der Transkription und/oder der zellulären Replikation, wobei es zwei Hauptwege gibt, die von der Größe der Fehlanpassung abhängen - MutSα für kleine Fehlanpassungen und MutSβ für größere Insertions-/Deletionsschleifen.

Die Huntington-Krankheit ist eine autosomal dominante neurodegenerative Störung, für die es derzeit keine krankheitsmodifizierende Behandlung gibt und an der allein in den USA 30 000 Patienten leiden. Durch gezielte somatische Expansion hofft LoQus23, den Ausbruch und das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu verlangsamen oder sogar aufzuhalten - ein Konzept, das durch genetische Studien gestützt und kürzlich durch präklinische Modelle verstärkt wurde.

Der Erlös aus der Serie-A-Finanzierung wird in erster Linie zur Unterstützung der präklinischen Entwicklung und der ersten klinischen Studien des führenden Programms von LoQus23, einem allosterischen niedermolekularen MutSβ-Inhibitor, verwendet. Das Unternehmen bereitet sein Hauptprogramm auf den Eintritt in die Klinik im Jahr 2026 vor.

Dr. David Reynolds, Vorstandsvorsitzender von LoQus23 Therapeutics, sagte: "Diese Finanzierung wird uns in die Lage versetzen, wichtige klinische Daten zur Unterstützung der Entwicklung unseres spannenden Hauptprogramms zu erarbeiten. Die immer zahlreicher werdenden Daten, die darauf hindeuten, dass die somatische Expansion, die durch eine fehlerhafte DNA-Mismatch-Reparatur verursacht wird, die Hauptursache für die Huntington-Krankheit ist, sind eine große Unterstützung dafür, dass unser Ansatz, orale niedermolekulare Therapien zu entwickeln, für Patienten mit dieser schrecklichen Erbkrankheit transformativ sein wird. Wir begrüßen Forbion als Hauptinvestor dieser Runde, neben unseren bestehenden hochkarätigen Investoren, und freuen uns darauf, von ihrer Unterstützung und ihrem Fachwissen zu profitieren.

Rogier Rooswinkel, General Partner bei Forbion und neu ernanntes Vorstandsmitglied von LoQus23, kommentierte: "Die somatische Expansion ist ein wesentlicher Treiber von Triplett-Repeat-Krankheiten wie Huntington. Bei der somatischen Expansion scheint MutSβ das vielversprechendste und am besten validierte Ziel zu sein, das das Potenzial hat, das Fortschreiten der Krankheit zum Stillstand zu bringen. LoQus23 ist führend in der Entwicklung allosterischer kleiner Moleküle gegen MutSβ, und wir freuen uns darauf, mit ihnen zusammenzuarbeiten, um ihre Moleküle in Richtung Klinik voranzubringen und letztlich den Patienten zu nutzen."

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