PTC Therapeutics schließt mit Novartis eine globale Lizenz- und Kooperationsvereinbarung für das PTC518-Programm zur Behandlung der Huntington-Krankheit ab

2. Dezember 2024

- PTC erhält bei Abschluss $1,0B in bar -
- PTC ist berechtigt, bis zu $1,9B an Entwicklungs-, Zulassungs- und Verkaufsmeilensteinen zu erhalten -
- Gewinnbeteiligung von PTC in den USA und gestaffelte zweistellige Tantiemen auf den Nettoumsatz außerhalb der USA -
- Novartis wird nach Abschluss des placebokontrollierten Teils der laufenden PIVOT-HD-Studie die globale Verantwortung für Entwicklung, Herstellung und Vertrieb übernehmen -
- PTC wird am 2. Dezember 2024 um 8:30 Uhr EST eine Telefonkonferenz abhalten.

WARREN, N.J., 2. Dezember 2024 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) gab heute die Unterzeichnung eines exklusiven globalen Lizenz- und Kooperationsabkommens mit Novartis Pharmaceuticals Corporation, einer Tochtergesellschaft der Novartis AG (NYSE: NVS), für sein Programm PTC518 zur Behandlung der Huntington-Krankheit bekannt, das verwandte Moleküle umfasst. Im Rahmen der Vereinbarung erhält PTC eine Vorauszahlung von $1,0 Mrd., bis zu $1,9 Mrd. an Entwicklungs-, Zulassungs- und Umsatzmeilensteinen, eine Gewinnbeteiligung in den USA sowie zweistellige Lizenzgebühren auf Umsätze außerhalb der USA.

"PTC518 ist die führende orale krankheitsmodifizierende Therapie in der Entwicklung für die Huntington-Krankheit, und die wirtschaftlichen Aspekte dieser Vereinbarung stehen im Einklang mit den vielversprechenden Ergebnissen dieser Behandlung", sagte Dr. Matthew B. Klein, Chief Executive Officer von PTC Therapeutics. "Diese Zusammenarbeit kombiniert die Expertise von PTC in der Entwicklung von Small-Molecule-Splicing-Therapien mit der Expertise von Novartis in der globalen Entwicklung und Vermarktung von neurowissenschaftlichen Therapien. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit Novartis, um das Potenzial von PTC518 für die Hunderttausenden von Huntington-Patienten weltweit zu erschließen, die eine gut verträgliche und wirksame krankheitsmodifizierende Therapie benötigen. PTC wird den Erlös aus dieser Transaktion für den Ausbau unserer Spleiß-Plattform sowie für die Unterstützung der kommerziellen Aktivitäten und des Entwicklungsportfolios verwenden."

"Die Huntington-Krankheit ist eine verheerende, tödlich verlaufende, familiäre Erkrankung. Diese Vereinbarung mit PTC soll unsere neurowissenschaftliche Pipeline stärken und spiegelt unsere strategische Ausrichtung und unser Engagement wider, neue und potenziell transformative Ansätze für neurodegenerative Erkrankungen mit hohem ungedecktem Bedarf zu erforschen", sagte Vas Narasimhan, CEO von Novartis. "Wir freuen uns darauf, auf unserer Expertise bei neurodegenerativen Erkrankungen und unserer Erfahrung mit Huntington aufzubauen, um diese potenziell erste orale Therapie ihrer Klasse für die Huntington-Gemeinschaft voranzutreiben.

PTC518 wurde auf der Grundlage der validierten Splicing-Plattform von PTC entdeckt und wird derzeit in der laufenden Phase-2-Studie PIVOT-HD untersucht. Die im Juni 2024 gemeldeten Zwischenergebnisse zeigten, dass die Behandlung mit PTC518 zu einer dauerhaften, dosisabhängigen Senkung der Spiegel des mutierten Huntingtin-Proteins (HTT) im Blut und im Liquor führte sowie zu frühen Signalen eines dosisabhängigen Nutzens bei wichtigen klinischen Messungen nach 12 Monaten.¹ Wichtig ist, dass PTC518 weiterhin ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil aufweist.¹

Novartis wird die Verantwortung für die Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von PTC518 übernehmen, sobald der laufende placebokontrollierte Teil von PIVOT-HD abgeschlossen ist, was voraussichtlich im ersten Halbjahr 2025 der Fall sein wird.  

Die Unternehmen werden die Gewinne und Verluste in den USA auf einer 40/60-Basis teilen (40% PTC und 60% Novartis).

Der Abschluss der Transaktion unterliegt den üblichen Abschlussbedingungen, einschließlich der behördlichen Genehmigung. Die Parteien gehen davon aus, dass die Vereinbarung im ersten Quartal 2025 abgeschlossen sein wird.