Gestern gab uniQure in einer Pressemitteilung bekannt, dass man sich mit der US Food and Drug Administration (FDA) auf Schlüsselelemente eines beschleunigten Zulassungsverfahrens für das AMT-130-Programm von uniQure zur Behandlung der Huntington-Krankheit geeinigt hat. Die wichtigsten Punkte sind wie folgt:
- Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) stimmt zu, dass Daten aus laufenden Phase I/II-Studien im Vergleich zu einer externen Kontrolle mit natürlichem Verlauf als primäre Grundlage für einen Antrag auf beschleunigte Zulassung eines Biologikums (BLA) dienen können
- Die FDA stimmt zu, dass die Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) als intermediärer klinischer Endpunkt für die beschleunigte Zulassung dienen kann.
Hier können Sie die vollständige Pressemitteilung lesen hier.
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