UniQure gibt bekannt, dass die FDA AMT-130 den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung der Huntington-Krankheit zuerkannt hat

~ Ausweisung als bahnbrechende Therapie auf der Grundlage klinischer Nachweise aus Phase-I/II-Studien, die eine deutliche Verlangsamung des Krankheitsverlaufs zeigen.

~ Zusätzliche regulatorische Aktualisierungen und Anleitungen für die Einreichung von Anträgen auf biologische Zulassungen 

voraussichtlich im zweiten Quartal 2025 ~ 

LEXINGTON, Mass. und AMSTERDAM, 17. April 2025(GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ein führendes Gentherapie-Unternehmen, das transformative Therapien für Patienten mit schwerwiegenden medizinischen Bedürfnissen entwickelt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) AMT-130 den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung der Huntington-Krankheit erteilt hat, einer seltenen, vererbten neurodegenerativen Erkrankung, für die es derzeit keine krankheitsmodifizierenden Therapien gibt. Diese Einstufung erfolgt zusätzlich zur Einstufung als "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT), als "Orphan Drug" und als "Fast Track", die AMT-130 bereits zuvor von der FDA zuerkannt wurden.

"Der Erhalt des Status eines Therapiedurchbruchs unterstreicht sowohl den dringenden Bedarf an wirksamen Behandlungen für die Huntington-Krankheit als auch die ermutigenden vorläufigen Daten, die zeigen, dass AMT-130 das Potenzial hat, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen", sagte Walid Abi-Saab, M.D., leitender medizinischer Direktor von uniQure. "Es ist eine starke Anerkennung des Versprechens von AMT-130 und der wichtigen Fortschritte, die wir gemacht haben. Wir schätzen das anhaltende Engagement der FDA für die Förderung innovativer Gentherapien für Patienten mit dringendem ungedecktem Bedarf sehr, und wir freuen uns auf eine enge Zusammenarbeit mit der Behörde, um AMT-130 so schnell wie möglich für Patienten mit Chorea Huntington verfügbar zu machen."

Der Status als Breakthrough Therapy wird durch klinische Daten aus den laufenden Phase-I/II-Studien mit AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit gestützt. Im Juli 2024 präsentierte uniQure Zwischenergebnisse nach 24 Monaten, die eine dosisabhängige Verlangsamung des Krankheitsverlaufs auf der Grundlage des cUHDRS der behandelten Patienten im Vergleich zu einem anfälligkeitsgewichteten natürlichen Verlauf zeigten. Bislang haben insgesamt 45 Patienten AMT-130 erhalten.

Die Ausweisung als bahnbrechende Therapie soll die Entwicklung und Prüfung von therapeutischen Prüfpräparaten beschleunigen, die zur Behandlung einer schwerwiegenden Erkrankung bestimmt sind und bei denen vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass das Arzneimittel eine wesentliche Verbesserung gegenüber der verfügbaren Therapie in Bezug auf einen oder mehrere klinisch bedeutsame Endpunkte darstellen könnte. Im Allgemeinen sollten die vorläufigen klinischen Nachweise einen klaren Vorteil gegenüber der verfügbaren Therapie zeigen. Ein Arzneimittel, das den Status eines bahnbrechenden Medikaments erhält, hat Anspruch auf alle Merkmale des Fast-Track-Status, auf intensive Anleitung zu einem effizienten Arzneimittelentwicklungsprogramm und auf das Engagement der FDA unter Einbeziehung hochrangiger Manager.¹.

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