Prilenia und Ferrer informieren über den Stand des europäischen Zulassungsverfahrens für Pridopidin zur Behandlung der Huntington-Krankheit

Juli 25, 2025

NAARDEN, Niederlande & WALTHAM, Massachusetts & BARCELONA, Spanien-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. und Ferrer gaben heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) die Ablehnung des Zulassungsantrags für Pridopidin zur Behandlung der Huntington-Krankheit (HD) empfohlen hat.

Wir sind enttäuscht, lassen uns aber nicht davon abbringen, den Patienten eine unserer Meinung nach wirksame Therapie anzubieten, und werden gemeinsam mit den Regulierungsbehörden alle Möglichkeiten prüfen.

Prilenia und Ferrer konzentrieren sich darauf, Pridopidin so schnell wie möglich weltweit für Menschen mit Huntington und amyotropher Lateralsklerose (ALS) verfügbar zu machen. Kurzfristig ist geplant, eine potenziell zulassungsfähige globale HD-Studie zu starten, um die zuvor beobachteten Pridopidin-Ergebnisse zu bestätigen, sowie eine zulassungsfähige globale Phase-3-ALS-Studie, wobei die Rekrutierung für beide so bald wie möglich beginnen soll.

Über Pridopidin

Pridopidin (45 mg zweimal täglich) ist ein potenter und selektiver, oral verabreichter Agonist des Sigma-1-Rezeptors (S1R), der wichtige neuroprotektive Mechanismen stimuliert, die bei neurodegenerativen Erkrankungen wie Huntington und ALSi häufig beeinträchtigt sind.

Das umfangreiche Entwicklungsprogramm von Pridopidin umfasste etwa 1.600 Personen und zeigte klinisch bedeutsame und anhaltende Vorteile in Bezug auf Krankheitsverlauf, Kognition, motorische Fähigkeiten und Lebensqualität bei Patienten mit einem günstigen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil.

Zusätzlich zu HD befindet sich Pridopidin in der späten klinischen Entwicklung für ALS, wobei Prilenia und Ferrer planen, so früh wie möglich eine einzelne, zulassungsrelevante Phase-3-Studie für ALS zu initiieren, die auf den Ergebnissen der Phase-2-Studie HEALEY ALS Platform Trial in der Population mit früh und schnell fortschreitender Krankheit aufbaut.

Pridopidin hat in den USA und der EU den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Huntington und ALS sowie den Fast-Track-Status der FDA für die Behandlung von Huntingtonii.

Nurzigma® (Pridopidin) ist eine eingetragene Marke von Prilenia.

Über die Huntington-Krankheit

Die Huntington-Krankheit (HD) ist eine seltene, autosomal-dominant vererbte, neurodegenerative Krankheit, die zu funktionellen, motorischen, kognitiven und verhaltensbezogenen Symptomen führt. HD wird durch eine Mutation im Huntingtin-Geniii verursacht, und jedes Kind eines Elternteils mit HD hat eine 50-prozentige Chance, die Krankheit zu entwickeln.iv

Von der Huntington-Krankheit sind weltweit etwa 4,88 von 100 000 Menschen betroffen, weitere 300 000 Menschen haben ein erhöhtes Risiko, an Huntington zu erkrankenv,vi. Die Diagnose wird in der Regel zwischen dem 30. und 50. Lebensjahr gestellt, obwohl die Huntington-Krankheit in jedem Alter auftreten kann, auch bei Kindern und jungen Erwachsenen (so genannte juvenile Huntington-Krankheit oder JHD). Die Krankheit schreitet über 15 bis 20 Jahre langsam voran, wobei die Patienten allmählich ihre Fähigkeit verlieren, zu arbeiten, zu kommunizieren, den Alltag zu bewältigen und sich selbst zu versorgen. Diese zunehmende Behinderung führt zur vollständigen Abhängigkeit von einer Pflegeperson und schließlich zum Tod.

Die einzigen derzeit verfügbaren Behandlungen für die Huntington-Krankheit konzentrieren sich auf die Linderung der Symptome und die palliative Pflege, ohne dass sie sich auf die Messung des Gesamtverlaufs auswirken.

Über Prilenia

Prilenia ist ein privates biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der wissenschaftlichen Exzellenz und der Beschleunigung des Fortschritts für Menschen mit Huntington-Krankheit (HD), amyotropher Lateralsklerose (ALS) und anderen neurodegenerativen Erkrankungen bei Kindern und Erwachsenen verschrieben hat. Unsere Aufgabe ist einfach, aber dringend: die Entwicklung und der nachhaltige Zugang zu innovativen Medikamenten für Menschen, die von verheerenden neurodegenerativen Erkrankungen betroffen sind.

Am 28. April 2025 schloss Prilenia eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Ferrer für die Vermarktung und gemeinsame Entwicklung von Pridopidin in Europa und anderen ausgewählten Märkten ab, wobei das Unternehmen die vollen Vermarktungs- und Entwicklungsrechte für Pridopidin in Nordamerika, Japan und im asiatisch-pazifischen Raum behält.

Das Unternehmen hat seinen Sitz in den Niederlanden und wird von führenden Life-Science-Investoren unterstützt.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.prilenia.com und verbinden Sie sich mit uns auf LinkedIn oder X (Twitter).

Über Ferrer

Bei Ferrer nutzen wir die Wirtschaft, um für soziale Gerechtigkeit zu kämpfen. Wir sind seit langem ein Unternehmen, das die Dinge anders angehen will. Anstatt die Rendite für die Aktionäre zu maximieren, investieren wir einen Großteil unseres Gewinns in Initiativen, die der Gesellschaft etwas zurückgeben. Zurück, wo es hingehört. Wir gehen über die Einhaltung von Vorschriften hinaus und orientieren uns an den höchsten Standards für Nachhaltigkeit, Ethik und Integrität. Daher sind wir seit 2022 eine B Corp.

Ferrer wurde 1959 in Barcelona gegründet und bietet in mehr als hundert Ländern innovative Lösungen für lebensbedrohliche Krankheiten an. Im Einklang mit unserer Zielsetzung konzentrieren wir uns zunehmend auf pulmonale Gefäß- und interstitielle Lungenerkrankungen sowie seltene neurologische Erkrankungen bei Erwachsenen und Kindern. Unser 1.800-köpfiges Team wird von einer klaren Überzeugung angetrieben: Unser Geschäft ist kein Selbstzweck, sondern ein Weg, Leben zu verändern.

Wir sind Ferrer. Ferrer für immer. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. The Sigma-1 Receptor Mediates Pridopidine Rescue of Mitochondrial Function in Huntington Disease Models. Neurotherapeutika 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN Annual Meeting, April 6-9, 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidin schützt Neuronen vor Mutant-Huntingtin-Toxizität über den Sigma-1-Rezeptor. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Huntington's disease genetics. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: Eine aktualisierte systematische Überprüfung und Meta-Analyse. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). Von der Pathogenese zur Therapeutik: A Review of 150 Years of Huntington's Disease Research. Internationale Zeitschrift für Molekularwissenschaften, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

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Prilenia Kontakt Kommunikationsteam info@prilenia.com

Ferrer Kontakt Alba Soler, Direktorin für Kommunikation asolerc@ferrer.com

Quelle: Prilenia Therapeutics B.V.